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中国实验血液学杂志 2023年第2期31卷 352-357页

作者：宋洋弓晓媛魏述宁李庆华张广吉王迎魏辉林冬李尚珠冯四洲王建祥秘营昌中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所) 实验血液学国家重点实验室国家血液系统疾病临床医学研究中心天津300020

目的:分析SET-NUP214融合基因阳性急性白血病的特点和预后。方法:回顾性分析2017年8月至2021年5月中国医学科学院血液病医院收治的17例14岁以上的初诊SET-NUP214融合基因阳性急性白血病患者的临床资料。结果:17例SET-NUP214阳性患者中AL... 详细信息

目的:分析SET-NUP214融合基因阳性急性白血病的特点和预后。方法:回顾性分析2017年8月至2021年5月中国医学科学院血液病医院收治的17例14岁以上的初诊SET-NUP214融合基因阳性急性白血病患者的临床资料。结果:17例SET-NUP214阳性患者中ALL 13例(均为T-ALL,其中ETP 3例,Pro-T-ALL 6例,Pre-T-ALL 3例,Medullary-T-ALL 1例)、AML 3例(2例M5,1例M0)、系列不清的急性白血病(ALAL)1例。就诊时13例患者伴髓外浸润。17例患者均接受治疗,总计完全缓解(CR)16例,其中T-ALL患者的CR例数为12例,中位OS时间为23(3-50)个月,RFS时间为21(0-48)个月。11例患者接受异基因造血干细胞移植,中位OS时间为37.5(5-50)个月,中位RFS时间为29.5(5-48)个月;单纯化疗组6例患者的中位OS时间为10.5(3-41)个月,中位RFS时间为6.5(3-39)个月。移植组患者的OS及RFS均优于单纯化疗组(P=0.038)。异基因造血干细胞移植后复发/难治的4例患者移植前SET-NUP214融合基因未转阴;异基因造血干细胞移植后至今未复发的7例患者中,5例移植前SET-NUP214基因均转为阴性,2例仍为阳性。结论:急性白血病中SET-NUP214融合基因的融合位点较固定,易伴发髓外浸润,化疗效果差,异基因造血干细胞移植可改善这类患者的疗效。

关键词：急性白血病融合基因异基因造血干细胞移植 SET-NUP214

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异基因造血干细胞移植治疗肝炎相关性再生障碍性贫血28例疗效及安全性

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中华血液学杂志 2023年第8期44卷 628-634页

作者：王彦李佳庞爱明杨栋林陈欣张荣莉魏嘉璘马巧玲翟卫华何祎姜尔烈韩明哲冯四洲中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所) 北京协和医学院实验血液学国家重点实验室国家血液系统疾病临床医学研究中心细胞生态海河实验室天津300020 天津医学健康研究院天津301600 烟台毓璜顶医院烟台264000

目的研究异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)治疗肝炎相关性再生障碍性贫血(HRAA)的疗效及安全性。方法对2012年1月至2022年6月在中国医学科学院血液病医院干细胞移植中心接受allo-HSCT的HRAA患者进行回顾性分析。随访时间至2022年10月30... 详细信息

目的研究异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)治疗肝炎相关性再生障碍性贫血(HRAA)的疗效及安全性。方法对2012年1月至2022年6月在中国医学科学院血液病医院干细胞移植中心接受allo-HSCT的HRAA患者进行回顾性分析。随访时间至2022年10月30日。结果①共纳入接受allo-HSCT的HRAA患者28例,男18例(64.3%),女10例(35.7%),中位年龄25.5(9~44)岁。重型再生障碍性贫血(SAA)17例,极重型再生障碍性贫血(VSAA)10例,输血依赖型非重型再生障碍性贫血(TD-NSAA)1例。28例患者中单倍体造血干细胞移植(haplo-HSCT)15例,同胞全相合造血干细胞移植(MSD-HSCT)13例。②移植后100 dⅡ~Ⅳ度急性GVHD累积发生率为25.0%(95%CI 12.8%~45.4%),2年慢性GVHD累积发生率为4.2%(95%CI 0.6%~25.4%)。③移植后2年总生存(OS)率为81.4%(95%CI 10.5%~20.6%),无失败生存(FFS)率为81.4%(95%CI 10.5%~20.6%),移植相关死亡率(TRM)为14.6%(95%CI 5.7%~34.3%),所有患者移植后均未发生显著肝损伤。④haplo-HSCT组移植后巨细胞病毒(CMV)血症发生率高于MSD-HSCT组[60.0%(95%CI 35.2%~84.8%)对7.7%(95%CI 0~22.2%),P=0.004],两组EB病毒血症发生率、2年OS率、2年FFS率、2年TRM、移植后100 dⅡ~Ⅳ度急性GVHD累积发生率及2年慢性GVHD累积发生率差异均无统计学意义。结论allo-HSCT治疗HRAA安全有效。在无法获得HLA全相合同胞供者时,haplo-HSCT可作为替代选择。

