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美国FDA批准Voydeya(danicopan)用于治疗血管外溶血合并阵发性睡眠性血红蛋白尿症

广东药科大学学报 2024年第5期40卷 59-59页

作者：夏训明(编译) 不详

美国FDA于2024年3月29日批准Voydeya(danicopan,研发代号ACH-4471,CAS登记号:1903768-17-1;分子式:C26H23BrFN7O3)用于治疗血管外溶血(extravascular hemolysis)合并阵发性睡眠性血红蛋白尿症(paroxysmal nocturnal hemoglobinuria,PNH)。Voydeya是一种口服补体因子D抑制剂,剂型为口服片剂,规格有50 mg/100 mg 2种。Voydeya最常见的副作用(发生率≥10%)是头痛。有严重型荚膜细菌感染未愈者禁用。

关键词：阵发性睡眠性血红蛋白尿症血管外溶血口服片剂登记号 PNH 补体因子美国FDA

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阵发性睡眠性血红蛋白尿症补体抑制治疗研究进展

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中华血液学杂志 2025年第1期46卷 90-96页

作者：史忆萌张凤奎国家血液系统疾病临床医学研究中心血液与健康全国重点实验室细胞生态海河实验室中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)天津300020 天津医学健康研究院天津301600

阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)为一获得性克隆性造血异常,以往大部分PNH患者主要接受支持性治疗,生活质量差,死亡率高。下游补体C5抑制剂的出现则极大地改变了PNH的自然病程,在改善临床症状的同时,明显降低严重并发症的发生,提高了患... 详细信息

阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)为一获得性克隆性造血异常,以往大部分PNH患者主要接受支持性治疗,生活质量差,死亡率高。下游补体C5抑制剂的出现则极大地改变了PNH的自然病程,在改善临床症状的同时,明显降低严重并发症的发生,提高了患者的生存率。尽管C5抑制剂在控制血管内溶血(IVH)和提高血红蛋白(HGB)水平方面效果显著,但是上游补体成分C3介导的血管外溶血(EVH)使得近半数治疗患者仍需要输血。上游补体抑制剂在控制IVH的同时,减少了C3片段的沉积,从而解决EVH的问题,进一步改善了PNH患者的临床结局。但是,由于补体激活的级联反应以及上游补体抑制剂治疗后PNH红细胞的比例累积增加,可能会增加发生更为严重的突破性溶血事件的风险。此外,补体抑制剂可能会增加感染风险,这也是当前需要关注的问题。

关键词：血管内溶血补体抑制剂阵发性睡眠性血红蛋白尿症血管外溶血感染风险临床结局 PNH 自然病程

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阵发性睡眠性血红蛋白尿补体抑制剂治疗与管理专家共识

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罕见病研究 2025年第1期4卷 83-95页

作者：韩冰张连生张抒扬刘紫薇陈苗杨辰李莉娟中华医学会血液学分会红细胞疾病(贫血)学组中国医学科学院北京协和医院血液科兰州大学第二医院血液科中国医学科学院北京协和医院心内科北京协和医院血液科

阵发性睡眠性血红蛋白尿(PNH)是一种罕见的造血干细胞克隆性疾病，由于基因突变导致糖基磷脂酰肌醇(GPI)锚连蛋白的丢失，造成红细胞表面的补体调节蛋白的丢失，特别是CD55(衰变加速因子)和CD59(膜攻击复合物抑制因子),使PNH红细胞被补... 详细信息

阵发性睡眠性血红蛋白尿(PNH)是一种罕见的造血干细胞克隆性疾病，由于基因突变导致糖基磷脂酰肌醇(GPI)锚连蛋白的丢失，造成红细胞表面的补体调节蛋白的丢失，特别是CD55(衰变加速因子)和CD59(膜攻击复合物抑制因子),使PNH红细胞被补体攻击而破坏，造成血管内溶血(IVH)、血栓形成及平滑肌功能障碍等一系列与溶血相关的症状，严重影响患者的生活质量，甚至导致死亡。传统治疗方案无法解决补体系统被异常激活的级联反应，造血干细胞移植(HSCT)曾经是PNH治愈的唯一途径。靶向补体成分的补体抑制剂可阻断补体级联反应通路，有效控制PNH的溶血及相关症状，已成为治疗溶血性PNH的一线疗法。近年来，全球多款补体抑制剂相继获批和在中国上市，更多中国患者接受了补体抑制剂治疗。本共识旨在规范和指导不同补体抑制剂在PNH领域的临床应用。

关键词：阵发性睡眠性血红蛋白尿血管内溶血血管外溶血近端补体抑制剂远端补体抑制剂共识

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输血后产生抗E抗体引起溶血反应一例

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检验医学 2009年第10期24卷 768-769页

作者：周益琴王惠姣章丽琴金华市人民医院输血科浙江金华321000

临床上出现的溶血反应除ABO血型不合之外,少部分为Rh(D)血型不合所致,即由Rh(D)抗原阴性患者输入Rh(D)抗原阳性的血液后产生抗Rh(D)抗体所致。此类报道已不少见。由Rh血型其他抗原引起的溶血性贫血各地虽均有报道,但金华地区报道少。我... 详细信息

