检索结果-内蒙古大学图书馆

中国循证儿科杂志 2019年第6期14卷 460-463页

作者：陈慧刘怡马洁高超邢天禹赵晓曦陈振萍国家儿童医学中心首都医科大学附属北京儿童医院血液肿瘤中心儿童血液病与肿瘤分子分型北京市重点实验室儿科学国家重点学科儿科重大疾病研究教育部重点实验室

目的探讨重型再生障碍性贫血(AA)患儿经免疫抑制治疗(IST)后外周血相关细胞因子表达水平的变化。方法纳入2017年10月至2018年12月在首都医科大学附属北京儿童医院(我院)住院初诊为获得性重型AA(SAA)/极重型AA(VSAA)且应用IST治疗的患儿... 详细信息

目的探讨重型再生障碍性贫血(AA)患儿经免疫抑制治疗(IST)后外周血相关细胞因子表达水平的变化。方法纳入2017年10月至2018年12月在首都医科大学附属北京儿童医院(我院)住院初诊为获得性重型AA(SAA)/极重型AA(VSAA)且应用IST治疗的患儿为SAA/VSAA组,同期在我院住院初诊为获得性非重型AA(MAA)并给予环孢素A(CsA)口服治疗的患儿为MAA组。采用流式细胞术检测两组患儿初诊时、SAA/VSAA组治疗6个月和12个月、MAA组治疗6个月外周血中IFN γ、TNF α、IL 2、IL 4、IL 6和IL 10的表达水平。结果SAA/VSAA组25例,MAA组37例。①初诊时SAA/VSAA组IFN γ和IL 6表达较MAA组增加(P<0.05)。②SAA/VSAA组经IST治疗1年后,IFN γ和IL 6较治疗前明显降低,差异均有统计学意义(P<0.05)。③截至末次随访,SAA/VSAA组除3例失访外,余22例全部生存,无复发。结论SAA/VSAA患儿血清细胞因子水平异常,IST可显著改善初治患儿相关造血负向调控因子的表达。

关键词：细胞因子免疫抑制治疗再生障碍性贫血儿童

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儿童血液肿瘤靶向治疗新进展

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中华实用儿科临床杂志 2017年第3期32卷 161-167页

作者：陆继冉郑胡镛儿童血液病与肿瘤分子分型北京市重点实验室儿科学国家重点学科教育部儿科重大疾病研究重点实验室首都医科大学附属北京儿童医院血液肿瘤中心100045

肿瘤靶向治疗是针对肿瘤细胞表达的某种生物标志物、采用相应的特异性药物结合靶点的治疗方法。近年来，随着医学科学技术的迅速发展，尤其随着对肿瘤分子生物学研究的深入，儿童血液肿瘤的治疗已由传统化疗、放疗的细胞攻击模式向靶向... 详细信息

肿瘤靶向治疗是针对肿瘤细胞表达的某种生物标志物、采用相应的特异性药物结合靶点的治疗方法。近年来，随着医学科学技术的迅速发展，尤其随着对肿瘤分子生物学研究的深入，儿童血液肿瘤的治疗已由传统化疗、放疗的细胞攻击模式向靶向性治疗模式转变。现重点针对细胞表面分子的单克隆抗体、针对特异融合基因的酪氨酸激酶抑制剂及嵌合抗原受体T淋巴细胞的免疫疗法等进行综述。

关键词：儿童血液恶性肿瘤靶向治疗

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儿童急性髓细胞白血病治疗新进展

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中国实用儿科杂志 2016年第4期31卷 246-252页

作者：于皎乐郑胡镛首都医科大学附属北京儿童医院血液肿瘤中心、儿童血液病与肿瘤分子分型北京市重点实验室、儿科学国家重点学科、教育部儿科重大疾病研究重点实验室北京100045

儿童急性髓细胞白血病(AML)占儿童急性白血病的20%左右。随着危险度分级、分层治疗、疾病活动度动态监测及支持治疗体系的不断完善,儿童AML的治愈率已得到明显改善,可达65%以上。尽管如此,由于AML为一类异质性造血干细胞恶性克隆性疾病... 详细信息

