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北京市科学技术委员会、中关村科技园区管理委员会北京市经济和信息化局北京市卫生健康委员会北京市医疗保障局北京市药品监督管理局关于印发《北京市加快细胞与基因治疗产业创新发展三年行动方案》的通知(京科发〔2024〕27号)

北京市人民政府公报 2025年第11期 32-41页

作者：无北京市科学技术委员会、中关村科技园区管理委员会北京市经济和信息化局北京市卫生健康委员会北京市医疗保障局北京市药品监督管理局

各有关单位:为深入实施《北京市加快医药健康协同创新行动计划(2024-2026年)》,加快培育细胞与基因治疗创新策源地和产业发展高地,北京市科学技术委员会、中关村科技园区管理委员会,北京市经济和信息化局,北京市卫生健康委员会,北京市... 详细信息

各有关单位:为深入实施《北京市加快医药健康协同创新行动计划(2024-2026年)》,加快培育细胞与基因治疗创新策源地和产业发展高地,北京市科学技术委员会、中关村科技园区管理委员会,北京市经济和信息化局,北京市卫生健康委员会,北京市医疗保障局,北京市药品监督管理局联合制定了《北京市加快细胞与基因治疗产业创新发展三年行动方案》,现印发给你们,请结合实际认真贯彻落实。特此通知。

关键词：医药健康协同创新细胞与基因治疗

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细胞与基因治疗行业发展的国内外差异—基于投融资并购及临床项目视角

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中国医药导刊 2023年第1期25卷 13-20页

作者：董文政北京五加和分子医学研究所有限公司北京100087

目的:旨在探讨国内外细胞与基因治疗行业发展的特征、状态、模式及发展趋势方面的差异,探讨国内细胞与基因治疗行业发展过程中存在的不足以及未来需要着力解决的问题和相关对策。方法:按照融资(含并购、合作)-投资-临床项目的转化逻辑,... 详细信息

目的:旨在探讨国内外细胞与基因治疗行业发展的特征、状态、模式及发展趋势方面的差异,探讨国内细胞与基因治疗行业发展过程中存在的不足以及未来需要着力解决的问题和相关对策。方法:按照融资(含并购、合作)-投资-临床项目的转化逻辑,选取2018—2022年各年度行业投融资并购纵向数据及目前临床项目的进展时点数据作为样本数据,进行细胞与基因治疗行业趋势分析和结构分析。结果和结论:国内外细胞与基因治疗行业发展在规模、增长方式及其结构、行业成熟度、市场逻辑、技术应用领域、治疗方式及其技术特点、临床适应证等方面差异显著。以美国为代表的国外细胞与基因治疗的商业成熟度已经达到较高水平,行业正处于快速成长期;其投融资并购集中体现为以先进基因治疗创新技术为驱动的商业逻辑,大量的罕见病基因治疗管线研发构成了细胞与基因治疗行业的金字塔底座;在临床项目中,以AAV为主的病毒载体体内基因治疗占据较高的比重。与之相较,国内细胞与基因治疗的商业成熟度较低,整体上处于成长的早期阶段,总体规模尚小,但发展速度很快;投融资并购集中体现为宽基市场应用和追求热点的市场导向逻辑,浮躁性、盲目性和跟随性比较突出;重产能、轻研发,上下游投融资配置不佳;在临床项目中,适应证分布不合理,针对恶性肿瘤的体外细胞基因治疗占绝对份额,且原创技术较低。但是,在层出不穷、大量的未被满足的临床需求面前,我国细胞与基因治疗后续将有巨大的发展空间,只要政策合理、引导得力,以先进基因治疗技术创新为特征的中国式细胞与基因治疗行业有可能再次加速中国制造业的崛起。

关键词：细胞与基因治疗行业发展国内外投融资并购临床项目

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CGT产业未来可期

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现代商业银行 2025年第4期 80-83页

作者：姜百春吉林长白山私募基金管理有限公司

纵观全球,伴随着多款CGT产品获批.上市,这类产品的商业化路径逐渐明朗,我们可以认为该行业已进入加速发展期,也涌现出一系列投资机会。细胞与基因治疗(Cell and Gene Therapy,CGT)是通过对人体细胞和基因进行修复、替换和改造,直接从患... 详细信息

纵观全球,伴随着多款CGT产品获批.上市,这类产品的商业化路径逐渐明朗,我们可以认为该行业已进入加速发展期,也涌现出一系列投资机会。细胞与基因治疗(Cell and Gene Therapy,CGT)是通过对人体细胞和基因进行修复、替换和改造,直接从患者的疾病根源进行治疗,可实现“一次性给药永久性治疗”的效果,应用潜力巨大。