临床上出现的溶血反应除ABO血型不合之外,少部分为Rh(D)血型不合所致,即由Rh(D)抗原阴性患者输入Rh(D)抗原阳性的血液后产生抗Rh(D)抗体所致。此类报道已不少见。由Rh血型其他抗原引起的溶血性贫血各地虽均有报道,但金华地区报道少。我院最近遇到1例Rh(D)阴性患者(表型为CcDee),当输入含E抗原血液后,导致输血后溶血反应,因临床少见,为避免出现漏诊、误诊,提高临床输血的准确性与安全性,特报道。[第一段]

关键词： Rh血型抗原抗E抗体血管外溶血

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妊娠合并获得性自身免疫性溶血性贫血

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实用妇产科杂志 2003年第3期19卷 132-133页

作者：戴钟英上海第六人民医院上海200233

自身免疫性溶血性贫血(autoimmune hemolytic anemia, AI-HA)是因患者体内免疫系统功能紊乱，产生自身抗体或（和）补体与红细胞结合，加速红细胞的破坏而发生的溶血性贫血。

关键词：妊娠获得性自身免疫性溶血性贫血温抗体型冷抗体型血管外溶血血管内溶血临床表现实验室检查

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过客淋巴细胞综合征的发病机制和研究进展

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实用器官移植电子杂志 2021年第3期9卷 239-244页

作者：康中玉李代红天津市第一中心医院输血科天津300192

过客淋巴细胞综合征(passenger lymphocyte syndrome,PLS)是指供者器官内残留的B淋巴细胞进入受者体内,针对受者的红细胞抗原产生免疫性抗体从而引起的以溶血性贫血为主要表现的临床症状。由于ABO抗原在所有血型系统中抗原性最强,因此PL... 详细信息

过客淋巴细胞综合征(passenger lymphocyte syndrome,PLS)是指供者器官内残留的B淋巴细胞进入受者体内,针对受者的红细胞抗原产生免疫性抗体从而引起的以溶血性贫血为主要表现的临床症状。由于ABO抗原在所有血型系统中抗原性最强,因此PLS引起的溶血常见于ABO血型次要不合的实体器官移植或骨髓移植术后,多以血管外溶血为主[1]。PLS通常是由ABO和Rh血型系统的抗体引起的,少数情况下,PLS也可由其他红细胞血型系统抗体引起,如Kidd、Duffy等[2]。

关键词： Rh血型系统血管外溶血免疫性抗体红细胞抗原溶血性贫血 ABO血型 B淋巴细胞抗原性

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关于输血问题

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人民军医 1953年第3期 38-45页

作者：杨卒北京陆军医院外科

关於输血的问题各种杂志文献上登载得很多,现就温习最近的一些文献,简单的综合介绍如下:输血的适应症和禁忌症输血,总的说起来,它可以满足下列的几个生理要求:(1)增加血液的量;(2)增加红血球的带氧功能;(3)增加血蛋白量;(4)增加血液的... 详细信息

<正> 关於输血的问题各种杂志文献上登载得很多,现就温习最近的一些文献,简单的综合介绍如下:输血的适应症和禁忌症输血,总的说起来,它可以满足下列的几个生理要求:(1)增加血液的量;(2)增加红血球的带氧功能;(3)增加血蛋白量;(4)增加血液的凝固能力;(5)刺激血液的生成;(6)增强免疫力。输血的适应症:

关键词：生理要求综合介绍蛋白量凝血酵素受血者血色素尿血管外溶血血浆蛋白血缺氧供血者

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重型β地中海贫血合并自身免疫性溶血2例报告

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中国当代儿科杂志 2001年第5期3卷 609-610页

作者：刘莎孙新广州市妇婴医院儿科广东广州510180

重型β地中海贫血是一种遗传性疾病,主要表现为慢性血管外溶血[1].合并感染常加重贫血,但罕见引起急性血管内溶血.关于β地中海贫血合并自身免疫性溶血的报道国内外均少,现将我院近期诊治的2例分析报告如下.1 临床资料例1,女,6.5岁.确... 详细信息

