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中华全科医师杂志 2023年第11期22卷 1167-1173页

作者：范婷婷程昕然鄢力吴英电子科技大学医学院附属妇女儿童医院、成都市妇女儿童中心医院内分泌与遗传代谢科成都611731 电子科技大学医学院附属妇女儿童医院、成都市妇女儿童中心医院科教科成都611731

目的探讨聚乙二醇重组人生长激素(PEG-rhGH)治疗青春期前生长激素缺乏症(GHD)和特发性矮小症(ISS)的生长疗效、影响因素及不良反应。方法选择2014年1月至2022年10月期间于成都市妇女儿童中心医院确诊为青春期前GHD(36例)和ISS(21例)患... 详细信息

目的探讨聚乙二醇重组人生长激素(PEG-rhGH)治疗青春期前生长激素缺乏症(GHD)和特发性矮小症(ISS)的生长疗效、影响因素及不良反应。方法选择2014年1月至2022年10月期间于成都市妇女儿童中心医院确诊为青春期前GHD(36例)和ISS(21例)患儿作为研究对象,回顾性收集患儿的临床资料,GHD患儿PEG-rhGH治疗剂量为(0.19±0.02)mg·kg^(-1)·周^(-1),ISS患儿治疗剂量为(0.20±0.01)mg·kg^(-1)·周^(-1)。观察两组患儿治疗期间身高、体重、骨龄、胰岛素样生长因子-1(IGF-1)、甲状腺功能、空腹血糖、空腹胰岛素等指标变化。结果GHD组治疗前和治疗6、12个月患儿身高分别为(101.62±8.83)、(107.56±8.38)、(111.68±7.94)cm,与治疗前比较差异均有统计学意义(P<0.05),ISS组分别为(103.40±12.66)、(108.69±12.59)、(114.66±11.47)cm,与治疗前比较差异均有统计学意义(P<0.05);两组治疗0~3个月身高增幅最大[GHD和ISS组分别为(3.15±0.99)、(2.91±0.73)cm]。两组治疗12个月后,体重指数、IGF-1水平均较治疗前显著升高(P<0.05),骨龄成熟度与治疗前比较差异无统计学意义(P>0.05)。相关性分析显示,GHD患儿生长速率与治疗前实际年龄、骨龄、身高、体重、IGF-1、空腹胰岛素呈负相关,ISS患儿生长速率与治疗前身高标准差积分(HtSDS)呈负相关。治疗过程中出现甲状腺功能减退2例(GHD组1例、ISS组1例)、血清IGF-1水平升高9例(GHD组6例、ISS组3例),无明显严重不良反应。结论PEG-rhGH治疗对GHD和ISS有较好的疗效,GHD患儿疗效更好,两组患儿在治疗3个月内生长速度最快,短期使用PEG-rhGH不会增加体重指数或促进骨骼成熟,对甲状腺功能、血糖、胰岛素水平无明显影响,并且无严重不良反应。

关键词：生长激素缺乏症特发性矮小症聚乙二醇重组人生长激素疗效安全性

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聚乙二醇重组人生长激素治疗生长激素缺乏患儿的代谢组学研究

聚乙二醇重组人生长激素治疗生长激素缺乏患儿的代谢组学研究

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作者：潘薇薇浙江大学

学位级别：硕士

目的:临床发现,聚乙二醇重组人生长激素(PEG-rhGH)治疗内源性生长激素缺乏症(Growth Hormone Deficiency,GHD)患儿的治疗反应个体间存在较大差异。代谢组学研究方法可用于药效及毒理学评价,对于个性化治疗方面具有其独特的优势。本研究... 详细信息

