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第十六届全国实验血液学学术会议

作者：曹谢娜孔圆宋阳时旼旼赵红艳温琦王昱许兰平张晓辉黄晓军北京大学人民医院北京大学血液病研究所造血干细胞移植治疗血液病北京市重点实验室北京大学人民医院北京大学血液病研究所造血干细胞移植治疗血液病北京市重点实验室北大清华生命联合中心北京大学前沿交叉学科研究院

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中国慢性髓性白血病慢性期患者报告的酪氨酸激酶抑制相关不良反应及其对日常生活的影响研究

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中华血液学杂志 2016年第11期37卷 929-935页

作者：于露汪海波江倩北京大学人民医院、北京大学血液病研究所、造血干细胞移植治疗血液病北京市重点实验室 100044 北京大学临床研究所

目的评估中国慢性髓性白血病（CML）慢性期（CP）患者报告的酪氨酸激酶抑制剂（TKI）相关不良反应及其对日常生活的影响。方法2014年5月至11月在全国范围内向正在接受TKI治疗的成年CML患者发放无记名调查问卷。TKI不良反应对患者日常生... 详细信息

目的评估中国慢性髓性白血病（CML）慢性期（CP）患者报告的酪氨酸激酶抑制剂（TKI）相关不良反应及其对日常生活的影响。方法2014年5月至11月在全国范围内向正在接受TKI治疗的成年CML患者发放无记名调查问卷。TKI不良反应对患者日常生活的影响程度采用自我报告的形式，以1分（没有影响）至5分（严重影响）进行评估。结果731例CML-CP受访者报告了TKI相关不良反应影响其日常生活评分，中位年龄41（18-88）岁，男性407例（56％），560例（77％）确诊至TKI治疗时间〈1年。中位TKI治疗时间为3（〈1～13）年，549例（75％）获得完全细胞遗传学反应，301例（41％）获得完全分子学反应。TKI最多见的不良反应依次为水肿（44％）、乏力（38％）、胃肠道不适（32％）、面部颜色改变（19％）、肌肉痉挛（19％）、皮疹（14％）、肝功能异常（12％）、体重增加（12％）和血细胞计数降低（8％）。多因素分析显示，TKI服药时间〈4年是乏力的独立影响因素；女性、年龄〉1-40岁、服用一代TKI者容易发生水肿；服用一代TKI容易发生胃肠道不适；服用二代TKI容易出现皮疹及肝功能异常；女性容易出现体重增加；确诊至TKI治疗时间≥1年、服用一代TKI者较易出现肌肉痉挛；服用仿制品是血细胞计数降低的独立影响因素。患者自我报告TKI相关不良反应影响日常生活的评分显示218例（30％）没有影响（1分），375例（51％）受轻中度影响（2-3分），138例（19％）受严重影响（4～5分）。多因素分析显示，仅将人口学特征纳入分析时，女性、年龄／〉40岁、服用仿制品、TKI服药时间〈4年与受访者较高的日常生活受影响程度显著相关；将不良反应也纳入多因素分析后，未接受高等教育、TKI服药时间〈4年、服用仿制品以及以下不良反应：水肿、乏力、胃肠道不适、面部颜色改变、皮疹和肝功能异常与较高的日常生活受影响程度相关。结论服用TKI的中国CML-CP患者中，水肿、乏力、胃肠道不适、皮疹、面部颜色改变和肝功能异常是最常见的、影响其日常生活的药物不良反应。女性、年龄≥40岁、未接受高等教育、服用仿制品和TKI治疗时间较短与患者日常生活受影响显著相关。

关键词：白血病髓系慢性 BCR-ABL阳性酪氨酸激酶抑制剂日常生活药物毒性

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中国慢性髓性白血病患者酪氨酸激酶抑制剂治疗现状的调研：从患者的角度

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中华血液学杂志 2016年第7期37卷 559-564页

作者：江倩刘正琛张颂昕北京大学人民医院、北京大学血液病研究所、造血干细胞移植治疗血液病北京市重点实验室 100044 北京新阳光基金会

目的评估中国慢性髓性白血病（CML）患者接受酪氨酸激酶抑制剂（TKI）治疗的现状，并分析相关影响因素。方法2014年5月至11月，在全国范围内向正在接受TKI治疗的成年CML患者发放并收集无记名调查问卷。结果共收集1038份问卷，949份可供... 详细信息