儿童急性髓细胞白血病(AML)占儿童急性白血病的20%左右。随着危险度分级、分层治疗、疾病活动度动态监测及支持治疗体系的不断完善,儿童AML的治愈率已得到明显改善,可达65%以上。尽管如此,由于AML为一类异质性造血干细胞恶性克隆性疾病,其治疗已处于平台期。基于精准基因分型的靶向治疗和多学科综合治疗,将有利于提高儿童AML治愈率和生存质量。

关键词：儿童急性髓细胞白血病治疗无事件生存率

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儿童急性淋巴细胞白血病并发急性胰腺炎的危险因素分析

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中华实用儿科临床杂志 2022年第11期37卷 825-830页

作者：吴颖许清源张瑞东刘涌泉郑胡镛国家儿童医学中心首都医科大学附属北京儿童医院血液病中心儿童血液病与肿瘤分子分型北京市重点实验室儿科学国家重点学科北京100045 首都医科大学儿科医学院北京100069

目的分析儿童急性淋巴细胞白血病(ALL)并发急性胰腺炎(AP)的危险因素。方法回顾性研究。选取2018年5月至2020年12月首都医科大学附属北京儿童医院血液病中心收治的ALL并发AP患儿39例作为病例组, 同期按照同年龄、同性别1∶2完全匹配的... 详细信息

目的分析儿童急性淋巴细胞白血病(ALL)并发急性胰腺炎(AP)的危险因素。方法回顾性研究。选取2018年5月至2020年12月首都医科大学附属北京儿童医院血液病中心收治的ALL并发AP患儿39例作为病例组, 同期按照同年龄、同性别1∶2完全匹配的方式随机选取78例ALL患儿作为对照组。2组计量资料比较采用秩和检验(Mann-Whitney U检验), 计数资料比较采用χ^(2)检验, 并进一步行多因素Logistic回归分析寻找ALL并发AP的危险因素, 同时探究各指标与严重程度的关联。结果 ALL并发AP的发病率为8.55%(39/456例), 3~10岁为高发年龄段。64.9%(24/37例)发生在早期化疗阶段, 66.7%(26/39例)与门冬酰胺酶相关。2组患儿的ALL危险分层(χ^(2)=21.404, P<0.001)、C反应蛋白(CRP)(U=232.000, P<0.001)、降钙素原(PCT)(t=3.950, P<0.001)、红细胞比容(t=3.981, P<0.001)、血钙(t=-9.609, P<0.001)、未结合胆红素(U=1 142.000, P<0.05)、三酰甘油(t=3.600, P=0.001)、白蛋白(t=-6.296, P<0.001)比较差异均有统计学意义。病例组腹部CT敏感性为70.8%, 腹部超声敏感性为81.6%, 胰腺磁共振成像(MRI)敏感性为100.0%。多因素Logistic回归分析显示, 白蛋白(OR=11.444, 95%CI:3.240~40.423)、三酰甘油(OR=18.047, 95%CI:5.020~65.074 )及危险分层(OR=8.894, 95%CI:1.889~41.885)的差异有统计学意义。重度胰腺炎患儿与轻度或中度重症胰腺炎患儿之间的PCT(U=3.000、2.000, 均P<0.05)、血钙(U=4.500、8.500, 均P<0.05)差异显著。结论 ALL并发AP多发生在化疗早期, 主要由门冬酰胺酶所致。影像学检查中胰腺MRI敏感度最高, 腹部超声次之。危险分层、白蛋白下降、三酰甘油升高是ALL并发AP的危险因素, 有助于对ALL并发AP的高危患儿进行早期识别。PCT与血钙水平可能对重度胰腺炎有提示作用。

关键词：急性淋巴细胞白血病急性胰腺炎危险因素儿童

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MYCN和PHOX2B基因联合血浆游离DNA检测在高危神经母细胞瘤危险度分层及预后评估中的作用

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中华实用儿科临床杂志 2022年第4期37卷 290-294页