关键词：肝炎相关性再生障碍性贫血同胞全相合造血干细胞移植单倍体造血干细胞移植

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脾切除治疗原发性免疫性血小板减少症61例回顾性临床分析

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临床血液学杂志 2023年第5期36卷 321-326,331页

作者：徐圆侯鹏霄薛峰刘晓帆刘葳陈云飞付荣凤杨仁池李慧媛张磊中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所) 实验血液学国家重点实验室国家血液系统疾病临床医学研究中心细胞生态海河实验室天津市血液病基因治疗研究重点实验室中国医学科学院血液病基因治疗重点实验室天津300020

目的:评估在血小板生成素受体激动剂等新药背景下脾切除术的疗效、安全性以及确定脾切除术后疗效的预测因素。方法:分析2014年1月—2021年12月进行脾切除术的61例原发性免疫性血小板减少症(primary immune thrombocytopenia,ITP)患者。... 详细信息

目的:评估在血小板生成素受体激动剂等新药背景下脾切除术的疗效、安全性以及确定脾切除术后疗效的预测因素。方法:分析2014年1月—2021年12月进行脾切除术的61例原发性免疫性血小板减少症(primary immune thrombocytopenia,ITP)患者。结果:脾切除术后的PLT峰值中位数为393×10^(9)/L,达到PLT峰值的中位时间为5 d。54例(88.5%)患者达到了初始有效,7例(11.5%)患者疗效评定为无效。在进行随访后(中位随访时间为33个月),27例持续有效,24例出现ITP的复发,中位复发时间为2个月。脾切除术前最低PLT为脾切除术后疗效的重要预测因子(P=0.037)。未出现围手术期死亡患者,19例(31.1%)患者出现感染,2例(3.3%)患者出现血栓。结论:脾切除术是一种安全的治疗ITP的方式,能达到较高的持续有效率,切脾前最低的PLT显示出对切脾后疗效的预测价值。

关键词：原发性免疫性血小板减少症脾切除术回顾性分析

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按需糖皮质激素治疗对再生障碍性贫血p-ALG治疗相关血清病反应发生及转归的影响

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中华血液学杂志 2023年第3期44卷 211-215页

作者：杨夏婉周康李建平樊慧慧杨文睿叶蕾李园李洋彭广新杨洋熊佑祯赵馨井丽萍张莉张凤奎中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所) 实验血液学国家重点实验室国家血液系统疾病临床医学研究中心细胞生态海河实验室天津300020

目的探讨按需糖皮质激素治疗对再生障碍性贫血(AA)应用猪抗人淋巴细胞球蛋白(p-ALG)相关血清病反应发生及转归的影响。方法收集2019年1月至2022年1月连续就诊于中国医学科学院血液病医院贫血诊疗中心接受p-ALG治疗的AA患者资料,其中按... 详细信息

