用于表达所关注基因和/或调控信号传导通路的纳米颗粒

专利申请号：CN202180020469.X

公 开 号：CN115335083A

发 明 人：A·A·阿普里基扬 

代 理 人：北京华睿卓成知识产权代理事务所(普通合伙)程淼;刘海

代理机构：北京华睿卓成知识产权代理事务所(普通合伙)

专利类型：发明专利

申 请 日：20221111

公 开 日：20210108

专利主分类号：A61K47/69

关 键 词：多功能化 纳米颗粒 附着 递送 正电荷 细胞信号传导通路 功能性表达 细胞穿透肽 细胞 癌症治疗 端粒延长 疫苗接种 电荷 负电荷 功能化 多肽 加帽 可用 修饰 

摘      要：本公开提供了将RNA构建体递送至细胞以进行功能性表达和/或活动的方法和组合物。在一些方面，本公开提供了一种包含多功能化纳米颗粒的组合物。所述多功能化纳米颗粒包含用至少一个RNA分子、至少一种细胞穿透肽(CPP)和至少一个带正电荷的部分功能化的核，其中每一个都任选地用接头部分独立地附着至所述核。在一些实施方案中，所述RNA分子是未加帽mRNA分子，其5 端附着至接头部分，所述接头部分附着至所述核。所述多功能化纳米颗粒基本上是不带电荷的、带负电荷或带正电荷的。所述多功能化纳米颗粒可用于为各种目的在细胞中递送所关注多肽并使其表达的方法中，所述目的包括疫苗接种、癌症治疗、端粒延长、细胞信号传导通路的修饰等。