检索结果-内蒙古大学图书馆

中国药学杂志 2022年第12期57卷 996-1001页

作者：乔露瑶尚俊美刘鑫张波中国医学科学院北京协和医学院北京协和医院药剂科北京100730 中国医学科学院北京协和医学院北京协和医院疑难重症及罕见病国家重点实验室北京100730 中国医学科学院北京协和医学院药物研究所北京100050

真实世界研究在孤儿药临床应用中体现出了良好的外推性。我国的孤儿药真实世界数据目前尚未得到充分利用,方法学是重要的制约因素之一,说明孤儿药真实世界研究方法学亟待规范。笔者查阅近年来国内外孤儿药真实世界研究相关文献和政策,... 详细信息

真实世界研究在孤儿药临床应用中体现出了良好的外推性。我国的孤儿药真实世界数据目前尚未得到充分利用,方法学是重要的制约因素之一,说明孤儿药真实世界研究方法学亟待规范。笔者查阅近年来国内外孤儿药真实世界研究相关文献和政策,对真实世界研究应用于孤儿药的方法学进行综述。孤儿药真实世界数据的常见来源包括患者登记和卫生信息系统等,单臂对照试验和观察性研究是目前使用较多的研究类型,研究过程重点把控偏倚和混杂,提升数据相关性和可靠性,在此基础上得到的真实世界证据可用于支持孤儿药审批和上市后再评价。笔者在总结方法学研究进展的基础上,结合孤儿药真实世界研究的应用,为我国开展相关研究提供参考。

关键词：罕见病孤儿药真实世界研究单臂对照试验观察性研究

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心脏海绵状血管瘤1例

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中华心血管病杂志 2024年第6期52卷 698-699页

作者：魏统辉马国涛方理刚中国医学科学院、北京协和医学院、北京协和医院心内科、疑难重症及罕见病国家重点实验室北京100730 中国医学科学院、北京协和医学院、北京协和医院心外科北京100730

心脏海绵状血管瘤是一种罕见的良性心脏肿瘤,需要与心脏黏液瘤、乳头状弹力纤维瘤、心脏肉瘤等鉴别诊断。对于症状明显的患者应首选手术治疗,术后长期预后良好。该文报道了1例心脏海绵状血管瘤患者的诊治过程。

关键词：血管瘤心脏肿瘤超声心动图

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新冠病毒相关嗜酸性粒细胞性心肌炎的研究进展

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中华心血管病杂志 2024年第11期52卷 1343-1348页

作者：冯筱瑾刘晓航陈未中国医学科学院北京协和医学院北京协和医院心内科疑难重症及罕见病国家重点实验室北京100730 中国医学科学院北京协和医学院北京协和医院内科学系北京100730

新型冠状(新冠)病毒感染可造成全身多器官损伤及功能障碍,感染者外周和器官组织中嗜酸性粒细胞发生变化。嗜酸性粒细胞性心肌炎可发生于新冠病毒感染和新冠病毒疫苗接种后,相比于普通心肌炎,新冠病毒相关嗜酸性粒细胞性心肌炎病情危急,... 详细信息

新型冠状(新冠)病毒感染可造成全身多器官损伤及功能障碍,感染者外周和器官组织中嗜酸性粒细胞发生变化。嗜酸性粒细胞性心肌炎可发生于新冠病毒感染和新冠病毒疫苗接种后,相比于普通心肌炎,新冠病毒相关嗜酸性粒细胞性心肌炎病情危急,需早期识别处理。嗜酸性粒细胞性心肌炎发病机制尚不明确,嗜酸性粒细胞可能参与新冠病毒相关炎症反应并造成心肌损伤。该文对新冠病毒相关嗜酸性粒细胞性心肌炎的发病特征进行综述,旨在为该疾病的早期识别和干预提供参考。

关键词：冠状病毒感染嗜酸性粒细胞新型冠状病毒疫苗心肌炎嗜酸性粒细胞性心肌炎

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甲状旁腺癌药物治疗进展

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中华外科杂志 2022年第8期60卷 792-795页

作者：崔铭胡亚廖泉中国医学科学院北京协和医学院北京协和医院基本外科疑难重症及罕见病国家重点实验室北京100730

甲状旁腺癌是一种少见的内分泌恶性肿瘤, 近年来其发病率不断升高。大部分甲状旁腺癌患者会出现复发转移, 整体预后不良。对于不可手术切除的甲状旁腺癌, 药物治疗是其主要治疗手段。目前治疗甲状旁腺癌的可选药物种类有限, 治疗效果仍... 详细信息