目的探讨按需糖皮质激素治疗对再生障碍性贫血(AA)应用猪抗人淋巴细胞球蛋白(p-ALG)相关血清病反应发生及转归的影响。方法收集2019年1月至2022年1月连续就诊于中国医学科学院血液病医院贫血诊疗中心接受p-ALG治疗的AA患者资料,其中按需治疗组患者根据血清病反应发生与否及严重程度应用糖皮质激素,共35例;传统防治组患者从同期接受常规糖皮质激素防治方案的群体中依据年龄、疾病诊断分型按1∶3进行倾向性评分匹配,共纳入105例。比较两组间血清病发生率、临床表现、治疗转归及糖皮质激素用量。结果按需治疗组和传统防治组患者的血清病发生率分别为65.7%和54.3%,差异无统计学意义(P=0.237)。两组患者血清病中位发病时间相同[第12(9,13)天对第12(10,13)天,P=0.552];临床症状体征相似,主要表现为关节和(或)肌肉疼痛、发热及皮疹;严重程度分级均以1~2级血清病反应为主(62.8%对51.4%),仅少数3级反应(2.9%对2.9%),无4级和5级血清病反应,不同等级血清病反应在两组间分布差异无统计学意义(P=0.530);血清病中位持续时间相同[5(3,7)d对5(3,6)d,P=0.529],均经糖皮质激素治疗后完全缓解。在未发生血清病反应的患者中,传统防治组平均每例患者的糖皮质激素预防量为(469.48±193.57)mg(按需治疗组预防量为0)。在发生血清病反应的患者中,按需治疗组平均每例患者的糖皮质激素治疗量显著少于传统防治组[(125.91±77.70)mg对(653.90±285.56)mg,P<0.001]。结论按需治疗策略可显著减少糖皮质激素用量,而并不增加血清病发生率,血清病持续时间和2级以上血清病反应发生率较传统防治组患者相近。

关键词：贫血,再生障碍性血清病糖皮质激素

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嵌合抗原受体T细胞治疗多发性骨髓瘤研究进展

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白血病．淋巴瘤 2024年第5期33卷 265-269页

作者：马静远郝牧中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)、实验血液学国家重点实验室、国家血液系统疾病临床医学研究中心、细胞生态海河实验室天津300020 天津医学健康研究院天津301600

多发性骨髓瘤(MM)是第二常见的血液系统恶性肿瘤。近年来,蛋白酶体抑制剂、免疫调节药物等新一代药物显著改善了MM患者的预后,中位生存期延长至3~6年。同时,嵌合抗原受体T细胞(CAR-T)免疫疗法在治疗复发难治MM方面取得了巨大进展,但高... 详细信息

多发性骨髓瘤(MM)是第二常见的血液系统恶性肿瘤。近年来,蛋白酶体抑制剂、免疫调节药物等新一代药物显著改善了MM患者的预后,中位生存期延长至3~6年。同时,嵌合抗原受体T细胞(CAR-T)免疫疗法在治疗复发难治MM方面取得了巨大进展,但高复发率和较短的缓解时间仍然是CAR-T治疗亟待解决的问题。需探究影响CAR-T疗效和安全性的因素,优化CAR-T治疗策略。文章对2023年第65届美国血液学会(ASH)年会报道的关于CAR-T治疗MM的前沿进展进行总结。

关键词：多发性骨髓瘤嵌合抗原受体T细胞分子靶向治疗治疗结果

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酸化血清溶血试验阳性的冷凝集素疾病患者临床与实验室特征

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中国实验血液学杂志 2025年第2期33卷 575-579页

作者：王朝王晓雪安润林薄丽津赵玉平中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所) 实验血液学国家重点实验室国家血液系统疾病临床医学研究中心细胞生态海河实验室天津300020 天津医学健康研究院天津301600

目的:分析酸化血清溶血(Ham)试验阳性冷凝集素疾病(CAD/CAS)的临床与实验室特征,并与Ham试验阴性CAD/CAS及阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)比较,以期为相关疾病的鉴别诊断提供参考。方法:回顾性分析2015年1月-2020年12月于本院确诊的CAD/... 详细信息

