孤儿药获批适应证和儿童用药的国内外差异分析

作     者：刘清扬 王少红 左玮 刘鑫 唐彦 张波 LIU Qingyang;WANG Shaohong;ZUO Wei;LIU Xin;TANG Yan;ZHANG Bo

作者机构：中国医学科学院北京协和医学院北京协和医院药剂科北京100730 

出 版 物：《临床药物治疗杂志》 (Clinical Medication Journal)

年 卷 期：2024年第22卷第11期

页      面：52-58页

学科分类：1007[医学-药学(可授医学、理学学位)] 10[医学] 

基　　金：中央高水平医院临床科研业务费资助(2022-PUMCH-B-059) 中国医学科学院医学与健康科技创新工程项目资助(2021-I2M-1-011) 

主　　题：罕见病 孤儿药 可及性 超说明书用药 

摘      要：目的 分析孤儿药在FDA/EMA与我国药品说明书获批适应证和儿童用药差异,为国内罕见病的药物治疗、临床试验开展和超说明书用药管理等提供参考。方法 检索FDA或欧洲药品管理局(EMA)批准上市,并在我国国家药品监督管理局(NMPA)获得批准文号的孤儿药,比较国内外获批适应证和儿童用药的差异,并梳理国外获批而我国未获批药品的解剖学、治疗学、化学(ATC)分类。结果 截至2023年12月,在FDA和EMA上市的孤儿药分别有319种和123种在我国获得批准文号,其中分别有134种和69种可用于我国第一、第二批《罕见病目录》内疾病的治疗。FDA和EMA上市的的孤儿药分别有117种和38种在我国未获批适应证,其中分别有47种和13种涉及第一、第二批《罕见病目录》内疾病的治疗;另外,分别各有22种在我国未获批儿童用药,其中分别有12种和14种涉及《罕见病目录》内疾病的治疗;相较FDA和EMA,在我国用于《罕见病目录》外疾病的药物未获批适应证的比例更高,用于《罕见病目录》内疾病的药物未获批儿童用药的比例也高,抗肿瘤药和免疫机能调节药是FDA或EMA上市的孤儿药在国内获得批准文号比例最高的药物分类,也是国内未获批适应证或儿童用药出现频次最高的药物分类。结论 相较FDA和EMA,我国罕见病药物在获批适应证和儿童用药方面存在一定滞后。《罕见病目录》的发布对于我国罕见病药物适应证获批起到了一定的推动作用,但用于儿童等特殊人群的超说明书用药现象需进一步关注。