作者：岳志霞邢天禹蒋持怡王希思赵文段超苏雁金眉高超马晓莉国家儿童医学中心首都医科大学附属北京儿童医院血液病中心儿童血液病与肿瘤分子分型北京市重点实验室儿科学国家重点学科儿科重大疾病研究教育部重点实验室北京市儿科研究所血液疾病研究室北京100045 国家儿童医学中心首都医科大学附属北京儿童医院儿童肿瘤中心肿瘤内科北京市儿童血液肿瘤重点实验室儿科重大疾病研究教育部重点实验室北京100045

目的探讨MYCN基因、PHOX2B基因及血浆游离DNA(cfDNA)水平用于高危神经母细胞瘤(NB)危险度分层及预后评估的作用和意义。方法对2017年8月至2018年12月首都医科大学附属北京儿童医院收治的94例高危NB患儿进行前瞻性研究,分别于初诊时、化... 详细信息

目的探讨MYCN基因、PHOX2B基因及血浆游离DNA(cfDNA)水平用于高危神经母细胞瘤(NB)危险度分层及预后评估的作用和意义。方法对2017年8月至2018年12月首都医科大学附属北京儿童医院收治的94例高危NB患儿进行前瞻性研究,分别于初诊时、化疗4个疗程和6个疗程后检测MYCN基因、PHOX2B基因及cfDNA水平,观察治疗过程中3项指标的变化,采用χ^(2)检验和Kaplan-Meier生存分析法评价其与疗效的关系。结果94例患儿中MYCN基因扩增14例(14.9%),PHOX2B基因阳性76例(80.8%),cfDNA水平>100μg/L者56例(59.6%)。MYCN基因扩增患儿初诊高乳酸脱氢酶(LDH,≥1500 U/L)比例(6/14例)显著高于基因正常组患儿(9/80例)(P=0.009);PHOX2B基因阳性患儿多部位转移病例(54/76例)及高神经元特异性烯醇化酶(NSE,≥370μg/L)比例(37/76例)显著高于基因阴性组患儿(5/14例,2/14例)(P=0.015、0.020);cfDNA高水平患儿初诊高LDH及高NSE比例(13/37例,28/37例)显著高于cfDNA低水平组患儿(2/48例,10/48例)(均P<0.001)。治疗过程中,随着肿瘤负荷减小,PHOX2B基因拷贝数和cfDNA水平较初诊时显著降低[0(0~719.6)拷贝比1723.5(0~186000.0)拷贝;19.0(1.1~225.5)μg/L比200.6(8.0~5247.4)μg/L](均P<0.001)。初诊时,MYCN基因扩增组患儿2年无事件生存(EFS)率显著低于MYCN基因正常组患儿[(33.3±13.1)%比(58.5±7.1)%,P=0.020];PHOX2B基因阳性组患儿2年EFS率显著低于阴性组患儿[(47.9±7.1)%比(79.1±11.1)%,P=0.043];cfDNA高水平组(≥229.6μg/L)2年EFS率显著低于cfDNA低水平组[(38.6±9.8)%比(71.7±8.2)%,P=0.001]。6个疗程后PHOX2B基因阳性组患儿2年EFS率显著低于基因阴性组患儿[(16.7±14.4)%比(60.6±6.6)%,P=0.014];维持治疗前间碘苄胍(MIBG)核素扫描阳性组患儿2年EFS率显著低于阴性组患儿[(35.2±11.7)%比(65.8±7.1)%,P=0.037]。治疗过程中,MYCN基因和cfDNA水平与患儿预后无显著相关性。将6个疗程后的PHOX2B基因及维持治疗前MIBG结果联合分组进行生存分析(PHOX2B+/MIBG+,PHOX2B+或MIBG+,PHOX2B-/MIBG-),组间比较差异有统计学意义[0比(53.6±1.2)%比(65.5±7.4)%,P=0.003]。结论MYCN和PHOX2B基因及cfDNA水平在高危NB危险度分层及预后评估中具有重要作用;与MYCN和cfDNA水平相比,PHOX2B基因更适于治疗过程中的疗效监测,PHOX2B与维持治疗前的MIBG结果联合分析,用于判断患儿治疗效果,评估体内残余病灶更精准。

关键词：神经母细胞瘤高危微小残留病 MYCN基因 PHOX2B基因血浆游离DNA

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中剂量阿糖胞苷治疗儿童难治性高危朗格罕细胞组织细胞增生症的效果及安全性分析