关键词： CGT 投资机会细胞与基因治疗商业化路径

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2022年全球获批上市的原创新药：回顾与展望

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中国新药杂志 2023年第18期32卷 1801-1808页

作者：韩杭丽孙友松陈倩杨臻峥郑晓南中国药科大学理学院上海递鸽医药科技有限公司思路迪(上海)医药科技有限公司中国药科大学《药学进展》编辑部

2022年生物医药全行业热力指数逐渐下行，但基因治疗、细胞治疗等细分赛道依然活跃，源头技术突破、多学科交叉整合创新加快了新药研发进程。2022年全球获批新药的种类丰富，一些重磅新药和新技术疗法为复杂疾病带来了新的治疗希望。美... 详细信息

2022年生物医药全行业热力指数逐渐下行，但基因治疗、细胞治疗等细分赛道依然活跃，源头技术突破、多学科交叉整合创新加快了新药研发进程。2022年全球获批新药的种类丰富，一些重磅新药和新技术疗法为复杂疾病带来了新的治疗希望。美国FDA药品评估和研究中心(CDER)在2022年共批准了37款新药，其中25款为全球首次批准；欧洲EMA全年共批准了51款新药，其中8款为全球首次批准；日本PMDA全年共批准了48款新药，其中12款为全球首次批准；我国国家药品监督管理局(NMPA)全年共批准了40款新药，其中11款为全球首次批准。本文总结了2022年美国、欧洲、日本和中国获批上市的新药，并对2023年新药研发和生物医药发展态势进行展望。

关键词：创新药全球首批细胞与基因治疗孤儿药

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2023年全球获批上市的原创新药：回顾与展望

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中国新药杂志 2024年第16期33卷 1633-1640页

作者：杨臻峥苏晓语孙友松陈倩王昀中国药科大学《药学进展》编辑部中国药科大学多靶标天然药物全国重点实验室上海递鸽医药科技有限公司奥克兰大学南京医科大学附属妇产医院/南京市妇幼保健院

2023年对于生物医药行业而言是具有里程碑意义的一年，在这一年中美国、欧洲、日本与中国均积极推动新药创制和新兴技术发展，在针对新型疾病的治疗方案、基因编辑技术等领域获得重大突破，利用人工智能/大数据等先进技术提升了研发效... 详细信息

2023年对于生物医药行业而言是具有里程碑意义的一年，在这一年中美国、欧洲、日本与中国均积极推动新药创制和新兴技术发展，在针对新型疾病的治疗方案、基因编辑技术等领域获得重大突破，利用人工智能/大数据等先进技术提升了研发效率和质量，全球生物医药行业在创新、市场需求、产业链整合和国际化等方面呈现出积极的发展趋势。本文梳理与总结2023年美国、欧洲、日本和中国获批上市的新药，并对2024年新药研发和生物医药发展态势进行展望，以期为新药研发相关研究提供参考。

关键词：创新药首创类药物细胞与基因治疗孤儿药基因编辑

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美国CAR-T药品上市后风险评估与减轻策略的研究及启示

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中国新药杂志 2023年第2期32卷 128-133页

作者：王晶黄云虹赵晨阳鲁爽高晨燕国家药品监督管理局药品审评中心

“风险评估和减轻策略”是美国FDA用于管理与药品相关的已知或潜在的严重风险的一项程序，以确保药物的获益大于其风险。嵌合抗原受体T细胞(CAR-T)疗法因其突出的疗效，为肿瘤患者带来了治疗新希望和新选择，但是由于其治疗原理的特性... 详细信息

“风险评估和减轻策略”是美国FDA用于管理与药品相关的已知或潜在的严重风险的一项程序，以确保药物的获益大于其风险。嵌合抗原受体T细胞(CAR-T)疗法因其突出的疗效，为肿瘤患者带来了治疗新希望和新选择，但是由于其治疗原理的特性，目前几乎所有CAR-T细胞治疗都可能导致一些不良反应，其中以细胞因子释放综合征和神经毒性最为常见。本文拟通过探究美国CAR-T类药品风险管理策略中关于风险评估和减轻策略的内容，对美国CAR-T类药品上市后风险管理策略进行分析，并以目前美国上市的Kymriah为例分析其具体实施情况，以期为我国CAR-T类药品上市风险管理的相关政策提供借鉴。

