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随机缩减法在拒绝型O’Brien & Fleming成组序贯设计中的应用研究

中国卫生统计 2019年第2期36卷 167-170,175页

作者：刘伟杰谭旭辉南方医科大学公共卫生学院生物统计学系 510515

目的比较随机缩减法中条件功效和不同先验分布下的预测功效两类指标的优劣。方法以试验组和对照组的两样本均数比较的统计优效性检验为分析目的,在拒绝型O’Brien&Fleming(OBF法)成组序贯设计的条件下,通过设定不同SCP的拒绝阈值γ... 详细信息

目的比较随机缩减法中条件功效和不同先验分布下的预测功效两类指标的优劣。方法以试验组和对照组的两样本均数比较的统计优效性检验为分析目的,在拒绝型O’Brien&Fleming(OBF法)成组序贯设计的条件下,通过设定不同SCP的拒绝阈值γ,在每个期中分析阶段计算CP及不同先验下的PP,并计算各指标相应的Ⅰ类错误、检验功效Power、平均样本量以及平均阶段数。结果当SCP终止条件为γ=0.80,无信息先验PP的Ⅰ类错误能稳定在0.05处左右,而CP和enthusiastic先验PP的Ⅰ类错误则出现明显膨胀;当SCP终止阈值为0.85和0.90,能明显抑制CP和不同先验下的PP的Ⅰ类错误的膨胀;当五阶段OBF功效设定在90%及SCP终止阈值为0.80的条件下,CP、无信息先验PP以及enthusiastic先验PP功效分别为87.6%、84%和86.5%。结论在期中分析次数较多的OBF成组序贯设计条件下,无信息先验PP效果优于CP;在阳性研究中,SCP能大幅减少成组序贯试验所需的期望样本量和期望阶段数。随着SCP终止阈值的增大以及期中分析次数的减少,CP和不同先验PP的功效均会出现明显的下降,而CP和不同先验PP的Ⅰ类错误的膨胀则会被抑制。随机缩减法相关指标对于临床试验有效性监测具有较高的参考价值。

关键词：成组序贯设计随机缩减法贝叶斯先验分布

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基于信息量校正的小样本条件下成组序贯期中分析的方法学比较

基于信息量校正的小样本条件下成组序贯期中分析的方法学比较

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作者：刘伟杰南方医科大学

学位级别：硕士

目的成组序贯试验在小样本条件下进行期中分析时,其观察到的Fisher信息量可能会取到极端值,造成异常终止的情况,这极大的限制了成组序贯设计在临床试验领域的应用。本文以小样本成组序贯设计为试验模型,对期中分析的异常终止情况进行研... 详细信息

目的成组序贯试验在小样本条件下进行期中分析时,其观察到的Fisher信息量可能会取到极端值,造成异常终止的情况,这极大的限制了成组序贯设计在临床试验领域的应用。本文以小样本成组序贯设计为试验模型,对期中分析的异常终止情况进行研究,并在此基础上对试验过程中加入随机缩减法及贝叶斯期中分析的应用进行改进。方法以成组序贯设计为研究对象,使用SAS 9.4随机产生每个阶段的模拟数据并进行分析。本研究第一部分探索在小样本条件下传统的成组序贯试验会出现的异常终止问题,记录并统计两种异常终止情况,然后提出Fisher信息量校正方法,并评估其使用效果;第二部分我们通过模拟研究对结合了信息量校正的随机缩减法进行综合评价,评价内容包括Ⅰ类错误,Power及平均样本量等;考虑到随机缩减方法的应用局限,我们在第三部分全面地比对了不同终止阈值设定下贝叶斯期中分析的统计性能,结合模拟分析的结果,对各种方法的实用性及优缺点作了总结。结果(1)Fisher信息量校正效果的比较结果:概率加权法在不同小样本量设置的条件下使两种异常终止的情况在模拟试验中的发生百分比均降低至0%。比值加权法随着样本量的减少,情况最差的会让警告情况(warningcase)发生的百分比达4.8%。在阴性模拟试验中,使用逆伽玛先验IG(a=20,b)的警告和错误情况(error case)的百分比稳定保持在0.3%以下和0,而无信息先验则达到6.5%和4.0%。(2)期中分析辅助指标统计特性的比较:结合信息量校正的随机缩减方法中,条件效能未能控制Ⅰ类错误,而使用无信息先验的贝叶斯预测功效能将其Ⅰ类错误和Power控制在能接受的范围附近。在每阶段每组所需样本量为10的模拟研究中,当总阶段数设置为5,SCP终止阈值γ为0.90时,平均阶段数和平均样本量分别为2.796,55.92,当总阶段数为4,γ为 0.85 时分别为 2.217,44.34。在贝叶斯期中分析中,当终止阈值ε选取为0.05时,Handicap先验能将Ⅰ类错误控制在0.05附近。当ε为名义显著性水平时,无信息先验也能在模拟误差允许范围内控制Ⅰ类错误;在检验效能方面,Handicap先验处于在0.84左右,略高于以名义显著性水平为阈值的无信息先验。在五阶段,四阶段和三阶段成组序贯试验中,Handicap先验的贝叶斯方法的平均阶段数分别为3.086,2.554和1.982。结论本研究针对成组序贯试验,首次提出Fisher信息量校正法以解决其小样本异常终止问题;在小样本条件下,对信息量校正的随机缩减方法的效果进行各方面的比较,并探索了贝叶斯期中分析在小样本下的适用性。建议基于无信息先验的PP及Handicap先验下的贝叶斯期中分析作为小样本成组序贯临床试验早期决策的辅助参考指标,这些指标能帮助缩短小样本成组序贯临床试验周期的同时在中期阶段时给出可靠的结论。

关键词：成组序贯设计小样本 Fisher信息量随机缩减法贝叶斯期中分析

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