检索结果-内蒙古大学图书馆

中国卫生统计 2024年第3期41卷 468-473,480页

作者：王锴曹寒刘天谋于永沛阎小妍姚晨北京大学第一医院北京大学临床研究所 100191 北京大学第一医院医学统计室北京大学公共卫生学院

随机对照临床试验(randomized clinical trial,RCT)是验证药物和医疗器械有效性和安全性的金标准,但对于罕见病、肿瘤以及儿科人群等特殊领域,开展RCT研究往往面临着样本量不足、研究周期过长以及医学伦理方面的阻碍。近年来,外部对照... 详细信息

随机对照临床试验(randomized clinical trial,RCT)是验证药物和医疗器械有效性和安全性的金标准,但对于罕见病、肿瘤以及儿科人群等特殊领域,开展RCT研究往往面临着样本量不足、研究周期过长以及医学伦理方面的阻碍。近年来,外部对照试验作为RCT的替代方案得到了越来越多的关注。开展外部对照试验需要着重解决两个关键问题:(1)如何确定外部对照组的信息借用程度;(2)研究间受试者基线协变量的可比性。贝叶斯统计分析方法在外部对照试验中得到了广泛的应用,但其只考虑了内外部对照组边际结局的实际分布差异,并未将基线协变量的可比性纳入其分析框架,从而容易引入选择偏倚。为了解决上述问题,一些学者提出了结合倾向性评分的贝叶斯外对照借用方法,即在使用贝叶斯方法前先通过倾向性评分匹配、分层和加权等手段构造基线协变量可比的伪人群,以达到控制选择偏倚的目的。本文将从倾向性评分方法学入手,对目前“结合倾向性评分的贝叶斯外对照借用方法”进行介绍,包括其基本原理、分析步骤以及统计学操作特性等,旨在为后续外部对照试验的开展提供统计设计和分析的方法学支持。

关键词：外部对照试验倾向性评分贝叶斯统计动态借用选择偏倚 Ⅰ类错误

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2015—2020年美国加速审批与欧洲附条件批准的上市前有效性科学证据特点

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中国新药杂志 2024年第1期33卷 1-9页

作者：张晓方白雪孙婉王凤至陈思宇武阳丰北京大学临床研究所北大医学-中国生物临床与监管科学联合实验室北京大学第一医院

目的:描述和比较2015年1月1日—2020年12月31日期间，美国加速审批和欧洲附条件批准的上市前有效性证据特征。方法:通过美国、欧洲公开数据库，确定研究期间美国加速审批和欧洲附条件批准的所有药品及其上市前研究，收集并分析支持药品... 详细信息

目的:描述和比较2015年1月1日—2020年12月31日期间，美国加速审批和欧洲附条件批准的上市前有效性证据特征。方法:通过美国、欧洲公开数据库，确定研究期间美国加速审批和欧洲附条件批准的所有药品及其上市前研究，收集并分析支持药品上市的有效性证据特点。结果:2015—2020年，美国、欧洲分别有122和35个获批事项通过加速审批/附条件批准上市。美国、欧洲上市前有效性证据主要基于替代终点(美国：93.3%;欧洲：91.4%)产生。提供上市前有效性证据的总样本量分别为88和124,美国显著低于欧洲(P=0.015)。美国、欧洲支持上市的效应值大部分为有效率(美国：77.3%;欧洲：60.0%),其中有效率低于30.0%的美国占21.7%,欧洲占4.7%,差异显著(P=0.005)。美国和欧洲上市前关键研究大多是Ⅱ期临床试验(美国：65.6%;欧洲：60.0%)、单臂临床试验(美国：79.8%;欧洲：65.7%)。结论:美国加速审批和欧洲附条件批准大多数依据Ⅱ期单臂临床试验在替代终点上显示的有效率上市，但是美国上市前有效性证据的强度低于欧洲，其差别主要来源于政策要求的不同。

关键词：加速审批附条件批准获批事项有效性证据

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2015—2020年美国加速审批与欧洲附条件批准的上市所附条件特点