重型β地中海贫血是一种遗传性疾病,主要表现为慢性血管外溶血[1].合并感染常加重贫血,但罕见引起急性血管内溶血.关于β地中海贫血合并自身免疫性溶血的报道国内外均少,现将我院近期诊治的2例分析报告如下.1 临床资料例1,女,6.5岁.确诊重型β地中海贫血6.2年,反复输血治疗.于3月份夜间输血(洗涤红细胞)后9 h出现面部皮肤黄染,呈进行性加重,排浓茶色尿,第2天尿呈酱油样,无寒战、发热.输血前3 d出现咳嗽,未予特殊治疗.患儿呈中度贫血貌,颜面、躯干皮肤及巩膜黄染,双肺呼吸音粗,闻及少许细湿罗音,肝肋下3.5 cm,脾肋下6 cm.血红蛋白(Hb)76 g/L,网织红细胞0.01,血清直接胆红素9 μmol/L,间接胆红素159 μmol/L;尿常规潜血++,尿胆红素+.血清免疫学检查:血型O型,Rh(D)阳性,直接、间接抗人球蛋白试验阴性,不规则抗体筛选阴性,冷抗体阳性.确诊为重型β地中海贫血合并自身免疫性溶血性贫血(AIHA),冷抗体型.确诊后予静脉输注丙种球蛋白每日250 mg/kg共3 d,甲基强的松龙每日12.5 mg/kg,4 d后改口服强的松每日2 mg/kg,急性溶血减轻,但尿色仍呈浓茶样.同时予抗感染,水化、碱化尿液,适当利尿、防心衰等对症治疗.3 d后尿潜血阴性.经严格交叉配血(患儿血与献血员血在盐水、酶、抗人球蛋白介质中交叉配合无凝血、溶血现象),并在保温条件下输洗涤红细胞200 ml,Hb升至97 g/L.治疗3周后复查未发现冷抗体.强的松逐渐减量共服2个月,停药后未复发.例2,女,6.5岁,为例1之双胞胎姐,病史同例1,与例1同时出现溶血、黄疸.输血前3 d出现咳嗽,未予特殊治疗.体查呈中度贫血貌,皮肤、巩膜黄染,双肺呼吸音粗,闻及少许痰鸣音,肝肋下3.5 cm,脾肋下未触及.血Hb 57 g/L,网织红细胞0.015,血清直接胆红素6 μmol/L,间接胆红素114 μmol/L;尿常规潜血+,尿胆红素+.血清免疫学检查冷抗体阳性.确诊为重型β地中海贫血合并AIHA,冷抗体型.确诊后治疗经过同例1.3 d后尿潜血阴性.经严格交叉配血并在保温条件下输洗涤红细胞200 ml,Hb升至75 g/L.治疗3周后复查未发现冷抗体.强的松逐渐减量共服2个月,停药后未复发.

关键词：重型β地中海贫血自身免疫性溶性遗传病血管外溶血

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116例地中海贫血血糖检测及临床意义

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中国小儿血液与肿瘤杂志 2007年第2期12卷 74-75页

作者：邓燕艺张华马晓红谢树英卢桂森玉林市红十字会医院儿科广西537000

地中海贫血(简称地贫)是一种遗传性血液病,是珠蛋白合成障碍性贫血。我国的南方尤广东、广西为该病的高发区,地中海贫血患儿因慢性血管外溶血及反复输血,致铁的沉着,会导致多个器官的损害,其中会出现内分泌的改变。作者对2000年1月-2005... 详细信息

地中海贫血(简称地贫)是一种遗传性血液病,是珠蛋白合成障碍性贫血。我国的南方尤广东、广西为该病的高发区,地中海贫血患儿因慢性血管外溶血及反复输血,致铁的沉着,会导致多个器官的损害,其中会出现内分泌的改变。作者对2000年1月-2005年12月在本院住院的116例地中海贫血的空腹血糖进行回顾性分析,发现地中海贫血患者存在血糖改变,现报告如下。[第一段]

关键词：地中海贫血临床意义血糖检测遗传性血液病障碍性贫血血管外溶血蛋白合成反复输血

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误诊为病毒性肝炎的遗传性球形细胞增多症2例报告

引用

哈尔滨医药 1988年第1期 56-57页

作者：蔡文彬胡秉章邹长富罗萍许德周志健王孟学蔡晓燕刘锋赵军张剑白安海丰第四期全国血液病进修班牡丹江医学院附属医院哈尔滨医科大学附属第二医院第四期全国血液病进修班学员学员

遗传性球形细胞增多症(Hereditary Spherocytosis, HS)是由于红细胞膜的先天性缺陷引起的溶血性贫血,其主要临床特点为慢性血管外溶血,并常在某些诱因作用下,发生急性溶血性贫血和黄疸。末梢血中红细胞多呈球形,红细胞盐水脆性试验增... 详细信息

<正> 遗传性球形细胞增多症(Hereditary Spherocytosis, HS)是由于红细胞膜的先天性缺陷引起的溶血性贫血,其主要临床特点为慢性血管外溶血,并常在某些诱因作用下,发生急性溶血性贫血和黄疸。末梢血中红细胞多呈球形,红细胞盐水脆性试验增高。脾肿大是本病特征性表现。过去也常称

关键词：溶血性贫血血管外溶血红细胞膜脆性试验末梢血先天性缺陷球形红细胞巩膜黄染红细胞平均直径网织红细胞

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