关键词：风险评估与减轻策略 CAR-T 风险管理细胞与基因治疗科学监管

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慢性肾病药物研发进展

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中草药 2021年第17期52卷 5120-5131页

作者：张琦蔺聪聪姚大红黄健王金辉杨宝峰哈尔滨医科大学黑龙江哈尔滨150076 深圳技术大学广东深圳518000

慢性肾病(chronic kidney disease,CKD)逐渐成为严重的医疗问题和社会性问题,不仅因为终末期肾病对患者带来的严重健康危害,同时高昂的医疗费用也为社会带来巨大的经济负担。虽然临床上有部分CKD及其并发症(贫血、高磷血、甲旁亢等)的... 详细信息

慢性肾病(chronic kidney disease,CKD)逐渐成为严重的医疗问题和社会性问题,不仅因为终末期肾病对患者带来的严重健康危害,同时高昂的医疗费用也为社会带来巨大的经济负担。虽然临床上有部分CKD及其并发症(贫血、高磷血、甲旁亢等)的治疗药物,但整体上对CKD进展的控制仍不尽人意。中医对于CKD的辨证论治方面有独特完备的理论,在临床实践中多种经方和验方展现出了优良的疗效。对临床使用的CKD治疗药物和在临床试验阶段的药物,以及中医药对CKD的研究进展进行系统总结,并对新机制药物及细胞治疗与基因治疗等新靶点、新技术进行梳理,以及中医药治疗CKD的前景进行展望,以期为CKD药物的研发及产业化提供支持。

关键词：慢性肾病药物研发中医药辨证论治细胞与基因治疗

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2022年新药研发发展态势

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生命科学 2023年第1期35卷 80-87页

作者：李荣孟晶赵若春韩佳马征远陈大明中国科学院上海营养与健康研究所中国科学院上海生命科学信息中心上海200031 同济大学附属第一妇婴保健院上海201306

新药研发作为医药产业中的重要环节,是医药产业发展升级的关键环节。近几年,源头技术的突破、多学科交叉整合的创新,促成了新药研发的快速发展。2022年以来,全球新药研发模式加速演进,获批上市的新药类别不断丰富,抗体药、细胞与基因治... 详细信息

新药研发作为医药产业中的重要环节,是医药产业发展升级的关键环节。近几年,源头技术的突破、多学科交叉整合的创新,促成了新药研发的快速发展。2022年以来,全球新药研发模式加速演进,获批上市的新药类别不断丰富,抗体药、细胞与基因治疗药物快速发展,一批重磅新药的上市给复杂疾病的诊治带来了新希望。本文从获批上市药物类别、新技术驱动新药开发等视角出发,对2022年新药研发的进展进行了综述,以期为后续研究提供参考。

关键词：新药抗体药细胞与基因治疗人工智能基因编辑

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低安全风险的腺嘌呤碱基编辑器和多能干细胞系的建立

低安全风险的腺嘌呤碱基编辑器和多能干细胞系的建立

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作者：刘洋中国科学技术大学

学位级别：博士

基于碱基编辑器的基因治疗和基于多能干细胞(pluripotent stem cells,PSC)的再生医学治疗有望成为治愈疾病的新手段。但是碱基编辑器有脱靶风险、干细胞存在致瘤性风险,二者在实际应用中均存在安全隐患。本研究拟通过在腺嘌呤碱基编辑... 详细信息

