艾美赛珠单抗治疗儿童血友病A疗效及安全性分析

作     者：徐慧娟 闫飞宇 仲任 王玲珍 孙立荣 XU Huijuan;YAN Feiyu;ZHONG Ren;WANG Lingzhen;SUN Lirong

作者机构：青岛大学附属医院儿童血液肿瘤科青岛266003 

出 版 物：《中国小儿血液与肿瘤杂志》 (Journal of China Pediatric Blood and Cancer)

年 卷 期：2024年第29卷第6期

页      面：402-406页

学科分类：1002[医学-临床医学] 100202[医学-儿科学] 10[医学] 

主　　题：血友病A 儿童 艾美赛珠单抗 药物疗效 安全性 

摘      要：目的探讨艾美赛珠单抗治疗(EMI)儿童血友病A的疗效及安全性。方法回顾性分析在本中心治疗的18例EMI血友病A患儿资料,同时选取同期10例采用重组凝血因子Ⅷ(FⅧ)预防治疗的抑制物阴性的患儿作对照组,对其疗效及安全性进行分析。结果18例EMI患儿中,10例(56%)不伴抑制物行预防治疗,8例(44%)伴抑制物行预防治疗。开始EMI中位年龄2.3(1.5-9.8)岁,中位治疗时间14(4-50)个月。EMI组负荷剂量1.8-3mg/(kg·周),维持剂量3.6-7.2 mg/(kg·月),维持治疗期间FⅧ浓度(15.6±4.6)%,范围11%~22%。所有患儿均未中断治疗。8例伴抑制物患儿中4例抑制物转阴。伴与不伴抑制物患儿EMI后年出血次数(ABR)、年关节出血次数(AJBR)均较前减少(P0.05)。与对照组相比,EMI预防组患儿ABR、AJBR显著改善(P0.01),关节超声检查(HEAD-C)差异无统计学意义(P=0.099)。EMI组维持治疗期零出血15例,1例患儿出现2次注射部位不良反应,无血栓事件发生。结论艾美赛珠单抗用于血友病A的预防治疗可以有效控制出血,治疗效果显著,长期治疗安全性、依从性好。