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中国新药杂志 2024年第8期33卷 737-744页

作者：张晓方白雪孙婉王凤至陈思宇武阳丰北京大学第一医院北京大学临床医学高等研究院/临床研究所北大医学-中国生物临床与监管科学联合实验室

目的:描述和比较2015年1月1日—2020年12月31日期间，美国加速审批与欧洲附条件批准的上市所附条件。方法:通过美国和欧洲公开数据库，确定研究期间美国加速审批与欧洲附条件批准的所有药品的上市所附条件及上市后确证性临床研究。结果:... 详细信息

目的:描述和比较2015年1月1日—2020年12月31日期间，美国加速审批与欧洲附条件批准的上市所附条件。方法:通过美国和欧洲公开数据库，确定研究期间美国加速审批与欧洲附条件批准的所有药品的上市所附条件及上市后确证性临床研究。结果:2015—2020年，美国和欧洲分别有122和35个获批事项通过加速审批/附条件批准上市。美国FDA对每个获批事项平均提出了1.2个上市所附条件，欧洲EMA平均提出了2.3个，明显高于美国FDA(P<0.001)。美国上市所附条件的目的大部分是进一步确定产品有效性(61.5%),而欧洲大部分是既要确定产品的有效性也要确定安全性(85.7%)。美国和欧洲分别对54.9%和61.8%的上市后确证性临床研究要求使用替代终点作为主要终点指标，对95.1%和88.2%的上市后确证性临床研究要求使用干预，77.9%和61.8%的使用随机，63.1%和67.7%的使用对照。美国上市后确证性临床研究报告提交时限平均为46.8个月，≥5年的占31.6%。欧洲的平均时限为37.5个月，≥5年的占21.9%。结论:在上市所附条件方面，欧洲比美国更加谨慎和保守。对于上市后确证性临床研究，美国和欧洲的要求均以随机对照试验为主，但过多地应用了替代终点。而对于上市后确证性临床研究的报告时限，美国和欧洲大部分均在5年以内。我国可充分借鉴美国和欧洲的经验教训，进一步完善我国的附条件批准政策。

关键词：加速审批附条件批准上市所附条件

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管理视角下临床研究质量评价指标体系的系统综述

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医学与社会 2025年第3期38卷 17-24,38页

作者：陈夏燕李倩倩孟佳雪苑杰李会娟北京大学临床医学高等研究院临床研究所北京100191 北京大学第一医院北京100034

目的:系统梳理2012-2024年临床研究质量评价指标体系,为我国临床研究管理实践提供参考。方法:检索Pubmed、Embase、中国知网、万方数据知识服务平台、中国生物医学文献学术分析系统中临床研究质量评价文献。经筛选后,提取作者、发表时... 详细信息

目的:系统梳理2012-2024年临床研究质量评价指标体系,为我国临床研究管理实践提供参考。方法:检索Pubmed、Embase、中国知网、万方数据知识服务平台、中国生物医学文献学术分析系统中临床研究质量评价文献。经筛选后,提取作者、发表时间、国家、研究角度、申办方类型、研究设计、产品类型、研究阶段、指标构建方法、指标体系结构、一级指标、指标评价和应用等信息。结果:共检索8758篇文献,纳入20篇,包括18个指标体系。指标体系从监管部门、医疗卫生机构和研究者等角度出发,覆盖了药物、器械、疫苗、干细胞研究等产品类型,涉及从立项、实施到结束各阶段。其中,9个可进行定量评分,5个进行了信效度评价,8个进行了应用,指标体系共同突显了对受试者保护、方案依从性和数据准确性的普遍重视。结论:当前指标体系对临床研究质量管理具有重要的引导、评价和预警作用,但在方法的客观性、信效度评价和指标应用方面仍需完善,未来的指标体系应关注以患者为中心的设计、多中心研究、智能化技术应用等方面。

关键词：临床研究临床试验质量评价指标体系系统综述

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急性心肌梗死患者血浆前蛋白转化酶枯草溶菌素9水平的影响因素研究

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中国全科医学 2024年第36期27卷 4568-4574页

作者：贾佳刘嘉慧季文君郑博王新刚范芳芳李寅张龙张岩北京大学第一医院心血管内科北京市100034 北京大学第一医院医学统计室北京市100034 北京大学第一医院心血管疾病研究所北京市100034