目的评估中国慢性髓性白血病（CML）患者接受酪氨酸激酶抑制剂（TKI）治疗的现状，并分析相关影响因素。方法2014年5月至11月，在全国范围内向正在接受TKI治疗的成年CML患者发放并收集无记名调查问卷。结果共收集1038份问卷，949份可供评估。949例受访者中，男549例（58％），中位年龄41（18-88）岁，623例（66％）为城镇户籍，449例（47％）具有大学及以上学历。888例（94％）的受访者初诊时处于慢性期，其中690例（78％）在诊断1年内开始用TKI治疗。794例（84％）服用伊马替尼，768例（81％）服用原研药。TKI中位治疗时间为3（〈1～13）年，可评估TKI治疗反应的受访者中，85％（708／834）获得完全细胞遗传学反应（ccyR），46％（397／859）获得完全分子学反应（CMR）。多因素分析显示，女性（OR=I．8，95％CI1．1-2．8，P=0．019和OR=I．5，95％CI1．1-2．0，P=0．015）、TKI治疗时间〉3年（OR=4．1，95％CI2．6-6．5，P〈0．001和OR=3．7，95％CI2．7-5．1，P〈0．001）和服用伊马替尼（OR=2．1，95％CI1．2～3．7，P=0．007和OR=3．3，95％CI2．1-5．1，P〈0．001）是有利于获得ccyR和CMR的共同独立因素。此外，大学及以上学历（OR=2．0，95％CI1．3-3．1，P=0．003）、确诊1年内开始TKI治疗（OR=2．4，95％CI1．5-3．8，P〈0．001）和服用原研药（OR=2．4，95％CI1．4-4．0，P=-0．001）是有利于获得CCyR的独立因素。787例（83％）受访者付费服用TKI，每年TKI中位自付金额为7．20（0．24～37．00）万元。884例报告了TKI治疗中的最大障碍的受访者中，534例（62％）报告“经济负担”，仅152例（17％）报告“不良反应影响生活质量”。结论在当今中国，绝大多数CML患者服用伊马替尼，TKI治疗结果满意，但经济负担重是TKI治疗中的主要障碍。

关键词：白血病,髓系,慢性,BCR-ABL阳性酪氨酸激酶抑制剂治疗结果问卷调查

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重型再生障碍性贫血患者单倍体造血干细胞移植后免疫重建规律及其影响因素

重型再生障碍性贫血患者单倍体造血干细胞移植后免疫重建规律及其...

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第十六届全国实验血液学学术会议

作者：裴旭颖赵翔宇许兰萍王昱张晓辉常英军黄晓军北京大学人民医院北京大学血液病研究所北京市造血干细胞移植重点实验室

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高危和标危Ph阴性急性淋巴细胞白血病非体外去T细胞单倍型造血干细胞移植后早期免疫重建的比较研究

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中华血液学杂志 2016年第8期37卷 650-655页

作者：边志磊常英军许兰平王昱张晓辉刘开彦黄晓军北京大学人民医院、北京大学血液病研究所北京市造血干细胞移植重点实验室100044

目的比较费城染色体（Ph）阴性急性淋巴细胞白血病（ALL）第1次完全缓解期（CR1）高危组与标危组患者非体外去T细胞单倍型骨髓联合外周血造血干细胞移植（haploidentical blood and marrow stem cell transplatation，HBMT）术后早期免... 详细信息

