Micro-dsytrophin基因修饰的骨髓间充质干细胞移植后mdx鼠腓肠肌病理改变及micro-dystrophin的表达

作     者：王淑辉 张成 尚延昌 于美娟 张雅妮 冯善伟 李美山 WANG Shu-hui;ZHANG Cheng;SHANG Yan-chang;YU Mei-juan;ZHANG Ya-ni;FENG Shan-wei;LI Mei-shan

作者机构：中山大学附属第一医院神经内科广东广州510080 首都医科大学附属北京友谊医院神经内科北京100050 解放军总医院南楼神经科北京100853 

出 版 物：《中国神经免疫学和神经病学杂志》 (Chinese Journal of Neuroimmunology and Neurology)

年 卷 期：2008年第15卷第6期

页      面：404-407,473页

学科分类：1002[医学-临床医学] 10[医学] 

基　　金：国家自然科学基金资助项目(30370510) 广东省自然科学基金资助项目(31693) 

主　　题：Duchenne型肌营养不良症 mdx 骨髓间充质干细胞 微小dystrophin基因 

摘      要：目的探讨自体骨髓间充质干细胞(mMSCs)携带micro-dystrophin基因在移植鼠体内分化为有功能肌细胞的可能性。方法采用脂质体介导micro-dystrophin基因转染mdx小鼠mMSCs,通过尾静脉注射移植治疗mdx鼠,在移植后不同时间点对腓肠肌进行HE染色、计数核中心移位纤维(CNF)比例,并用免疫荧光法检测micro-dystrophin的表达。结果移植后各时间点腓肠肌病理改变较对照组有所改善,CNF比例下降,差异有统计学意义,部分肌细胞膜能表达micro-dystrophin蛋白,并随移植时间延长micro-dystrophin阳性肌纤维比例增加,分别达到3%(8周时)、6%(12周时)和8%(16周时)。结论自体mMSCs可携带外源性micro-dys-trophin基因在受体鼠体内分化为micro-dystrophin阳性肌细胞。