中医药治疗孤独症谱系障碍随机对照试验结局指标分析

作     者：吴剑桐 王晓宇 苏楷涵 张石英 李华南 王建伍 王金贵 WU Jiantong;WANG Xiaoyu;SU Kaihan;ZHANG Shiying;LI Huanan;WANG Jianwu;WANG Jingui

作者机构：天津中医药大学天津301617 天津中医药大学第一附属医院国家中医针灸临床医学研究中心天津300381 国家中医药管理局推拿手法生物效应三级实验室天津300193 

出 版 物：《天津中医药》 (Tianjin Journal of Traditional Chinese Medicine)

年 卷 期：2025年第42卷第1期

页      面：52-61页

学科分类：1006[医学-中西医结合] 100602[医学-中西医结合临床] 10[医学] 

基　　金：国家中医药管理局中医药传承与创新“百千万”人才工程(岐黄工程)项目(885022) 2023年国家优势中医药重点学科建设项目-推拿学(2023ZDXK002) 第七批全国老中医药专家学术经验继承工作项目(202276) 

主　　题：孤独症谱系障碍 中医药 随机对照试验 中医药核心指标集 结局指标 

摘      要：[目的]整理中医药治疗孤独症谱系障碍(ASD)的随机对照试验(RCTs)结局指标,分析中存在的问题,为其临床试验设计及构建核心结局指标集提供依据。[方法]计算机检索2018年1月1日至2023年12月31日中国知网(CNKI)、万方数据知识服务平台(WanFang Database)、中国生物医学文献服务系统(SinoMed)、维普中文期刊服务平台(VIP)、PubMed、Web of Science、Embase、The Cochrane Library数据库中医药治疗ASD的RCTs文献,通过文献筛选和资料提取汇总结局指标及其测量工具并进行整理和分析。[结果]共纳入72项研究,总样本量为5207例,单项研究样本量为18~169例,治疗周期为30 d~10个月;12项研究报告了ASD的中医辨证分型,64项研究报告了ASD的西医诊断标准,17项研究报告了中医诊断标准;有41项研究进行了疗效评价,共使用了13种有效率测量工具。所有研究一共涉及54个结局指标,归类进入8个指标域:临床有效率1项;中医病证类1项;症状/体征类共有35项;理化检测类13项,生活质量类3项,安全性事件类1项,远期预后和经济学评估未评估。单项RCT报告指标最少有1个,最多达8个,所有54个结局指标共应用259次,结局指标应用最多的是儿童孤独症评定量表评分(CARS),共计50次,其次是孤独症行为量表评分(ABC)共报道了45次,临床有效率指标共报道了41次。[结论]中医药治疗ASD的RCTs结局指标应用现状在临床研究中存在着试验设计方法学的不足,结局指标数量、选择的差异性大、疗效指标设计要素多,忽视不良结局指标、中医药特色指标不足等问题。研究者在遴选结局指标时,应对各种量表和临床疗效参考标准的质量及其适用性进行合理评估,注重中医病证特点,并选用权威可靠工具,助力构建中医药治疗ASD的核心指标集。