目的比较费城染色体（Ph）阴性急性淋巴细胞白血病（ALL）第1次完全缓解期（CR1）高危组与标危组患者非体外去T细胞单倍型骨髓联合外周血造血干细胞移植（haploidentical blood and marrow stem cell transplatation，HBMT）术后早期免疫重建与预后特征。方法以2010年1月至2012年12月在北京大学人民医院行HBMT的49例Ph阴性ALLCRl患者为研究对象，应用流式细胞术分别检测患者＋30d、＋60d及＋90d外周血CD19^＋、CD3^＋、CD4^＋、CD8^＋、CD4^＋CD45RO^＋、CD4^＋CD45RA^＋、CD4^＋CD28^＋及CD8^＋CD28^＋淋巴细胞亚群免疫重建指标，比较标危组（18例）、成人高危组（16例）及儿童高危组（15例）淋巴细胞亚群早期重建规律、生存状况及预后。结果三组患者CD3^＋、CD4^＋CD28^＋、CD8^＋CD28^＋、CD4^＋CD45RO^＋和CD4^＋CD45RA^＋等早期免疫重建（＋30d、＋60d及＋90d）指标差异均无统计学意义。标危组、成人高危组及儿童高危组患者2年复发率（27．8％、31．3％、26．7％，P=0．957）、2年非复发死亡率（11．1％、0、13．3％，P=0．185）、2年无白血病生存率（61．1％、68．8％、60．0％，P=0．834）及总生存率（77．8％、68．8％、60．0％，P=O．529）差异均无统计学意义。三组患者移植后100d内Ⅱ-Ⅳ度急性移植物抗宿主病发生率（44．4％、12．5％、46．7％，P=0．075）和2年总慢性移植物抗宿主病发生率（61．1％、50．O％、40．0％，P=0．249）差异无统计学意义。结论在HBMT模式下，Ph阴性ALLCRl高危组与标危组患者移植后可取得相当的早期免疫重建，这可能是克服移植前高危因素并取得相同移植疗效的免疫机制之一。

关键词：白血病淋巴样费城染色体造血干细胞移植免疫重建淋巴细胞亚群

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格列卫相关不良反应对中国慢性髓性白血病患者日常生活影响的研究

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中华血液学杂志 2016年第7期37卷 554-558页

作者：于露汪海波黄晓军江倩北京大学人民医院、北京大学血液病研究所、造血干细胞移植治疗血液病北京市重点实验室 100044 北京大学临床研究所

目的评估中国服用伊马替尼原研药格列卫的慢性髓性白血病（CML）慢性期患者药物不良反应对其日常生活的影响。方法2014年5月至11月，在全国范围内向正在接受酪氨酸激酶抑制剂（TKI）治疗的成年CML患者发放无记名调查问卷。TKI不良反应... 详细信息

目的评估中国服用伊马替尼原研药格列卫的慢性髓性白血病（CML）慢性期患者药物不良反应对其日常生活的影响。方法2014年5月至11月，在全国范围内向正在接受酪氨酸激酶抑制剂（TKI）治疗的成年CML患者发放无记名调查问卷。TKI不良反应对患者日常生活的影响程度采用自我报告的形式，以1（没有影响）至5分（严重影响）评估。分析对象为其中正在服用格列卫的CML慢性期患者。结果共收集548例服用格列卫的CML慢性期受访者的答卷，其中，男性303例（55％），中位年龄40（18-88）岁，437例（80％）确诊至开始格列卫治疗时间〈1年。中位服用格列卫3（〈1～13）年，442例（81％）获得完全细胞遗传学反应，261例（48％）获得完全分子学反应。格列卫最多见的不良反应依次为：水肿（51％）、乏力（40％）、胃肠道不适（35％）、肌肉痉挛（22％）、面部颜色改变（22％）、体重增加（13％）、皮疹（11％）、肝功能异常（10％）和血细胞计数降低（7％）。患者自我报告格列卫相关的不良反应导致的Et常生活受影响程度评分为（2．4±1．2）分，161例（29％）没有影响（1分），295例（54％）轻中度影响（2～3分），92例（17％）严重影响（4-5分）。多因素分析显示，格列卫服药时间〈4年（OR=I．9，95％a1．3～2．6；P〈0．001）、乏力（OR=2．9，95％CI2．1～4．1；P〈0．001）、水肿（OR=2．2，95％CI1．6-3．1；P〈0．001）、胃肠道不适（OR=2．6，95％C11．9-3．7；P〈0．001）、皮疹（OR=2．1，95％C11．2-3．4；P=0．005）和肝功能异常（OR=2.3，95％CI1．4-3．9；P=-0．001）与患者较高的Lt常生活受影响程度评分显著相关。结论服用格列卫的中国CML慢性期患者中，少数患者因药物不良反应而严重影响其日常生活，特别是在治疗的前4年。乏力、水肿、胃肠道不适、皮疹和肝功能异常是主要的影响患者日常生活的不良反应。

关键词：白血病,髓系,慢性,BCR-ABL阳性酪氨酸激酶抑制剂日常生活药物毒性

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我如何选择异基因造血干细胞移植供者

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中华血液学杂志 2016年第8期37卷 643-649页

