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西罗莫司超说明书治疗Klippel-Trenaunay综合征的文献分析

Literature analysis on off-label use of sirolimus in the treatment of klippel-trenaunay syndrome

作     者:王吴芳 陈智阳 刘容吉 屈静晗 张波 刘鑫 WANG Wufang;CHEN Zhiyang;LIU Rongji;QU Jinghan;ZHANG Bo;LIU Xin

作者机构:中国医学科学院北京协和医学院北京协和医院药剂科北京100730 福建省漳州市医院药学部福建漳州363000 天津中医药大学中药学院天津300074 

出 版 物:《临床药物治疗杂志》 (Clinical Medication Journal)

年 卷 期:2024年第22卷第12期

页      面:60-66页

学科分类:1007[医学-药学(可授医学、理学学位)] 10[医学] 

基  金:国家自然科学基金(82304638) 中央高水平医院临床科研专项(2022-PUMCH-B-059) 中国医学科学院医学与健康科技创新工程(2021-I2M-1-003) 

主  题:西罗莫司 Klippel-Trenaunay综合征 PIK3CA 

摘      要:目的回顾性分析西罗莫司超说明书治疗Klippel-Trenaunay综合征(KTS)的有效性和安全性文献报道,为西罗莫司治疗KTS提供循证依据,提高医务工作者对超说明书用药的关注。方法检索PubMed、Embase等数据库,检索时间自数据库建库至2024年5月30日,收集报道西罗莫司治疗KTS的病例报告和临床研究等文献,提取患者相关信息进行描述性统计分析,并对临床试验数据进行总结。结果共纳入文献8篇,累计报道西罗莫司治疗KTS患者13例。11例患者临床症状部分缓解,痛苦减轻,生活质量改善,且对西罗莫司耐受性良好;1例患者因静脉血栓事件终止治疗;1例患者因治疗反应不良终止治疗。结论西罗莫司是治疗KTS的潜在方案,对KTS治疗作用、安全性及有效治疗血药浓度范围等有待深入研究。

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