甲状旁腺癌是一种少见的内分泌恶性肿瘤, 近年来其发病率不断升高。大部分甲状旁腺癌患者会出现复发转移, 整体预后不良。对于不可手术切除的甲状旁腺癌, 药物治疗是其主要治疗手段。目前治疗甲状旁腺癌的可选药物种类有限, 治疗效果仍不理想。随着研究深入, 陆续有文献报道将新型药物用于治疗甲状旁腺癌。以控制高钙血症为目的的内分泌治疗药物在以往双膦酸盐的基础上新增了拟钙剂及核因子κB受体激活蛋白配体抑制剂, 以直接杀伤肿瘤细胞为目的的肿瘤靶向及免疫治疗也在甲状旁腺癌的治疗中展现出一定的效果。以上新药的出现为解决这一临床难点问题带来了曙光, 后续的临床疗效仍有待进一步研究。

关键词：甲状旁腺肿瘤高钙血症内分泌治疗靶向治疗免疫治疗

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胰腺术后胰瘘的风险预测及处理的研究现状

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中华外科杂志 2021年第4期59卷 311-315页

作者：朱瑞哲曹喆罗文浩张太平中国医学科学院北京协和医学院北京协和医院基本外科疑难重症及罕见病国家重点实验室100730

胰瘘是胰腺手术后的常见并发症,是胰腺术后患者死亡的重要原因。2016年国际胰腺外科研究组修订后的诊断和分级标准对临床实践和科学研究具有重要指导意义,得到了普遍认可,但更加精细的分级仍十分必要。随着研究的深入,多种胰瘘风险预测... 详细信息

胰瘘是胰腺手术后的常见并发症,是胰腺术后患者死亡的重要原因。2016年国际胰腺外科研究组修订后的诊断和分级标准对临床实践和科学研究具有重要指导意义,得到了普遍认可,但更加精细的分级仍十分必要。随着研究的深入,多种胰瘘风险预测模型相继建立,这些模型为术后胰瘘的早期判断提供了有力依据。但评判标准的不统一、多种因素潜在的相互影响使得许多模型在外推的过程中存在一定局限性。此外,围手术期营养支持、手术方式、术后引流、生长抑素应用等在胰瘘的预防及治疗方面的具体策略尚存争议,未来还需要更多的前瞻性研究,以探索更加安全、有效、经济的胰瘘预测和干预方法。

关键词：胰腺瘘手术后并发症风险预测分级标准

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中国Castleman病诊断与治疗专家共识(2021年版)

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中华血液学杂志 2021年第7期42卷 529-534页

作者：中华医学会血液学分会淋巴细胞疾病学组中国抗癌协会血液肿瘤专业委员会中国Castleman病协作组李剑张路李小秋不详中国医学科学院、北京协和医学院北京协和医院血液内科疑难重症及罕见病国家重点实验室北京100730 北京协和医院复旦大学肿瘤医院

Castleman病(Castleman disease,CD)又称巨大淋巴结病或血管滤泡性淋巴结增生症。近年来国内外对CD的发病机制、诊断和治疗的研究均取得了较大进展[1-9]。2018年CD入选国家卫健委发布的《第一批罕见病目录》。2021年中国Castleman病协... 详细信息

Castleman病(Castleman disease,CD)又称巨大淋巴结病或血管滤泡性淋巴结增生症。近年来国内外对CD的发病机制、诊断和治疗的研究均取得了较大进展[1-9]。2018年CD入选国家卫健委发布的《第一批罕见病目录》。2021年中国Castleman病协作组成立。为了规范该病的诊断和治疗,国内相关专家制定了本共识。

关键词： Castleman病罕见病专家共识血管滤泡性淋巴结增生症诊断和治疗巨大淋巴结病发病机制 CD

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可疑甲状腺球蛋白增高性分化型甲状腺癌患者经131I治疗后的临床转归

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中国癌症杂志 2022年第5期32卷 410-416页

作者：郭文婷慕转转李征张迎强靳晓娜林岩松中国医学科学院北京协和医学院北京协和医院医学科学研究中心疑难重症及罕见病国家重点实验室北京100730 中国医学科学院北京协和医学院北京协和医院核医学科疑难重症及罕见病国家重点实验室北京100730 核医学分子靶向诊疗北京市重点实验室北京100730 北京核工业医院核素诊疗中心北京102413