作者：常英军北京大学人民医院、北京大学血液病研究所造血干细胞移植治疗血液病北京市重点实验室100044

异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）仍是恶性血液病有效乃至唯一的治愈手段。然而，供者来源缺乏限制了allo-HSCT的广泛临床应用。近10年来，北京大学基于G-CSF和抗胸腺细胞球蛋白（ATG）诱导免疫耐受建立了体外去除T细胞的单倍型相合... 详细信息

异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）仍是恶性血液病有效乃至唯一的治愈手段。然而，供者来源缺乏限制了allo-HSCT的广泛临床应用。近10年来，北京大学基于G-CSF和抗胸腺细胞球蛋白（ATG）诱导免疫耐受建立了体外去除T细胞的单倍型相合骨髓和外周血混合移植体系（被称为“北京方案”）。

关键词：异基因造血干细胞移植供者来源 allo-HSCT 抗胸腺细胞球蛋白北京大学恶性血液病单倍型相合去除T细胞

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疑难病例析评第386例 T细胞淋巴瘤-PT、APTT延长-先天性V因子缺乏

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中华医学杂志 2016年第46期96卷 3765-3767页

作者：郭天姣路瑾张晓辉温磊北京大学人民医院北京大学血液病研究所造血干细胞移植治疗血液病北京市重点实验室 100044

病历摘要患者女，54岁，因发现左侧颌下肿物7个月就诊。2015年5月无明显诱因出现左侧颌下肿物，直径约1．5cm，质硬，无触痛，与周围组织无粘连，未诊治。2015年8月自觉肿物增大至直径约4cm，当地医院B超检查提示左侧颌下腺囊肿可能（2... 详细信息

病历摘要患者女，54岁，因发现左侧颌下肿物7个月就诊。2015年5月无明显诱因出现左侧颌下肿物，直径约1．5cm，质硬，无触痛，与周围组织无粘连，未诊治。2015年8月自觉肿物增大至直径约4cm，当地医院B超检查提示左侧颌下腺囊肿可能（2．8cm×1．8cm），左侧颌下淋巴结增大（2．6cm×1．2cm）。

关键词：疑难病例析评 T细胞淋巴瘤 APTT V因子先天性颌下腺囊肿淋巴结增大周围组织

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母细胞性浆细胞样树突细胞肿瘤诊断及治疗进展

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中华血液学杂志 2016年第1期37卷 75-78页

作者：王峰蓉许兰平北京大学人民医院血液科北京大学血液病研究所北京市造血干细胞移植重点实验室 100044

母细胞性浆细胞样树突细胞肿瘤（blastic plasmacytoiddendritic cell neoplasm，BPDCN）是一种非常罕见的造血系统恶性肿瘤，曾被命名为母细胞性NK细胞淋巴瘤或CD4＋CD56＋造血细胞肿瘤等，2008年WHO造血与淋巴组织肿瘤分类标准中正式... 详细信息

母细胞性浆细胞样树突细胞肿瘤（blastic plasmacytoiddendritic cell neoplasm，BPDCN）是一种非常罕见的造血系统恶性肿瘤，曾被命名为母细胞性NK细胞淋巴瘤或CD4＋CD56＋造血细胞肿瘤等，2008年WHO造血与淋巴组织肿瘤分类标准中正式作为一个单独类型划归为急性髓系白血病（AML）及相关前体细胞肿瘤。普遍认为来源于原始的浆样树突细胞，主要表达与其相关的TCL1、BDCA-2和1型IFN等。

关键词：树突细胞肿瘤母细胞性浆细胞样肿瘤诊断造血系统恶性肿瘤 neoplasm NK细胞淋巴瘤急性髓系白血病

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高通量测序技术监测成人急性淋巴细胞白血病的克隆演变

高通量测序技术监测成人急性淋巴细胞白血病的克隆演变

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第十六届全国实验血液学学术会议

作者：吴利新卢润青刘开彦郑琪李金兰江浩江倩江滨张晓辉许兰平王悦宋成丽黄晓军北京大学人民医院、北京大学血液病研究所、北京市造血干细胞移植重点实验室诺禾致源生物信息公司北京大学人民医院、北京大学血液病研究所、北京市造血干细胞移植重点实验室北大清华生命科学中心

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