目的:临床发现,聚乙二醇重组人生长激素(PEG-rhGH)治疗内源性生长激素缺乏症(Growth Hormone Deficiency,GHD)患儿的治疗反应个体间存在较大差异。代谢组学研究方法可用于药效及毒理学评价,对于个性化治疗方面具有其独特的优势。本研究应用基于硅烷化衍生的气相色谱飞行时间质谱联用(Gas chromatography time-of-flight mass spectrometer,GC-TOFMS)技术的代谢组学方法,研究PEG-rhGH治疗GHD患儿不同疗效/不良反应在基线时以及用药后血清代谢物和临床指标的差异,寻找潜在标志物,并初步探讨其涉及的相关代谢通路。方法:建立PEG-rhGH的IV期临床试验数据库,筛选用药前检查检验指标正常或异常无临床意义,而用药后出现检查检验指标异常的患者信息。对应地从数据库中随机抽取同年龄段各项指标正常或异常无临床意义的患者,总病例数不少于60例。收集临床检测剩余血清样本,利用GC-TOFMS技术对基线时不同疗效/不良反应组别和治疗前后患儿进行临床指标分析以及血清代谢组学分析。结果: 1)在基线水平,通过比较不同疗效患儿血清代谢物,发现8种有显著性差异的代谢物:十七酸、硬脂酸、2-羟基丁酸、肉豆蔻酸、棕榈油酸、月桂酸、半乳糖、油酸。与疗效相关的代谢通路主要是不饱和脂肪酸合成、甘油脂代谢、三羧酸循环、半乳糖代谢。比较不同剂量下不同疗效的2组血清代谢物,发现低剂量下差异代谢物与代谢通路较少,且与未考虑剂量时基本不同;高剂量下差异代谢物与代谢通路较多,与未考虑剂量时得到的差异代谢物/通路多有重合。不同剂量之间未发现相同的差异代谢物/通路。 2)在基线水平,通过比较正常组与异常组患儿血清代谢物,发现3种显著差异代谢物:赖氨酸、缬氨酸、酪氨酸。影响安全性的主要为半乳糖代谢、谷胱甘肽代谢、苯丙氨酸酪氨酸色氨酸合成、胆汁酸合成通路。比较不同剂量下2组血清代谢物,发现不同剂量下均有差异代谢物与未考虑剂量时相同,且低剂量下有3条代谢通路与未考虑剂量时相同。不同剂量之间未发现相同的差异代谢物但有相同的差异代谢通路。 3)对比基线、用药13周、用药26周,临床指标变化有统计学意义的:碱性磷酸酶、无机磷、钙、胰岛素样生长因子-1(IGF-1)、胰岛素样生长因子结合蛋白-3(IGFBP-3)、PH值、促甲状腺激素、尿素氮。根据热图得到临床指标与不同疗效的差异代谢物呈负关联居多。临床指标与不良反应相关的差异代谢物关联较少且弱。 4)通过比较基线组和治疗组患儿血清代谢物,共3种代谢物出现显著变化,异亮氨酸、别异亮氨酸、二甲基甘氨酸水平均降低,涉及相关的代谢通路主要为氨基酸代谢通路。结论: 1)根据不同疗效、不良反应分组的患儿在基线水平的血清代谢表型即有明显区别。有效性差异与脂肪酸代谢物密切相关,十七酸、硬脂酸、2-羟基丁酸、肉豆蔻酸、棕榈油酸、月桂酸、半乳糖、油酸含量可能与疗效有关。安全性差异与氨基酸代谢物关系密切,赖氨酸、缬氨酸、酪氨酸含量高的可能更易发生不良发应。不同疗效代谢通路差异主要体现在能量代谢上,而不良反应的主要是氨基酸代谢。这些代谢路径相互影响共同作用于GHD的治疗。针对不同剂量在人体内有不同应答,对于使用不同剂量的人群应对不同的差异代谢物进行关注。 2)结合临床实验室检查指标与代谢组学分析结果,提示代谢物检测能发现微弱的变化,较实验室检查更灵敏,且GHD越早治疗效果越好。 3)治疗后,GHD患儿血清代谢表型改变不太明显,可能与治疗时间尚短等原因有关。主要表现为大部分氨基酸的差异代谢物含量显著低于用药前,尿苷的改变可能与疗效相关。 4)基于GC-TOFMS的代谢组学技术可为生长激素缺乏症个体化治疗提供重要补充手段。

