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骨髓增生异常综合征病理机制及靶向药物治疗
Pathological mechanism and targeted drug therapy of myelodysplastic syndrome作者机构：中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)实验血液学国家重点实验室国家血液系统疾病临床医学研究中心海河实验室再生医学诊疗中心天津300020
出 版 物：《中国实用内科杂志》 (Chinese Journal of Practical Internal Medicine)
年 卷 期：2022年第42卷第7期
页 面：552-556页
核心收录：
学科分类：1002[医学-临床医学] 100201[医学-内科学(含：心血管病、血液病、呼吸系病、消化系病、内分泌与代谢病、肾病、风湿病、传染病)] 10[医学]
基 金：天津市重大疾病防治科技重大专项(18ZXDBSY00070)
摘 要：骨髓增生异常综合征(MDS)是起源于造血干/祖细胞(HSPC)的克隆性、髓系肿瘤性疾病,临床表现异质性强,骨髓发育异常导致的形态学表现(病态造血)及无效造血、染色体核型异常、急性髓系白血病(AML)转化是最突出的临床特征。MDS治疗药物适应证目前只有7种被美国食品药品监督管理局(FDA)批准,但是,近年来靶向药物研发态势迅猛,初步临床研究疗效有前景。文章在此对MDS病理机制研究及靶向药物临床研究进展做一全面梳理。