背景与目的:分化型甲状腺癌(differentiated thyroid cancer,DTC)中可疑甲状腺球蛋白(thyroglobulin,Tg)水平增高但无明确结构性病灶者预后差异大,临床治疗决策存在较大争议,本研究拟探究^(131)I治疗及不同治疗剂量对于这类患者临床转... 详细信息

背景与目的:分化型甲状腺癌(differentiated thyroid cancer,DTC)中可疑甲状腺球蛋白(thyroglobulin,Tg)水平增高但无明确结构性病灶者预后差异大,临床治疗决策存在较大争议,本研究拟探究^(131)I治疗及不同治疗剂量对于这类患者临床转归的影响。方法:回顾并分析2007—2021年就诊于北京协和医院核医学科的138例DTC全切术后可疑Tg水平增高的患者,依据首次^(131)I治疗剂量分为低(剂量为1.11 GBq)、中(1.11 GBq<剂量≤3.70 GBq)、高(3.70 GBq<剂量≤7.40 GBq)3组,观察不同剂量^(131)I治疗后6个月的短期及后续未再行其他干预患者的长期疗效,并进一步观察经初始治疗评估为生化疗效不佳(biochemical incomplete response,BIR)患者的临床转归。采用受试者工作特征(receiver operating characteristic,ROC)曲线评估预测结构性疗效不佳(structural incomplete response,SIR)和远处转移的刺激性Tg(stimulated Tg,sTg)的最佳界值点。结果:低、中、高3个剂量组中分别有6.7%、13.5%、7.0%的患者短期疗效达到疗效满意(excellent response,ER),3组间总体疗效差异无统计学意义(H=1.02,P=0.60)。常规随访下3组患者的长期疗效同样差异无统计学意义(H=2.94,P=0.23)。经初始治疗评估为BIR的患者经常规随访和再次^(131)I治疗后的临床转归差异无统计学意义(U=324.5,P=0.15)。预测SIR和远处转移的sTg最佳界值点分别为27.5和61.7 ng/mL。结论:可疑Tg水平增高的DTC患者复发率较高,以27.5 ng/mL为sTg界值点有助于尽早识别这部分患者。^(131)I治疗有助于术后可疑Tg水平增高患者快速达到ER,但高剂量^(131)I治疗未对患者的预后产生增益效应;再次^(131)I治疗对于BIR患者未显示出进一步获益。

关键词：分化型甲状腺癌甲状腺球蛋白 ^(131)I治疗生化疗效不佳

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普通变异型免疫缺陷病并发非肝硬化性门脉高压症6例临床资料分析

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中华内科杂志 2023年第8期62卷 1007-1011页

作者：武娟韩欣欣狄虹尹月韩迎东王玉张昀曾学军中国医学科学院、北京协和医学院、北京协和医院全科医学科(普通内科)疑难重症及罕见病国家重点实验室北京100730

分析总结普通变异型免疫缺陷病(CVID)并发非肝硬化性门脉高压症(NCPH)的临床特征,提高对其的认识水平。回顾分析北京协和医院1983年1月至2021年5月收治的6例CVID合并NCPH的病例资料,总结其临床特点。结果显示,6例CVID合并NCPH患者,男女... 详细信息

分析总结普通变异型免疫缺陷病(CVID)并发非肝硬化性门脉高压症(NCPH)的临床特征,提高对其的认识水平。回顾分析北京协和医院1983年1月至2021年5月收治的6例CVID合并NCPH的病例资料,总结其临床特点。结果显示,6例CVID合并NCPH患者,男女各3例,起病年龄16~45岁,4例以门脉高压表现起病,表现为贫血、脾大,2例以反复感染起病。4例患者合并自身免疫病。2例患者完善肝活检,均诊断为肝结节性再生性增生(NRH)。6例患者均予静脉注射免疫球蛋白G 0.4~0.6 g/kg、每3~4周1次作为基础治疗。2例患者行脾切除术,部分改善血液系统异常。CVID并发NCPH常以门脉高压的表现为首发症状,常有自身免疫相关表现。影像学筛查可提供重要诊断线索。究其病因,可能与肝结节性再生性增生、反复感染所致的脾大相关。