关键词：聚乙二醇重组人生长激素儿童生长激素缺乏代谢组学

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聚乙二醇重组人生长激素治疗青春期前特发性矮小症的临床研究

聚乙二醇重组人生长激素治疗青春期前特发性矮小症的临床研究

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作者：陈欢山西医科大学

学位级别：硕士

目的:分析聚乙二醇重组人生长激素（PEG-rhGH）治疗青春期前特发性矮小症（ISS）的临床疗效及安全性,为临床应用PEG-rh GH治疗ISS提供重要的参考依据。方法:选取2018年6月至2021年3月山西省儿童医院诊治的50例青春期前ISS患儿为研究对... 详细信息

目的:分析聚乙二醇重组人生长激素（PEG-rhGH）治疗青春期前特发性矮小症（ISS）的临床疗效及安全性,为临床应用PEG-rh GH治疗ISS提供重要的参考依据。方法:选取2018年6月至2021年3月山西省儿童医院诊治的50例青春期前ISS患儿为研究对象。根据治疗方案的不同,分为三组。长效治疗组20例,采用PEG-rh GH0.20mg/（Kg·周）联合常规干预治疗;短效治疗组20例,采用重组人生长激素（rh GH）0.15IU/（Kg·d）联合常规干预治疗;对照组10例,采用常规干预治疗;疗程为12个月。三组患儿治疗前完善全面检查,治疗后每3个月监测生长发育及相关化验指标,比较三组患儿治疗前、治疗后6个月、12个月的生长速率、身高标准差积分（Ht SDS）、血清胰岛素样生长因子-1（IGF-1）、骨成熟度及空腹胰岛素、空腹血糖、甘油三酯、总胆固醇、血清促甲状腺激素（TSH）、游离甲状腺素（FT4）、游离三碘甲状腺原氨酸（FT3）,并记录治疗过程中出现的不良反应。结果:1、长效治疗组、短效治疗组二组患儿生长速率、Ht SDS治疗后较治疗前显著增加,差异有统计学意义（P<0.05）。治疗6个月、12个月后,长效治疗组、短效治疗组生长速率、Ht SDS明显高于对照组,差异有统计学意义（P<0.05）;长效治疗组、短效治疗组生长速率、Ht SDS比较,差异无统计学意义（P>0.05）。2、三组患儿IGF-1水平治疗后较治疗前显著增加,差异有统计学意义（P<0.05）。治疗6个月、12个月后,长效治疗组、短效治疗组IGF-1水平明显高于对照组,差异有统计学意义（P<0.05）;长效治疗组IGF-1水平高于短效治疗组,但差异无统计学意义（P>0.05）。3、三组患儿治疗6个月、12个月后骨成熟度组间比较差异无统计学意义（P>0.05）。4、三组患儿空腹胰岛素、空腹血糖、甘油三酯、总胆固醇、TSH、FT4、FT3治疗前后比较,差异无统计学意义（P>0.05）。治疗6个月、12个月后,三组上述各指标组间对比,差异无统计学意义（P>0.05）。5、治疗后其他不良反应发生情况:三组组间比较差异有统计学意义（x2=12.542,P=0.034）;长效治疗组明显低于短效治疗组,差异有统计学意义（P<0.05）。治疗中未出现严重不良反应。结论:1、PEG-rhGH治疗青春期前ISS疗效明显,可以促进患儿生长发育,改善终身高。2、PEG-rh GH对青春期前ISS患儿糖脂代谢、甲状腺功能影响较小,治疗中未出现严重不良反应,安全性良好。3、PEG-rh GH治疗青春期前ISS疗效较rh GH无显著差异,但其减少了注射次数、减轻注射痛苦、增加患儿依从性,有很大的临床意义。

关键词：聚乙二醇重组人生长激素特发性矮小症青春期前临床疗效安全性

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聚乙二醇重组人生长激素治疗生长激素缺乏症患儿疗效影响因素分析及预测模型探讨

聚乙二醇重组人生长激素治疗生长激素缺乏症患儿疗效影响因素分析...