目的:分析酸化血清溶血(Ham)试验阳性冷凝集素疾病(CAD/CAS)的临床与实验室特征,并与Ham试验阴性CAD/CAS及阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)比较,以期为相关疾病的鉴别诊断提供参考。方法:回顾性分析2015年1月-2020年12月于本院确诊的CAD/CAS患者53例、经典型PNH患者67例。根据临床诊断及冷凝集素试验(CAT)、直接抗人球蛋白试验(DAT)、Ham试验、PNH克隆检测结果分组,比较各组的临床特征和实验室检查结果。结果:将研究对象分为Ham试验阴性CAD/CAS组(Ham^(-)CAD/CAS组,n=36)、Ham试验阳性CAD/CAS组(Ham^(+)CAD/CAS组,n=17)、经典型PNH组(n=67)。与经典型PNH组相比,Ham^(+)CAD/CAS组的中位年龄较高(P=0.024),Ham试验阳性程度较弱,CAT、DAT阳性率较高,PNH克隆检测阳性率较低(均P<0.001)。Ham^(+)CAD/CAS组脾大、遇冷发绀者比例均明显高于经典型PNH组(P=0.002和P<0.001),红细胞计数(RBC)、乳酸脱氢酶(LDH)均明显低于经典型PNH组(P=0.007和P<0.001),平均红细胞血红蛋白含量(MCH)、平均红细胞血红蛋白浓度(MCHC)、间接胆红素(IBIL)水平均明显高于经典型PNH组(P=0.003、P=0.004和P=0.006)。Ham^(+)CAD/CAS组血清补体C3、C4水平均明显低于经典型PNH组(P=0.001和P<0.001)。Ham^(+)CAD/CAS组尿隐血阳性率明显低于经典型PNH组(P=0.010)。Ham^(+)CAD/CAS组与Ham^(-)CAD/CAS组除中位年龄、血红蛋白(Hb)、MCHC、平均红细胞体积(MCV)、网织红细胞比例(Ret)及Ham试验结果及DAT阳性类型、脾大者比例有明显差别外,其余临床与实验室特征均与Ham^(-)CAD/CAS组接近。结论:Ham试验阳性CAD/CAS患者的部分临床特征及实验室指标与经典型PNH患者存在一定差异,但与Ham试验阴性CAD/CAS患者特征相对接近。这一结果可能为相关疾病的鉴别诊断提供参考。

关键词：酸化血清溶血试验冷凝集素病/冷凝集素综合征临床特征实验室特征

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套细胞淋巴瘤预后因素的研究进展

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白血病．淋巴瘤 2024年第4期33卷 249-253页

作者：王轶邱录贵易树华中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)、实验血液学国家重点实验室、国家血液系统疾病临床医学研究中心、细胞生态海河实验室天津300020 天津医学健康研究院天津301600

套细胞淋巴瘤(MCL)是一类少见的非霍奇金B细胞淋巴瘤。尽管一线诊疗采用包含阿糖胞苷的增强免疫化疗及自体造血干细胞移植治疗能够改善患者生存,目前MCL仍无标准或治愈性治疗方案,高危MCL患者生存时间极短。文章归纳了MCL预后因素研究进... 详细信息

套细胞淋巴瘤(MCL)是一类少见的非霍奇金B细胞淋巴瘤。尽管一线诊疗采用包含阿糖胞苷的增强免疫化疗及自体造血干细胞移植治疗能够改善患者生存,目前MCL仍无标准或治愈性治疗方案,高危MCL患者生存时间极短。文章归纳了MCL预后因素研究进展,以期能够尽早识别高危MCL患者,并为优化MCL诊疗提供新的思路。

关键词：淋巴瘤,套细胞预后临床和生物学特征治疗反应

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间充质干细胞来源外泌体的分离及贮存方法研究进展

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药物评价研究 2024年第5期47卷 1146-1152页

作者：高雪慈小燕张英驰闫凤英药物成药性评价与系统转化全国重点实验室天津300301 天津市细胞技术创新中心天津和创生物技术有限公司天津300301 中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)实验血液学国家重点实验室天津300020

间充质干细胞来源外泌体(MSCs-Exo)近年来成为替代间充质干细胞发挥治疗作用的研究热点,良好的外泌体分离和贮存方法是保障获得的外泌体具有稳定的质量和可重复的关键,也是临床转化的前提。外泌体具有多种分离方式,包括国际金标准的超... 详细信息

