芦可替尼挽救性治疗激素难治性移植物抗宿主病:一项单中心回顾性分析

作     者：赵菲 王佳丽 施圆圆 杨栋林 魏嘉璘 庞爱明 何祎 姜尔烈 冯四洲 韩明哲 ZHAO Fei;WANG Jiali;SHI Yuanyuan;YANG Donglin;WEI Jialin;PANG Aiming;HE Yi;JIANG Erlie;FENG Sizhou;HAN Mingzhe

作者机构：中国医学科学院北京协和医学院血液学研究所血液病医院天津300020 

出 版 物：《临床血液学杂志》 (Journal of Clinical Hematology)

年 卷 期：2020年第33卷第1期

页      面：18-24页

学科分类：1002[医学-临床医学] 1010[医学-医学技术（可授医学、理学学位）] 100215[医学-康复医学与理疗学] 10[医学] 

基　　金：国家自然科学基金(No:81670171) 中国医学科学院医学与健康科技创新工程(No:2016-I2M-3-023) 

主　　题：糖皮质激素难治性移植物抗宿主病 异基因造血干细胞移植 芦可替尼 

摘      要：目的:分析芦可替尼治疗异基因造血干细胞移植后合并糖皮质激素难治性移植物抗宿主病(SR-GVHD)的疗效及预后。方法:回顾性分析42例移植后合并SR-GVHD患者的临床资料,其中糖皮质激素难治性急性移植物抗宿主病(SR-aGVHD)20例(均为Ⅲ~Ⅳ度),糖皮质激素难治性慢性移植物抗宿主病(SR-cGVHD)22例(均为中/重度)。确诊SR-GVHD的患者给予芦可替尼挽救性治疗,在初始治疗的第28天进行疗效评估,并对影响疗效的相关因素进行分析。结果:20例SR-aGVHD患者治疗28天整体反应率(ORR)为60.0%(12/20),其中完全缓解(CR)率为20.0%(4/20);中位随访时间37.7(1~107)周,其6个月和1年的总体生存率(OS)分别为55.0%(95%CI 33.24%~76.76%)、45.0%(95%CI 23.24%~66.76%);6个月和1年的无失败生存率(FFS)分别为50.0%(95%CI 28.05%~71.95%)、40.0%(95%CI 18.44%~61.56%)。22例SR-cGVHD患者治疗28天ORR为72.7%(16/22),其中CR率9.1%(2/22);中位随访时间76.9(5~110)周,治疗6个月及1年的OS分别为77.3%(95%CI 59.86%~94.74%)、72.7%(95%CI 54.06%~91.32%),6个月及1年的FFS分别为77.3%(95%CI 59.86%~94.74%)、72.7%(95%CI 54.06%~91.32%)。单因素分析显示,Ⅳ度aGVHD、重度cGVHD可能预示芦可替尼治疗疗效不佳(ORR:Ⅲ度vsⅣ度为88.9%vs 36.4%,P=0.028;中度vs重度为92.3%vs 44.4%,P=0.023)。结论:芦可替尼是挽救性治疗SR-GVHD安全、有效的药物,需要大规模的前瞻性研究证实。