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作者：楼颖浙江大学

学位级别：硕士

目的:1.分析生长激素缺乏症（GHD）患儿的GHR基因型与聚乙二醇重组人生长激素（PEG-rhGH）的疗效指标Ht SDS、HV、IGF-1 SDS的相关性（文中将使用PEG-rhGH 26周后的疗效指标分别标注为Ht SDS3、HV3、IGF-1 SDS3）;采用多因素Logistic回... 详细信息

目的: 1.分析生长激素缺乏症（GHD）患儿的GHR基因型与聚乙二醇重组人生长激素（PEG-rhGH）的疗效指标Ht SDS、HV、IGF-1 SDS的相关性（文中将使用PEG-rhGH 26周后的疗效指标分别标注为Ht SDS3、HV3、IGF-1 SDS3）;采用多因素Logistic回归分析法分析可能影响PEG-rhGH疗效的临床因素。 2.建立基于XGBoost机器算法的GHD患儿PEG-rhGH治疗效果的预测模型,为个体化治疗提供依据。方法: 1.收集2014年8月至2017年12月参与浙江大学医学院附属儿童医院牵头的PEG-rhGH的IV期临床试验GHD患儿754例。最终将无缺失值的490例数据纳入分析样本。采用方差分析法（校正剂量型）研究GHD患儿的GHR基因型与PEG-rhGH疗效的相关性;采用多因素logistic回归法分析研究患儿的性别、年龄、身高、体重、骨龄、IGF-1、激发试验峰值,PEG-rhGH剂量等这些因素与PEG-rhGH疗效的相关性。所有统计分析均采用SAS（Statistic Analysis System）9.4软件完成。 2.采用多重插补法对754例患者信息中的缺失值进行填补,最终生成一套完整的数据。应用Python 3.6软件,基于XGBoost机器算法建立PEG-rhGH治疗效果预测模型。结果: 1.490例样本中GHR基因型的分布频率为:野生型（fl/fl）165（33.67%）,杂合型（fl/d3）292（59.59%）,缺失型（d3/d3）33（6.73%）。校正剂量型后结果显示使用PEG-rhGH 26周后,不同基因型患者的IGF-1 SDS3差异有统计学意义（F=5.32,P=0.005,P<0.05）;使用剂量为0.20mg/kg/w患者的IGF-1 SDS3的值（0.88±1.74）普遍高于剂量为0.14mg/kg/w的患者（0.50±1.69）。在0.20mg/kg/w的剂量组中,携带野生型（fl/fl）基因型患者的IGF-1 SDS3值（0.39±1.29）明显低于携带杂合型（fl/d3）(1.12±1.92)和缺失型（d3/d3）(1.06±1.43);而在0.14mg/kg/w的剂量组中,携带野生型（fl/fl）基因型患者的IGF-1 SDS3值（0.31±1.73）低于携带杂合型（fl/d3）(0.66±1.69),而略高于携带缺失型（d3/d3）(0.28±1.40)。多因素Logistic回归分析结果显示:（1）性别与疗效指标Ht SDS3具有负相关(OR值:0.43（0.23-0.83）,P<0.05),表明男性改善其实际年龄的身高标准差积分的效果优于女性;年龄与疗效指标Ht SDS3具有负相关(OR值:0.003（<0.001-0.009）,P<0.0001),表明患儿治疗初始的年龄越小,PEG-rhGH改善其实际年龄的身高标准差积分的效果越好;身高与疗效指标Ht SDS3具有正相关(OR值:2.79（2.29-3.40）,P<0.0001),表明患儿治疗初始的身高越高,PEG-rhGH改善其实际年龄的身高标准差积分的效果越好;激发试验峰值与疗效指标Ht SDS3具有负相关(OR值:0.82（0.73-0.93）,P<0.05),表明激发试验峰值越低,PEG-rhGH改善其实际年龄的身高标准差积分的效果越好。（2）年龄与疗效指标HV3具有负相关(OR值:0.64（0.50-0.83）,P<0.001),这表明患儿治疗初始的年龄越小,年增长速率越快。（3）性别与疗效指标IGF-1 SDS3具有正相关(OR值:2.19（1.36-3.53）,P<0.05),表明相比较于男性,PEG-rhGH改善女性患者IGF-1 SDS3的效果较优;年龄与疗效指标IGF-1 SDS3具有负相关(OR值:0.48（0.34-0.68）,P<0.0001),表明患儿治疗初始的年龄越小,PEG-rhGH改善其IGF-1 SDS3的效果越好;基线IGF-1值与疗效指标IGF-1SDS3具有正相关(OR值:1.01（1.01-1.02）,P<0.0001),表明患儿初始治疗时的IGF-1值越大,PEG-rhGH改善其IGF-1 SDS3的效果越好。 ***患儿PEG-rhGH治疗效果预测模型的建立。以疗效指标Ht SDS3作为因变量而建立的预测模型预测精度指标Explained variance score、MSE、MAE、r2score分别为0.888、0.081、0.217、0.887,说明具有很好的拟合度。而以疗效指标HV3作为因变量而建立的预测模型预测精度指标值分别为0.082、0.061、0.171、0.080,说明该模型的拟合度比预测Ht SDS