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中华儿科杂志 2023年第12期61卷 1118-1123页

作者：王雯倩葛健马宏浩廉红云崔蕾张莉李志刚王天有张蕊国家儿童医学中心首都医科大学附属北京儿童医院血液病中心儿童血液病与肿瘤分子分型北京市重点实验室儿科学国家重点学科儿科重大疾病研究教育部重点实验室北京100045 国家儿童医学中心首都医科大学附属北京儿童医院北京市儿科研究所血液疾病研究室北京100045

目的:分析中剂量阿糖胞苷治疗儿童难治性危险器官受累朗格罕细胞组织细胞增生症(LCH)的效果、安全性及远期预后。方法:回顾性分析2013年1月至2016年12月北京儿童医院血液病中心收治的多系统危险器官受累、一线治疗失败且选用中剂量阿糖... 详细信息

目的:分析中剂量阿糖胞苷治疗儿童难治性危险器官受累朗格罕细胞组织细胞增生症(LCH)的效果、安全性及远期预后。方法:回顾性分析2013年1月至2016年12月北京儿童医院血液病中心收治的多系统危险器官受累、一线治疗失败且选用中剂量阿糖胞苷[250 mg/(m^(2)·次),2次/d]治疗的17例LCH患儿临床资料。患儿共接受2种治疗方案:在长春地辛和地塞米松的基础上,方案A为中剂量阿糖胞苷联合克拉屈滨,方案B为单纯中剂量阿糖胞苷。分析两种方案的治疗效果、安全性及预后。结果:17例LCH患儿中男11例、女6例,诊断年龄2.1(1.6,2.7)岁。10例患儿接受了方案A治疗,所有患儿在诱导治疗8个疗程后评估疾病好转,疾病活动评分(DAS)从治疗前的5.5(3.0,9.0)分下降至1.0(0,2.3)分。7例患儿接受了方案B治疗,6例患儿在诱导治疗8个疗程后评估疾病好转,DAS从治疗前的4.0(2.0,4.0)分下降至1.0(0,2.0)分。A组及B组患儿分别随访6.2(4.9,7.2)年及5.2(3.7,5.8)年。A组及B组患儿5年总体生存率均为100.0%,5年无事件生存率分别为(88.9±10.5)%及(85.7±13.2)%。8例A组患儿及2例B组患儿出现了3、4级骨髓抑制。结论:中剂量阿糖胞苷(联合或不联合克拉屈滨)对于难治性高危LCH患儿是一种有效且安全的化疗方案,远期预后较好。

关键词：组织细胞增多症郎格尔汉斯细胞儿童阿糖胞苷

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中华实用儿科临床杂志 2020年第15期35卷 1138-1143页

作者：张晴崔蕾马宏浩王冬赵云泽王天有李志刚张蕊国家儿童医学中心首都医科大学附属北京儿童医院北京市儿科研究所血液疾病研究室北京100045 国家儿童医学中心首都医科大学附属北京儿童医院血液肿瘤中心儿童血液病与肿瘤分子分型北京市重点实验室儿科重大疾病研究教育部重点实验室北京100045

目的探讨血浆及全血EB病毒(EBV)DNA水平对EBV相关噬血细胞性淋巴组织细胞增生症(EBV-HLH)患儿预后的影响。方法对2016年1月至2017年12月首都医科大学附属北京儿童医院血液肿瘤中心收治的66例EBV-HLH患儿的临床资料进行回顾性分析,包括... 详细信息

