检索结果-内蒙古大学图书馆

中华血液学杂志 2017年第5期38卷 410-414页

作者：刘葳薛峰刘晓帆姜尔烈杨栋林刘凯奇肖志坚张凤奎冯四洲韩明哲张磊杨仁池中国医学科学院、北京协和医学院血液学研究所、血液病医院实验血液学国家重点实验室天津300020

目的研究重组人凝血因子Ⅶa（rFⅦa）治疗血液病患者出血的疗效。方法回顾性分析rFⅦa治疗31例血液病患者共38次出血的临床资料。结果rFⅦa治疗获得性血友病A（AHA）/血友病伴抑制物、急性早幼粒细胞白血病（APL）、急性非APL白血病患... 详细信息

目的研究重组人凝血因子Ⅶa（rFⅦa）治疗血液病患者出血的疗效。方法回顾性分析rFⅦa治疗31例血液病患者共38次出血的临床资料。结果rFⅦa治疗获得性血友病A（AHA）/血友病伴抑制物、急性早幼粒细胞白血病（APL）、急性非APL白血病患者出血的总体有效率分别为90%（9/10）、71.4%（5/7）、60.0%（3/5），高于造血干细胞移植后患者（30.8%）；rFⅦa治疗评分为2分出血的有效率（100.0%）高于3分（66.7%）及4分（51.6%）出血；5例次颅内出血中2例次（25.0%）有效；9例次血尿中6例次（66.7%）有效；12例次消化道出血中5例次（41.7%）有效。3例次关节及肌肉出血的疗效均为极好，5例次出血部位为皮肤、鼻黏膜、咽部及齿龈，疗效均为极好；移植后患者在出血评分为4分时，高剂量以及多次使用rFⅦa并不一定能取得好的疗效。AHA/血友病伴抑制物及急性白血病患者合并的出血，在评分为4分时，使用低剂量rFⅦa能取得好的疗效，但最低用药剂量（22.5 μg/kg）的疗效差。结论rFⅦa的止血疗效受疾病类型、出血部位以及严重程度等多个因素的影响。rFⅦa对AHA/血友病伴抑制物以及急性白血病患者的出血具有较好的疗效，但对移植后患者的出血疗效欠佳。出血早期使用rFⅦa对于疗效至关重要。在止血治疗的同时，应积极治疗基础疾病。

关键词：血液病出血重组活化凝血因子Ⅶ 止血治疗

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地中海贫血合并获得性骨髓衰竭12例临床诊断及治疗转归

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中华血液学杂志 2017年第12期38卷 1068-1071页

作者：范斯斌施均聂能邵英起黄振东张静黄金波李星鑫葛美丽郑以州中国医学科学院、北京协和医学院血液学研究所、血液病医院实验血液学国家重点实验室天津300020

地中海贫血（地贫）是一类血红蛋白编码基因突变或缺失导致珠蛋白α或β肽链合成不足或缺如的慢性溶血性贫血，多伴阳性家族史。

关键词：地中海贫血治疗转归临床诊断骨髓衰竭获得性慢性溶血性贫血阳性家族史肽链合成

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国产血源性人凝血因子Ⅸ治疗血友病B的多中心Ⅲ期临床研究

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中华血液学杂志 2018年第5期39卷 404-407页

作者：刘葳付荣凤周亚伟陈昀殷杰余自强杨林花王梅芳毕慧周泽平张心声夏结来杨仁池中国医学科学院、北京协和医学院血液病医院(血液学研究所)、实验血液学国家重点实验室天津300020 济南市中心医院苏州大学附属第一医院山西医科大学第二医院昆明医科大学第二附属医院山东省血友病诊疗中心空军医大学卫生统计学教研室

目的评价一种国产血源性人凝血因子Ⅸ（FⅨ）治疗血友病B的有效性和安全性。方法采用多中心、开放、自身对照设计，用目标值法评价FⅨ的有效性。根据入组血友病B受试者的出血状况和FⅨ水平确定输注剂量，首次输注后30 min测定FⅨ回收率... 详细信息