关键词：生长激素缺乏症聚乙二醇重组人生长激素 GHR基因多态性疗效预测模型

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聚乙二醇重组人生长激素治疗生长激素缺乏症和特发性矮小症的临床研究

聚乙二醇重组人生长激素治疗生长激素缺乏症和特发性矮小症的临床...

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作者：范婷婷电子科技大学

学位级别：硕士

目的:研究和比较聚乙二醇重组人生长激素(PEG-rhGH)对生长激素缺乏症(GHD)、特发性矮小症(ISS)患儿的生长疗效、影响因素及不良反应。方法:分析2014年1月至2022年10月在成都市妇女儿童中心医院接受PEG-rhGH治疗且被诊断为GHD和ISS的青... 详细信息

目的:研究和比较聚乙二醇重组人生长激素(PEG-rhGH)对生长激素缺乏症(GHD)、特发性矮小症(ISS)患儿的生长疗效、影响因素及不良反应。方法:分析2014年1月至2022年10月在成都市妇女儿童中心医院接受PEG-rhGH治疗且被诊断为GHD和ISS的青春期前期儿童的临床记录,其中GHD组36例,ISS组21例。观察两组治疗期间身高(Ht)、体重(Wt)、骨龄(BA)、生长速率(GV)、胰岛素样生长因子-1(IGF-1)、胰岛素样生长因子结合蛋白-3(IGFBP-3)、甲状腺功能、维生素D(25OH-Vit D)、空腹血糖(FBG)、空腹胰岛素(FINS)等指标变化,同时研究PEG-rhGH治疗GHD和ISS患儿的治疗效果、不良反应。结果:1.与治疗前相比,两组治疗3、6、9、12月的Ht、身高标准差积分(Ht SDS)均升高(P<0.05);两组治疗3-6个月、6-9个月、9-12个月的GV、身高增幅(ΔHt)、身高标准差积分变化(ΔHt SDS)均低于治疗0-3个月,但无统计学意义(P>0.05)。两组治疗12月后IGF-1、IGFBP-3高于治疗前,差异有统计学意义(P<0.05)。两组骨龄落后度(CA-BA)、骨龄成熟度(BA/CA)与治疗前轻微降低,FT3、FT4、TSH、FINS、25OH-Vit D与治疗前相比无明显变化,均无统计学意义(P>0.05)。2.治疗0-12月,GHD组的△Ht、Ht SDS比ISS组高,差异无统计学意义(P>0.05)。两组治疗同时期△Ht SDS、GV、BMI、IGF-1、IGFBP-3、游离三碘甲状腺原氨酸(FT3)、游离甲状腺素(FT4)、促甲状腺激素(TSH)、FBG、FINS、25OH-Vit D差异无统计学意义(P>0.05)。3.在GHD组,GV12与治疗前CA、BA、Ht、Wt、IGF-1、FINS呈负相关;△Ht SDS12与治疗前Ht、Wt、CA、BA、IGF-1、IGFBP-3、FBG、FINS呈负相关。在ISS组,GV12与治疗前IGFBP-3呈负相关;△Ht SDS12与治疗前Ht SDS、Ht、IGF-1、IGFBP-3呈负相关。4.在GHD组,治疗前MPH、BA是GV12的显著预测因素,治疗前IGF-1是△Ht SDS12的因素;ISS组中,治疗前IGFBP-3是GV12的显著预测因素,治疗前Ht SDS、治疗前IGFBP-3、MPH是△Ht SDS12的重要因素。结论:***-rhGH治疗对GHD和ISS有很好的疗效,GHD患儿比ISS患儿有更好的疗效,两组患儿在治疗前3个月内生长速度最快。***、治疗前BA、治疗前IGF-1是影响GHD生长结局的重要因素;MPH、治疗前Ht SDS、治疗前IGFBP-3是影响ISS生长结局的重要因素。3.短期使用PEG-rhGH不会增加体质指数或加速骨骼成熟,对甲功、血糖、胰岛素水平无明显影响,安全性较好。