关键词：普通变异型免疫缺陷病高血压门静脉非肝硬化

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基于EULAR-OMERACT评分系统的类风湿关节炎超声评估效果研究

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中华医学超声杂志（电子版） 2023年第12期20卷 1248-1253页

作者：王铭杨萌赵瑞娜王若蛟陶葸茜齐振红张一休苏娜张睿刘思锐李建初姜玉新中国医学科学院北京协和医学院超声医学科北京协和医院疑难重症及罕见病国家重点实验室100730

目的基于静态及动态视频超声图像探索欧洲抗风湿联盟-风湿病结果测量(EULAR-OMERACT)评分对类风湿关节炎(RA)的超声评估效果。方法2022年3月至2022年9月纳入12位北京协和医院超声科医师参与本项研究,均为肌骨超声初学者。基于APP超声教... 详细信息

目的基于静态及动态视频超声图像探索欧洲抗风湿联盟-风湿病结果测量(EULAR-OMERACT)评分对类风湿关节炎(RA)的超声评估效果。方法2022年3月至2022年9月纳入12位北京协和医院超声科医师参与本项研究,均为肌骨超声初学者。基于APP超声教考一体化平台,受试者首先接受EULAR-OMERACT滑膜炎评分(EOSS)灰阶超声(GSUS)及能量多普勒超声(PDUS)分级培训,随后以随机静态超声图像(n=80)、随机视频图像(n=72)以及GS-PD配对静态图像(n=92)三种训练模式进行5关节读图练习[第2/3掌指关节(MCP2/3)、腕关节及第2/3近指关节(PIP2/3)],考核学员对于RA的超声分级诊断能力。采用超声诊断评分符合率(TOA)及组内相关系数(ICC)对考核结果进行分析。结果随机静态超声图像、随机视频图像与GS-PD配对静态图像三种图像训练模式中,基于GS-PD配对静态图像的滑膜炎PDUS评估效果最好(TOA和ICC分别为66.3%、57.8%、82.0%,0.73、0.65、0.88);而对于滑膜炎GSUS评估,三种图像训练模式下超声诊断评分TOA相近,基于GS-PD配对静态图像时一致性稍高于其他二者(基于静态、视频、GS-PD配对图像的TOA和ICC分别50.4%、46.3%、48.9%,0.50、0.42、0.65)。与随机静态超声图像相比,基于GS-PD配对静态图像可显著提高MCP2关节GSUS分级一致性(ICC分别0.75、0.36),但对于腕关节及PIP2/3无明显改善。结论GS-PD配对静态超声图像训练模式有助于肌骨超声初学者掌握EULAR-OMERACT评分,尤其对于提高滑膜炎PDUS分级的准确性具有重要价值。

关键词：类风湿关节炎超声检查滑膜炎培训

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抗菌药物管理评价指标和评估方法研究进展

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中国药学杂志 2023年第15期58卷 1349-1354页

作者：吴嘉昱杨阳左玮于佳鑫乔露瑶张波中国医学科学院北京协和医学院北京协和医院药剂科疑难重症及罕见病国家重点实验室北京100730 中国医学科学院北京协和医学院药物研究所北京100050

抗菌药物管理项目(antimicrobial stewardship program,ASP)是一项由多学科医疗团队干预抗菌药物使用以促进抗菌药物合理使用、保障医疗质量和医疗安全的干预项目。随着抗菌药物管理的开展,确定合适的评价方法和评价指标作为证明ASP干... 详细信息

抗菌药物管理项目(antimicrobial stewardship program,ASP)是一项由多学科医疗团队干预抗菌药物使用以促进抗菌药物合理使用、保障医疗质量和医疗安全的干预项目。随着抗菌药物管理的开展,确定合适的评价方法和评价指标作为证明ASP干预措施有效性至关重要。笔者通过查阅梳理国内外抗菌药物管理政策效果评价领域的相关文献,对不同评价指标与评价方法等方面进行了综述。总结了ASP主要的4个指标:临床结局指标、微生物指标、过程指标、经济学效益,以及包括随机对照试验、随机整群对照试验、中断时间序列分析、Meta分析等ASP的评价方法,为进一步完善抗菌药物管理政策提供参考,也为后续相关研究提供方向和依据。

关键词：抗菌药物管理项目干预效果评价指标评估方法

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