目的评价一种国产血源性人凝血因子Ⅸ（FⅨ）治疗血友病B的有效性和安全性。方法采用多中心、开放、自身对照设计，用目标值法评价FⅨ的有效性。根据入组血友病B受试者的出血状况和FⅨ水平确定输注剂量，首次输注后30 min测定FⅨ回收率，（24±4）h观察出血症状和体征改善，记录不良事件，治疗后90 d检测病原微生物指标及FⅨ抗体。结果36例血友病B患者纳入研究，中位年龄31岁，中位用药次数为4（1~17）次。受试者入组后36次首次出血中，止血效果优良、良好分别为27次（75.00%）、9次（25.00%）。首次输注结束后30 min的FⅨ中位回收率为111.92%（65.55%~194.28）%。未发生研究药物相关不良事件。未发生病毒感染。所有受试者首次用药后90~104 d检测FⅨ抑制物均为阴性。结论试验所用国产血源性FⅨ治疗血友病B具有良好的有效性及安全性。

关键词：血友病B 因子Ⅸ 临床试验,Ⅲ期

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人多能干细胞来源可移植造血分化的研究进展

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中华血液学杂志 2017年第3期38卷 257-260页

作者：沈俊王征宇程涛中国医学科学院、北京协和医学院血液学研究所、血液病医院实验血液学国家重点实验室天津300020

血液疾病目前正威胁着世界数百万人的生命健康。多数情况下，移植健康或基因修复的、具有长期移植能力的造血干细胞（HSC）是唯一的治愈方法。然而，人体HSC数量有限，体外扩增培养困难以及移植物抗宿主病等大大限制了HSC移植的应用。... 详细信息

血液疾病目前正威胁着世界数百万人的生命健康。多数情况下，移植健康或基因修复的、具有长期移植能力的造血干细胞（HSC）是唯一的治愈方法。然而，人体HSC数量有限，体外扩增培养困难以及移植物抗宿主病等大大限制了HSC移植的应用。人多能干细胞（hPSC），尤其是来源广泛、不受伦理学限制的诱导型多能干细胞（iPSC）可以经体外诱导分化生成大量可以移植的自体HSC，为恶性血液疾病的治疗带来了曙光。本文着重就hPSC分化为可移植HSC的最新进展予以论述。

关键词： SC移植造血分化干细胞来源恶性血液疾病移植物抗宿主病多能干细胞体外扩增培养造血干细胞

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干细胞/免疫细胞制剂的质量控制

干细胞/免疫细胞制剂的质量控制

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中国输血协会第九届输血大会

作者：赖默温马峰中国医学科学院北京协和医学院输血研究所中国医学科学院血液学研究所实验血液学国家重点实验室

近年来,国内外干细胞/免疫细胞治疗的研究和应用发展迅速。在治疗骨关节疾病、退行性疾病、免疫系统疾病以及肝硬化、糖尿病等领域开展了多项临床试验。作为全新的治疗手段,细胞制剂的质量控制至关重要。国际上,美国血库标准即AABB质量... 详细信息

近年来,国内外干细胞/免疫细胞治疗的研究和应用发展迅速。在治疗骨关节疾病、退行性疾病、免疫系统疾病以及肝硬化、糖尿病等领域开展了多项临床试验。作为全新的治疗手段,细胞制剂的质量控制至关重要。国际上,美国血库标准即AABB质量体系主导了整个行业,其内容细化到每一个工作环节和操作流程,囊括采集(血液)、运输、制备、检测、冻存、发放等整个过程。我们按照国家现有指导原则,结合美国AABB标准,从细胞制剂的样本采集、制备、体外试

关键词：细胞 AABB 制剂

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外泌体功能与临床应用研究进展

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中国医药导报 2018年第34期15卷 45-48页

作者：魏晓晶胡晓中国医学科学院&北京协和医学院血液病医院&血液学研究所实验血液学国家重点实验室北京100730 中国医学科学院&北京协和医学院干细胞与再生医学系天津300020

外泌体是由细胞分泌的膜性囊泡,是细胞间通讯的重要介质,参与到细胞间生物信号的传递。目前有5种公认且较为常用的提取外泌体的方法。外泌体在临床疾病研究中突破性的进展主要体现在外泌体参与肿瘤疾病的进展、外泌体中的核酸或蛋白可... 详细信息

外泌体是由细胞分泌的膜性囊泡,是细胞间通讯的重要介质,参与到细胞间生物信号的传递。目前有5种公认且较为常用的提取外泌体的方法。外泌体在临床疾病研究中突破性的进展主要体现在外泌体参与肿瘤疾病的进展、外泌体中的核酸或蛋白可以作为疾病的分子标志物、外泌体可以作为药物的载体进行靶向治疗等方面。外泌体在疾病中行使的功能使其极具向临床应用的优势。本文主要从外泌体的发现、提取方法优缺点及其在临床疾病功能的研究进展这三个方面加以阐述。