间充质干细胞来源外泌体(MSCs-Exo)近年来成为替代间充质干细胞发挥治疗作用的研究热点,良好的外泌体分离和贮存方法是保障获得的外泌体具有稳定的质量和可重复的关键,也是临床转化的前提。外泌体具有多种分离方式,包括国际金标准的超速离心法,改良后的蔗糖密度梯度离心法、超滤法以及微流控技术等。贮存温度和贮存介质是影响外泌体生物学完整性的主要因素。结合当下MSCs-Exo的研究现状及其分离和贮存条件的研究进展进行综述,以期为临床转化研究提供参考。

关键词：间充质干细胞外泌体分离方法贮存条件临床转化

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遗传性椭圆形红细胞增多症患者临床及基因突变特征:9例报告及文献复习

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中华血液学杂志 2023年第4期44卷 316-320页

作者：刘旭李园赵馨杨洋张莉井丽萍叶蕾周康李建平彭广新樊慧慧杨文睿熊佑祯张凤奎中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所) 实验血液学国家重点实验室国家血液系统疾病临床医学研究中心细胞生态海河实验室天津300020

目的报告9例遗传性椭圆形红细胞增多症(hereditary elliptocytosis,HE)患者基因突变类型并分析HE致病性基因突变的特征。方法报告中国医学科学院血液病医院2018年6月至2022年2月临床诊断的9例HE患者临床及基因突变特征,应用Sanger测序... 详细信息

目的报告9例遗传性椭圆形红细胞增多症(hereditary elliptocytosis,HE)患者基因突变类型并分析HE致病性基因突变的特征。方法报告中国医学科学院血液病医院2018年6月至2022年2月临床诊断的9例HE患者临床及基因突变特征,应用Sanger测序方法进行验证,分析基因突变构成、突变类型、基因型及与临床表型之间的关系。结果9例HE患者中6例为SPTA1、1例为SPTB、1例为EPB41红细胞膜蛋白基因突变,另1例为20号染色体拷贝缺失。共涉及11个基因突变位点,包括6个已知突变和5个新发突变。5个新发突变分别为:SPTA1基因9号外显子c.1247A>C(p.K416T),15号外显子c.1891delG(p.A631fs*17),6~12号外显子Del;SPTB基因c.154C>T(p.R52W);EPB41基因c.1636A>G(p.I546V)。6例SPTA1突变患者中3例为SPTA19号外显子突变。结论SPTA1是HE患者最常见的突变基因。

关键词：遗传性椭圆形红细胞增多症二代测序红细胞膜蛋白基因突变 SPTA1

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卡非佐米治疗多发性骨髓瘤临床应用指导原则(2024年版)

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白血病．淋巴瘤 2024年第10期33卷 577-586页

作者：中国临床肿瘤学会(CSCO)多发性骨髓瘤专家委员会贡铁军刘彤马军邱录贵不详天津医科大学第二医院哈尔滨血液病肿瘤研究所哈尔滨150010 中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所) 实验血液学国家重点实验室国家血液系统疾病临床医学研究中心细胞生态海河实验室天津300020

以蛋白酶体抑制剂为基础的联合方案已经成为多发性骨髓瘤(MM)治疗方案的重要组成。卡非佐米作为新一代蛋白酶体抑制剂,具有高选择性、不可逆结合的四肽环氧酮结构,于2012年被美国食品药品监督管理局(FDA)批准用于复发或难治MM患者,随后... 详细信息

以蛋白酶体抑制剂为基础的联合方案已经成为多发性骨髓瘤(MM)治疗方案的重要组成。卡非佐米作为新一代蛋白酶体抑制剂,具有高选择性、不可逆结合的四肽环氧酮结构,于2012年被美国食品药品监督管理局(FDA)批准用于复发或难治MM患者,随后多种卡非佐米联合方案陆续获批。2021年7月卡非佐米在中国获批上市,为我国MM患者提供了新的治疗手段。为进一步规范卡非佐米的临床应用,专家组参考近年国内外研究进展及权威指南,制定了卡非佐米治疗MM的临床应用指导原则,旨在为我国临床医师用药提供参考。

关键词：多发性骨髓瘤卡非佐米新一代蛋白酶体抑制剂不可逆抑制

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