目的：评估MMF治疗NMOSD有效性和安全性.方法：华南地区多中心招募90例AQP4-IgG阳性NMOSD患者进行开放性、前瞻性、自身对照研究.比较MMF治疗前后复发次数、平均年复发率(ARR)、EDSS评分和MMF相关性不良事件(包括严重不良事件)评估有效性及安全性.结果：90例AQP4-IgG阳性NMOSD患者接受MMF1000mg/d治疗平均时间10个月(1-30个月).MMF治疗后复发次数显著降低(249 vs 15),ARR下降(1.71 vs 0.21;P？＜0.005),80例患者(89％)无复发;EDSS评分降低(4.2 vs 3.2;P＜0.005),87例患者(96.7％)稳定或下降,6例完全缓解.共出现67次MMF相关性不良事件：ALT升高(19/67)、胆红素升高(2/67)、腹泻(2/67);白细胞下降(5/67)、贫血/红细胞下降(7/67);呼吸道感染(9/67)、尿路感染(5/67)、带状疱疹(3/67)、水痘(1/67);脱发(1/67);复发(13/66);20次MMF相关性严重不良事件：腹泻(1/20)、ALT升高(1/20);呼吸道感染(4/20)、尿路感染(4/20)、带状疱疹(1/20)、水痘(1/20);复发(9/20);6例患者停止MMF治疗.结论：MMF有效控制NMOSD复发,改善或稳定疾病预后,用药过程中注意ALT升高、机会性感染及复发风险.
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