目的探讨血浆及全血EB病毒(EBV)DNA水平对EBV相关噬血细胞性淋巴组织细胞增生症(EBV-HLH)患儿预后的影响。方法对2016年1月至2017年12月首都医科大学附属北京儿童医院血液肿瘤中心收治的66例EBV-HLH患儿的临床资料进行回顾性分析,包括入院时、治疗2周、治疗4周血浆及全血EBV-DNA的动态改变,并根据EBV-DNA的拷贝数将血浆EBV-DNA分为阳性组和阴性组,利用受试者工作特征曲线(ROC)将全血EBV-DNA分为高水平组及低水平组;采用χ2检验比较不同水平患儿之间预后不良发生率,Log-Rank检验评估无事件生存情况来分析其预后意义。结果单因素分析结果显示,入院时血浆或全血EBV-DNA水平对EBV-HLH预后影响不大,治疗2周及4周血浆EBV-DNA阳性(≥500拷贝/mL)或全血EBV-DNA载量>(5.04~5.09)×105拷贝/mL是影响患儿预后及无进展生存的重要因素(P<0.001)。此外中枢神经系统受累(P=0.025)、白细胞(WBC)减少(WBC≤3×109/L,P=0.031)、中性粒细胞(ANC)缺乏(ANC≤0.5×109/L,P=0.041)、血红蛋白(Hb)降低(Hb≤90 g/L,P=0.023)及清蛋白减少(≤26 g/L,P=0.012),提示也具有一定预后意义。Cox回归多因素分析显示,仅治疗4周时血浆EBV-DNA载量与中枢神经系统累及是独立预后因素(风险比率=7.139,P=0.032;风险比率=6.455;P=0.042),而不同时间点的全血及治疗2周时血浆EBV-DNA水平的预后价值较低。结论 EVB-HLH患儿治疗4周血浆EBV-DNA水平可作为早期判断病情、尽早识别预后不良的客观指标,能更好地指导EBV-HLH的治疗。

关键词：儿童 EB病毒相关噬血细胞性淋巴组织细胞增生症 EB病毒DNA 预后

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儿童噬血性淋巴组织细胞增多症诊治进展

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临床血液学杂志 2022年第1期35卷 6-10页

作者：魏昂王天有国家儿童医学中心首都医科大学附属北京儿童医院血液肿瘤中心儿童血液病与肿瘤分子分型北京市重点实验室儿科学国家重点学科儿科重大疾病研究教育部重点实验室北京100045

噬血性淋巴组织细胞增多症(hemophagocytic lymphohistiocytosis,HLH)是由于淋巴细胞和巨噬细胞过度激活引起的以高细胞因子血症为特征的严重炎症反应综合征。儿童较成人多见,发病率约为1.07/100000[1]。根据病因不同,可将HLH分为原发性... 详细信息

噬血性淋巴组织细胞增多症(hemophagocytic lymphohistiocytosis,HLH)是由于淋巴细胞和巨噬细胞过度激活引起的以高细胞因子血症为特征的严重炎症反应综合征。儿童较成人多见,发病率约为1.07/100000[1]。根据病因不同,可将HLH分为原发性HLH(primary HLH,pHLH)和继发性HLH(secondary HLH,sHLH)两种。pHLH与基因突变有关。

关键词：噬血性淋巴组织细胞增多症儿童诊断治疗

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艾美赛珠单抗对血友病A凝血试验检测的影响

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临床血液学杂志 2020年第6期33卷 771-775页

作者：陈振萍李刚李泽坤甄英姿黄昆吴润晖国家儿童医学中心首都医科大学附属北京儿童医院血液肿瘤中心儿童血液病与肿瘤分子分型北京市重点实验室儿科学国家重点学科儿科重大疾病研究教育部重点实验室北京100045

目的:评估艾美赛珠单抗对不同方法的凝血实验室检测结果的影响,为艾美赛珠单抗治疗的血友病A儿童患者提供适当的中国儿童实验室监测数据。方法:纳入2019年8月—2020年9月就诊于我院血友病门诊接受艾美赛珠单抗治疗的血友病A患儿11例,采... 详细信息