关键词：外泌体提取方法外泌体与临床疾病

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人多能干细胞来源的BFU-E的初步探索

人多能干细胞来源的BFU-E的初步探索

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中国输血协会第九届输血大会

作者：陈谊金毛斌董勇张勇刚马峰中国医学科学院北京协和医学院输血研究所中国医学科学院血液学研究所实验血液学国家重点实验室

目的初步探索人多能干细胞来源的不同阶段产生的BFU-E;方法在hPSCs/AGM-S3共培养体系中,通过流式分析分选技术,分析或分选目的细胞群,通过液体培养,集落培养方法确定目的细胞群的分化潜能。结果在hPSCs/AGMS3共培养体系中,造血干祖细胞... 详细信息

目的初步探索人多能干细胞来源的不同阶段产生的BFU-E;方法在hPSCs/AGM-S3共培养体系中,通过流式分析分选技术,分析或分选目的细胞群,通过液体培养,集落培养方法确定目的细胞群的分化潜能。结果在hPSCs/AGMS3共培养体系中,造血干祖细胞（CD34CD45）出现前,就已经有BFU-E的产生,且这个阶段产生的BFU-E在形态上与造血干祖细胞来源的BFU-E有一定的差别。我们分选共培养d7的CD34GPACD43和CD34GPACD43细胞群,集落培养结果发现CD34CD43GPA+细胞群能产生大量的

关键词：人多能干细胞祖细胞集落培养细胞群 BFU-E 初步探索

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自然杀伤细胞相关疗法治疗血液系统肿瘤的研究进展

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国际输血及血液学杂志 2018年第2期41卷 166-170页

作者：张婷王建祥中国医学科学院北京协和医学院血液学研究所血液病医院白血病诊疗中心实验血液学国家重点实验室天津300020

自然杀伤（NK）细胞是固有免疫系统的重要组成部分，对入侵的病原体及肿瘤等具有杀伤作用。因其强大的杀伤肿瘤作用，目前已有一系列针对血液系统肿瘤的NK细胞相关治疗策略的研究，包括细胞因子疗法、NK细胞过继疗法、嵌合抗原受体（CAR... 详细信息

自然杀伤（NK）细胞是固有免疫系统的重要组成部分，对入侵的病原体及肿瘤等具有杀伤作用。因其强大的杀伤肿瘤作用，目前已有一系列针对血液系统肿瘤的NK细胞相关治疗策略的研究，包括细胞因子疗法、NK细胞过继疗法、嵌合抗原受体（CAR） -NK细胞免疫疗法。其中，由于血液系统肿瘤的临床特殊性，使用CAR-NK细胞治疗血液系统肿瘤成为目前相关研究的热点。笔者围绕NK细胞与血液系统肿瘤的关系，以及上述3种NK细胞相关疗法治疗血液系统肿瘤的研究现状进行综述。

关键词：血液肿瘤自然杀伤细胞免疫疗法细胞因子类嵌合抗原受体-自然杀伤细胞

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利用斑马鱼模型研究miR-191对髓系造血分化的调控

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中国实验血液学杂志 2017年第4期25卷 1172-1177页

作者：孙晨光陈明阮峥韩睿钦王文天王芳胡晓实验血液学国家重点实验室中国医学科学院协和医学院血液学研究所血液病医院天津300020 医学分子生物学国家重点实验室中国医学科学院协和医学院基础医学研究所北京100005

目的:利用斑马鱼造血发育模型探索microRNA-191(miR-191)对髓系造血分化的调控。方法:将miR-191和对照(cel-miR-67)通过显微注射斑马鱼受精卵,收集发育到10 s、24 hpf、36 hpf和48 hpf的胚胎,分别提取对照及实验组胚胎的RNA,利用荧光定... 详细信息