基于碱基编辑器的基因治疗和基于多能干细胞(pluripotent stem cells,PSC)的再生医学治疗有望成为治愈疾病的新手段。但是碱基编辑器有脱靶风险、干细胞存在致瘤性风险,二者在实际应用中均存在安全隐患。本研究拟通过在腺嘌呤碱基编辑器中引入双导航系统,在胚胎干细胞中引入条件性表达自杀系统的策略,分别解决其对应的基因脱靶编辑和致瘤性问题,从而提高治疗安全性,推动二者的临床应用。腺嘌呤碱基编辑器(adenine base editor,ABE),由腺嘌呤脱氨酶、切口酶Cas9(nickase Cas9,nCas9)及起导航作用的gRNA组成,可实现DNA靶位点的A-to-G高效单碱基转换。然而,ABE具有明显的脱靶编辑效应,其中Cas9依赖性DNA脱靶目前仍未得到有效解决,所以ABE的临床应用仍存在安全隐患。为了解决这一问题,我们设计在ABE中引入双导航器的方案,即将转录激活因子样效应子(transcriptionactivator-like effector,TALE)与腺苷脱氨酶融合、gRNA与nCas9联合,构建了新型碱基编辑器TaC9-ABE。在该系统中,gRNA/nCas9复合物通过gRNA的引导与目标DNA位点结合,在nCas9的作用下打开DNA双链,切割靶向单链DNA(single-stranded DNA,ssDNA)。脱氨酶融合蛋白在TALE的引导下与另一条ssDNA上的靶序列结合,并对结合位点上的腺嘌呤进行脱氨。只有两个组分同时结合到靶位点,才能最终实现目标位点从A到G突变。在本研究中,我们经过多轮结构优化(包括脱氨酶的融合位点,两者连接子的长度,以及TALE与gRNA靶向位点的距离等),建立了高效的TaC9-ABE基因编辑系统。实验结果证明,TaC9-ABE碱基编辑器对不同人类细胞系中的多个基因位点都能进行有效的编辑。双导航器靶向位点的最佳距离在6-12 bp内,改变识别区间的距离可以控制编辑窗口的大小。利用该工具通过原核注射的方法对兔胚胎的三个基因位点OTC-1、OTC-2和DMD进行体内编辑获得了接近或高于ABE7.10的编辑效果。此外,我们对7个基因位点编辑后对应的40个Cas9依赖性脱靶位点和25个TALE依赖性脱靶位点进行深度测序发现,TaC9-ABE在保持高效的基因编辑效率的前提下,没有检测到Cas9和TALE依赖性脱靶,而经典ABE7.10编辑器在约50%的预测脱靶位点出现了脱靶编辑。以上结果表明,TaC9-ABE碱基编辑器可基本解决Cas9依赖性脱靶问题。多能干细胞具有自我更新和多向分化潜能,是再生医学领域的重要研究材料。但是,PSC来源的细胞移植后有致瘤性的风险。为了解决这一问题,我们设计了一个由OCT4启动子驱动可诱导表达自杀基因(inducible caspase-9,iCasp9)的新策略(OCT4-iCasp9)。由于OCT4只在多能干细胞中表达,且iCasp9会在化学诱导药物(chemical induction drug,CID)作用下启动凋亡程序,导致细胞自杀。因此,在该策略下CID可有效清除移植物中残留的多能细胞,而不干扰已分化不表达OCT4的功能性细胞,从而建立一种干细胞治疗的新型安全策略。在本研究中,我们建立了四种分别来源于人和小鼠的携带安全开关的多能干细胞系(H9P、HT9、M9P和MT9)。体外实验证明,H9P/M9P细胞系能在两小时内快速、特异性响应CID的凋亡诱导,且CID对已分化细胞如神经干细胞,和未编辑细胞没有杀伤作用。体内实验证明,未给药处理的H9P细胞在移植两周后,体内仍有大量细胞保持未分化状态。对H9P/M9P细胞进行移植前、移植同时和移植后早期给药处理,均能有效抑制体内畸胎瘤形成。以上结果表明,OCT4-iCasp9系统可作为一种直接、迅速的安全策略,减少多能干细胞治疗过程中的肿瘤发生。综上所述,我们首次构建了低脱靶风险的新型单碱基编辑工具TaC9-ABE,以及携带可诱导自杀开关(OCT4-iCasp9)的多能干细胞系。相比于现有的细胞与基因治疗技术,这两种策略安全性更高,有望在未来临床治疗中发挥重要价值。

关键词：细胞与基因治疗腺嘌呤碱基编辑器 Cas9依赖性脱靶多能干细胞诱导型caspase-9基因细胞凋亡

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2023年新药研发发展现状与未来趋势

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生命科学 2024年第1期36卷 94-101页

作者：韩佳曾文晔史彤陈琪谢运飞张华陈大明中国科学院上海生命科学信息中心中国科学院上海营养与健康研究所上海200031 上海市生物医药科技发展中心上海201203 中国生物技术发展中心北京100039 中国科学院大学北京100049

新药研发是制药行业的核心活动之一,成功发现和开发对疾病具有疗效的新药物需要跨学科的合作、大量的投资和对创新的不断追求。近年来全球新药研发竞争格局不断加速演变,我国众多创新药企寻求深层次变革与转型发展,并加快拓展海外市场。... 详细信息

新药研发是制药行业的核心活动之一,成功发现和开发对疾病具有疗效的新药物需要跨学科的合作、大量的投资和对创新的不断追求。近年来全球新药研发竞争格局不断加速演变,我国众多创新药企寻求深层次变革与转型发展,并加快拓展海外市场。2023年,全球获批上市的创新药数量持续增长,同比增长17%,临床研究管线数量亦不断扩大;生物技术和基因疗法的发展日新月异,罕见病药物研发逐渐增多,免疫疗法领域研发取得显著成果。本研究从创新药物的类别和研发新格局等角度出发,对2023年新药研发发展态势进行梳理与总结,并展望未来发展趋势。

关键词：创新药细胞与基因治疗合同研究组织数字技术药物递送

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