目的:评估艾美赛珠单抗对不同方法的凝血实验室检测结果的影响,为艾美赛珠单抗治疗的血友病A儿童患者提供适当的中国儿童实验室监测数据。方法:纳入2019年8月—2020年9月就诊于我院血友病门诊接受艾美赛珠单抗治疗的血友病A患儿11例,采集枸橼酸钠抗凝的外周血共16份,进行凝血试验检测,包括活化部分凝血活酶时间(APTT),一期法FⅧ活性(FⅧ︰C)检测,发色底物法FⅧ︰C(包括人源和牛源两种FⅧ︰C检测试剂盒)及基于3种FⅧ检测方法的Nijmegen改良法检测FⅧ抑制物。结果:使用艾美赛珠单抗的血浆样本APTT值为(24.63±1.71)s,较使用前的APTT值显著缩短。应用一期法测得的FⅧ︰C水平为(479.1%±110.3%),牛源FⅧ︰C检测试剂盒发色底物法检测的FⅧ︰C水平与基线水平一致,均<1%,人源FⅧ︰C试剂盒发色底物法检测的FⅧ︰C水平为(18.97%±7.78%)。基于一期法和人源FⅧ︰C试剂盒发色底物法检测的抑制物检测结果均为阴性,而基于牛源FⅧ︰C试剂盒检测的FⅧ数据计算的抑制物结果显示7份样本阳性,9份样本阴性。结论:APTT和一期法FⅧ︰C检测试验受艾美赛珠单抗药物的影响,无法反映体内真正的凝血水平。人源性FⅧ发色底物法检测试剂对艾美赛珠单抗敏感,可用于该药在体内凝血能力的评估,但不可用于FⅧ抑制物的检测。牛源性FⅧ发色底物法检测试剂对艾美赛珠单抗不敏感,可反映体内真正的FⅧ︰C水平,适用于FⅧ抑制物的检测。

关键词：艾美赛珠单抗血友病A 活化部分凝血活酶时间 FⅧ活性检测一期法发色底物法

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联合应用重组人血小板生成素安全有效治疗婴幼儿重症原发免疫性血小板减少症——单中心数据分析

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临床血液学杂志 2020年第2期33卷 166-169,175页

作者：胡玉马洁马静瑶张利强张元元马宏浩姚佳峰张蕊吴润晖国家儿童医学中心首都医科大学附属北京儿童医院血液肿瘤中心儿童血液病与肿瘤分子分型北京市重点实验室儿科学国家重点学科儿科重大疾病研究教育部重点实验室北京100045

目的:通过对国产重组人血小板生成素(rhTPO)治疗3岁以下婴幼儿重症原发免疫性血小板减少症(SITP)的临床资料进行分析,为该年龄段SITP患儿临床联合应用rhTPO的有效性及安全性提供依据。方法:采用回顾性方法收集3岁以下联合应用rhTPO治疗... 详细信息

目的:通过对国产重组人血小板生成素(rhTPO)治疗3岁以下婴幼儿重症原发免疫性血小板减少症(SITP)的临床资料进行分析,为该年龄段SITP患儿临床联合应用rhTPO的有效性及安全性提供依据。方法:采用回顾性方法收集3岁以下联合应用rhTPO治疗的SITP患儿治疗前后相关临床数据并进行比较,分析其安全性及有效性。结果:①共有55例3岁以下SITP患儿纳入本研究,其中男37例,女18例;中位月龄为19(1.37~34.50)个月;中位病程为0.67(0~12)个月;41例(74.5%)为新诊断的ITP,11例(20.0%)为持续性ITP,3例(5.5%)为慢性ITP。患儿基线血小板计数为6(1~9)×10^9/L。出血情况:Ⅱ级42例,Ⅲ级11例,Ⅳ级2例。②患儿均为联合用药,其中10例rhTPO单独联合丙种球蛋白,45例同时联合激素及丙种球蛋白。③给药后第1天、第3天、第7天、第14天及停药后第7天,血小板中位计数分别为17(0~121)×10^9/L、63(1~349)×10^9/L、91(4~996)×10^9/L、176(11~1687)×10^9/L及129(1~697)×10^9/L。在给药第7天、第14天及停药后第7天,患儿总有效率分别达76.0%、90.2%、73.9%。④在联合应用rhTPO第3天有6例患儿出血评分降为0级,第7天有11例患儿出血降为0级,其余患儿在停药7天出血降为0级。⑤未观察到发热、皮疹等与rhTPO相关不良反应发生。结论:rhTPO可协同免疫治疗,迅速有效提高婴幼儿SITP患儿血小板水平,帮助其度过危险期,有望提高疗效。

关键词：重组人血小板生成素联合用药 3岁以下儿童重症免疫性血小板减少症

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