目的:利用斑马鱼造血发育模型探索microRNA-191(miR-191)对髓系造血分化的调控。方法:将miR-191和对照(cel-miR-67)通过显微注射斑马鱼受精卵,收集发育到10 s、24 hpf、36 hpf和48 hpf的胚胎,分别提取对照及实验组胚胎的RNA,利用荧光定量qRT-PCR比较斑马鱼胚胎红系细胞分化标记基因(gata1,scl,hbbe3,lmo2)和粒-单系细胞分化标记基因(pu.1,L-plastin,mpx,cebpα)的表达水平;选取24 hpf胚胎进行上述基因的整胚原位杂交,比较注射miR-191对髓系分化标记基因的原位时空表达的影响。结果:通过分子克隆及T7 RNA聚合酶体外转录成功制备了斑马鱼红系、粒-单系细胞分化标记基因的RNA探针且特异性良好;与注射对照的受精卵相比较,荧光定量qRT-PCR检测发现,注射miR-191的24 hpf和36 hpf斑马鱼胚胎整体中髓系分化基因的水平均有微弱的上调趋势;而发育10 s的胚胎中髓系基因mpx的mRNA表达出现10-20倍的显著上调;整胚原位杂交结果发现24 hpf的胚胎中髓系特异基因L-plastin的原位表达有所上调。结论:本研究建立了斑马鱼受精卵显微注射技术及分析胚胎髓系分化基因表达的两种方法;miR-191对斑马鱼胚胎髓系分化调控功能的研究结果显示,该miRNA可能参与调控粒-单核系和红系分化,其对髓系基因mpx表达调控的分子机制及相应功能有待进一步的研究。

关键词：斑马鱼模型 miR-191 髓系造血

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血友病A和血友病B患者出血和关节病表现差异的回顾性分析

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中华血液学杂志 2017年第5期38卷 404-409页

作者：王诗轩关悦聂彦博李慧媛孙博洋王夕妍杨仁池中国医学科学院、北京协和医学院血液学研究所、血液病医院实验血液学国家重点实验室天津300020 武汉大学中南医院血液科

目的分析血友病A（HA）和血友病B（HB）的出血频率和X线分级情况、X线分级进展的危险因素及差异。方法回顾性分析2007年1月至2010年12月中国医学科学院血液病医院收治的211例血友病患者的临床资料，随访部分患者出血关节的X线Arnold-Hil... 详细信息

目的分析血友病A（HA）和血友病B（HB）的出血频率和X线分级情况、X线分级进展的危险因素及差异。方法回顾性分析2007年1月至2010年12月中国医学科学院血液病医院收治的211例血友病患者的临床资料，随访部分患者出血关节的X线Arnold-Hilgartner诊断分级结果。结果211例患者均为男性，其中HA 150例，HB 61例。HA组总体中位年均总出血次数、中位年均关节出血次数分别为20.5（0-48）、13.5（0-38）次，HB组总体中位年均总出血次数、中位年均关节出血次数分别为13（1-40）、8（0-33）次，中间型HA患者中位年均总出血次数和中位年均关节出血次数高于中间型HB患者[26（1-48）次对12（1-36）次，P〈0.001；18（0-36）次对7.5（0-26）次，P=0.001]，而重型HA和HB患者中位年均总出血次数和中位年均关节出血次数比较差异无统计学意义[33（1-41）次对26（1-40）次，P=0.702；22（0-36）次对18（0-33）次，P=0.429]。108例HA、54例HB患者入院时行出血关节普通X线检查，HA患者血友病严重程度与关节X线Arnold-Hilgartner诊断分级呈正相关（r=0.063，P=0.004）；HB患者严重程度分级与关节X线Arnold-Hilgartner诊断分级无相关性（r=0.045，P=0.082）；36例HA和19例HB患者5年后复查病变关节X线片，总体HA与HB患者X线进展程度比较差异无统计学意义（z=1.941，P=0.052），但中间型HA患者进展程度高于中间型HB患者（z=0.076，P=0.002），重型HA和重型HB患者比较差异无统计学意义（z=3.139，P=0.945）。多因素分析显示关节出血次数[P〈0.001，OR=1.166（95%CI 1.097-1.239）]和外伤[P=0.018，OR=2.842（95%CI 1.196-6.755）]是血友病患者关节X线Arnold-Hilgartner诊断分级进展的独立危险因素。结论HB患者出血频率低于HA患者，中间型患者差异尤其明显。中间型HB患者关节X线分级进展较中间型HA患者慢。关节出血次数和外伤是血友病患者关节X线Arnold-Hilgartner诊断分级进展的独立危险因素。

关键词：血友病A 血友病B 出血放射摄影术 Arnold-Hilgartner诊断分级

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