关键词：生长激素缺乏症特发性矮小症聚乙二醇重组人生长激素疗效

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聚乙二醇重组人生长激素治疗生长激素缺乏症患儿的临床效果及对脂代谢的影响

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河北医科大学学报 2021年第4期42卷 415-419,434页

作者：张蔷刘丽君张晓军侯晓娜崔佳刘海敬河北省儿童医院内分泌遗传代谢科河北石家庄050031

目的探讨聚乙二醇重组人生长激素(pegylated recombinant human growth hormone,PEG-rhGH)治疗生长激素缺乏症(growth hormone deficiency,GHD)患儿的临床效果及对脂代谢的影响。方法选取GHD患儿60例,随机分为观察组31例和对照组29例。... 详细信息

目的探讨聚乙二醇重组人生长激素(pegylated recombinant human growth hormone,PEG-rhGH)治疗生长激素缺乏症(growth hormone deficiency,GHD)患儿的临床效果及对脂代谢的影响。方法选取GHD患儿60例,随机分为观察组31例和对照组29例。对照组应用常规营养治疗,观察组在常规营养治疗基础上加用PEG-rhGH,每周0.16~0.17 mg/kg皮下注射,疗程为6个月。于治疗前、治疗后6个月检测2组身高、体重、甲状腺功能[促甲状腺激素(thyrotropic hormone,TSH)、游离甲状腺素(free thyroxine index,FT4)、游离三碘甲状腺原氨酸(free triiodothyronine,FT3)、总甲状腺素(thyroxine,T4)、总三碘甲状腺原氨酸(triiodothyronine,T3)]、血脂[总胆固醇(total cholesterol,T-CHO)、高密度脂蛋白胆固醇(high density liptein cholesterol,HDL-C)、低密度脂蛋白胆固醇(low density liptein cholesterol,LDL-C)、三酰甘油(triglyceride,TG)]、胰岛素样生长因子1(insulin-like growth factor 1,IGF-1)、胰岛素样生长因子结合蛋白3(insulin-like growth factor binding protein 3,IGF-BP3)变化。结果治疗6个月后,观察组身高、体重明显高于治疗前,明显高于对照组,差异有统计学意义(P<0.05)。对照组身高、体重与治疗前比较差异无统计学意义(P>0.05)。2组治疗前后组间和组内TSH、FT4、FT3、T4、T3水平比较差异均无统计学意义(P>0.05)。观察组TG、T-CHO、LDL-C水平明显低于治疗前,明显低于对照组,差异有统计学意义(P<0.05);观察组HDL-C与治疗前比较差异无统计学意义(P>0.05);对照组TG、T-CHO、HDL-C、LDL-C水平与治疗前比较差异无统计学意义(P>0.05)。观察组IGF-1、IGF-BP3水平明显高于治疗前,明显高于对照组,差异有统计学意义(P<0.05)。对照组IGF-1、IGF-BP3水平与治疗前比较差异无统计学意义(P>0.05)。结论PEG-rhGH治疗GHD患儿临床效果明显,可促进身高、改善体重,有明显促生长作用,改善脂代谢,对甲状腺功能无明显不良影响,安全性较高。

关键词：侏儒症,垂体性聚乙二醇重组人生长激素治疗结果

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聚乙二醇重组人生长激素治疗儿童特发性矮小症的研究进展

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现代临床医学 2023年第2期49卷 128-130页

作者：葛丽萍赵灿淼许芳陶娜昆明市儿童医院/昆明医科大学附属儿童医院云南昆明650228

特发性矮小症(ISS)是临床常见病,发病率高且持续上升,可能对患儿造成终身影响,引起严重心理疾患,甚至威胁生命。临床常采用重组人生长激素治疗,能有效促进患儿骨骼生长发育,但因其代谢半衰期较短,需要每日注射,患儿依从性差,从而影响治... 详细信息

特发性矮小症(ISS)是临床常见病,发病率高且持续上升,可能对患儿造成终身影响,引起严重心理疾患,甚至威胁生命。临床常采用重组人生长激素治疗,能有效促进患儿骨骼生长发育,但因其代谢半衰期较短,需要每日注射,患儿依从性差,从而影响治疗效果。而聚乙二醇重组人生长激素(PEG-rhGH)的研发,成功延长了药物代谢半衰期,可1周仅注射1次,降低了注射频率,提升了患儿的耐受度和依从性,进一步提高了治疗效果和身高增长速度。本文就PEG-rhGH治疗儿童ISS的研究进展进行综述,为该病的临床治疗提供参考。

关键词：聚乙二醇重组人生长激素儿童特发性矮小症研究进展

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聚乙二醇重组人生长激素对特发性矮小症患儿胰岛素样生长因子-1水平的影响

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中国医药指南 2024年第26期22卷 97-100页

作者：胡潇豪蔡英健福建医科大学附属第二医院儿科泉州362000

目的分析评估不同剂量聚乙二醇重组人生长激素对治疗特发性矮小症患儿胰岛素样生长因子-1水平的影响。方法随机选取2020年6月至2023年6月福建医科大学附属第二医院收治的80例特发性矮小症患儿进行回顾性分析,将其按照使用聚乙二醇重组... 详细信息

目的分析评估不同剂量聚乙二醇重组人生长激素对治疗特发性矮小症患儿胰岛素样生长因子-1水平的影响。方法随机选取2020年6月至2023年6月福建医科大学附属第二医院收治的80例特发性矮小症患儿进行回顾性分析,将其按照使用聚乙二醇重组人生长激素的不同剂量分为对照组和观察组,每组各40例。其中,对照组的40例特发性矮小症患儿采取小剂量进行治疗,观察组的40例特发性矮小症患儿则采取0.2 U/(kg·d)进行治疗。比较评估两组患者的临床治疗效果、血糖控制情况、血清IGF-1、IGFBP-3水平、生长情况相关指标、骨代谢相关指标以及不良反应发生情况。结果观察组空腹血糖、餐后2 h血糖低于对照组(P<0.05);观察组血清IGF-1、血清IGFBP-3高于对照组(P<0.05);观察组生长速度、骨龄、身高标准差高于对照组(P<0.05);观察组碱性磷酸酶、血清钙、血清磷指标高于对照组(P<0.05);在不良反应发生情况方面,观察组与对照组之间的数据比较无明显差异(P>0.05)。结论0.2 U/(kg·d)聚乙二醇重组人生长激素在促进特发性矮小症患儿的成长、骨骼功能水平提升以及血清IGF-1和IGFBP-3水平的改善方面均具有比小剂量药物治疗更加显著的治疗效果,并且无额外的不良反应,安全可靠。

关键词：特发性矮小症聚乙二醇重组人生长激素胰岛素样生长因子-1水平生长情况相关指标骨代谢相关指标

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聚乙二醇重组人生长激素致儿童过敏性休克1例

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药物流行病学杂志 2017年第3期26卷 219-220页

作者：方圣博张晓荧张欣宋燕青吉林大学第一医院药学部长春130021

1病例资料患儿男,4岁,身高103 cm,体重17kg,因抽搐、便血1h入院。患儿家长诉因觉患儿生长发育较迟缓而在外院门诊皮下注射聚乙二醇重组人生长激素注射液（长春金赛药业有限责任公司,批号不详）3.4mg,给药后约10min,家长诉患儿出现抽搐... 详细信息

1病例资料患儿男,4岁,身高103 cm,体重17kg,因抽搐、便血1h入院。患儿家长诉因觉患儿生长发育较迟缓而在外院门诊皮下注射聚乙二醇重组人生长激素注射液（长春金赛药业有限责任公司,批号不详）3.4mg,给药后约10min,家长诉患儿出现抽搐、便血,急来我院就诊。

关键词：聚乙二醇重组人生长激素过敏性休克儿童药品不良反应

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聚乙二醇重组人生长激素对特发性矮小症患儿胰岛素样生长因子-1水平的影响及临床意义

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中国妇幼保健 2024年第7期39卷 1211-1214页

作者：孟雪莲王叶孙洪梅蔡婧李金贺李明明孙荣贺赵学良吉林大学中日联谊医院儿科吉林长春130033

目的探究聚乙二醇重组人生长激素(PEG-rhGH)对特发性矮小症患儿胰岛素样生长因子-1(IGF-1)水平的影响及临床意义。方法选取2021年7月—2023年1月在吉林大学中日联谊医院儿科门诊治疗并确诊的44例特发性矮小症患儿为研究对象,采用随机分... 详细信息

目的探究聚乙二醇重组人生长激素(PEG-rhGH)对特发性矮小症患儿胰岛素样生长因子-1(IGF-1)水平的影响及临床意义。方法选取2021年7月—2023年1月在吉林大学中日联谊医院儿科门诊治疗并确诊的44例特发性矮小症患儿为研究对象,采用随机分组方法将研究对象分为观察组19例和对照组25例,观察组接受PEG-rhGH治疗,对照组使用短效的生长激素治疗。比较两组患儿治疗前后身高、IGF-1、甲功三项及血糖的变化情况。结果治疗前,两组患儿身高、IGF-1、甲功三项[游离三碘甲状腺原氨酸(FT3)、甲状腺素(FT4)及促甲状腺激素(TSH)]及血糖水平比较,差异均无统计学意义(P>0.05)。治疗后,两组患儿身高[观察组(128.56±18.77)cm,对照组(132.01±15.55)cm]比较,差异无统计学意义(t=0.668,P>0.05),但观察组IGF-1水平369.10(240.60,402.30)ng/ml高于对照组278.30(230.45,329.95)ng/ml,差异有统计学意义(U=-2.144,P<0.05);各组患儿身高、IGF-1与治疗前相比较,差异均有统计学意义(均P<0.05)。治疗后,两组患儿甲功三项、血糖水平比较,差异均无统计学意义(均P>0.05);各组患儿甲功三项、血糖水平与治疗前比较,差异均无统计学意义(均P>0.05)。结论采用PEG-rhGH治疗的特发性矮小症患儿IGF-1水平高于采用短效生长激素治疗的患儿,提示长效生长激素的疗效更佳,且无明显不良反应。

关键词：胰岛素样生长因子-1 特发性矮小症聚乙二醇重组人生长激素

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