背景前蛋白转化酶枯草溶菌素9(PCSK9)对脂质代谢起到重要调节作用,急性心肌梗死患者血浆PCSK9水平的影响因素尚未完全阐明。目的了解急性心肌梗死患者血浆PCSK9水平的影响因素。方法连续纳入2010—2018年于北京大学第一医院心血管内科... 详细信息

背景前蛋白转化酶枯草溶菌素9(PCSK9)对脂质代谢起到重要调节作用,急性心肌梗死患者血浆PCSK9水平的影响因素尚未完全阐明。目的了解急性心肌梗死患者血浆PCSK9水平的影响因素。方法连续纳入2010—2018年于北京大学第一医院心血管内科入院诊断为急性心肌梗死的患者。基线信息采集患者入院时电子病历系统中的现病史、既往史、体格检查相关信息,检测基线血浆PCSK9水平。影响因素分析采用单因素及多因素线性回归模型,通过LASSO法进行筛选并纳入多因素线性回归模型。结果共入选996例急性心肌梗死患者,其中37例患者因留存血样容量不足无PCSK9检测结果,共959例患者纳入分析,PCSK9水平为543.1(425.4,692.1)ng/mL。多因素回归分析结果显示,性别是影响急性心肌梗死患者PCSK9水平最大的因素(标准化回归系数为0.13),其余对PCSK9水平影响较大的因素依次为:心房颤动病史(标准化回归系数为0.09)、白细胞计数(标准化回归系数为0.07)及血尿酸水平(标准化回归系数为0.07)。结论在急性心肌梗死患者中,性别、心房颤动病史、白细胞计数及血尿酸水平与血浆PCSK9水平显著独立相关。

关键词：前蛋白转化酶枯草溶菌素9 急性心肌梗死胆固醇冠心病影响因素分析

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采用多阅片者多病例设计评估AI辅助医疗产品临床试验的样本量估算和应用

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中国卫生统计 2022年第1期39卷 14-18页

作者：尚美霞阎小妍李雪迎朱赛楠姚晨北京大学第一医院医学统计室 100034 北京大学临床研究所

目的探索基于多阅片者多病例研究设计的人工智能辅助医疗器械或软件进行确证性临床试验的病例和阅片者样本量的选择依据和方法。方法以某三甲医院收集的某胸部CT影像辅助诊断系统用于肺结节诊断的试验数据为例,采用R软件对数据进行方差... 详细信息

目的探索基于多阅片者多病例研究设计的人工智能辅助医疗器械或软件进行确证性临床试验的病例和阅片者样本量的选择依据和方法。方法以某三甲医院收集的某胸部CT影像辅助诊断系统用于肺结节诊断的试验数据为例,采用R软件对数据进行方差分析和诊断准确度统计,以方差和协方差分析的结果为依据对计划开展的正式试验样本量进行估算,同时探索分析不同参数组合条件下的样本量变化情况。结果7名具有不同胸部CT阅片经验的影像科医生对回顾性纳入的200例病例影像分别在AI辅助条件和无AI辅助条件下进行读片,采用AI辅助医生读片的诊断准确性优于医生独立读片的准确性[AF-ROC差值0.119(95%CI:0.078,0.161),P<0.001],不同阅片者提高的准确度水平不同。同一阅片者分别在两种诊断模式下诊断结果的相关系数越大,需要病例样本量越小;相同阅片模式下不同阅片者间诊断结果的相关系数和不同阅片者在不同诊断模式间诊断结果的相关系数的差值越大,需要的病例样本量越大。结论基于多阅片者多病例研究设计的人工智能或机器学习辅助医疗类的器械或软件的确证性临床试验中采用多阅片者会适当减低病例的样本量,采用合适的统计学方法可以对阅片者和病例的样本量进行科学的估算。

关键词：多阅片者多病例人工智能辅助病例样本量

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血浆中脂质代谢分子与颈动脉粥样硬化斑块、传统心血管危险因素及膳食因素的关系

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北京大学学报（医学版） 2024年第4期56卷 722-728页

作者：和静房中则杨颖刘静马文瑶霍勇高炜武阳丰谢高强北京大学第一医院北京100034 北京大学临床医学高等研究院临床研究所北京100191 天津医科大学公共卫生学院天津300070 北京大学第一医院心内科北京100034 首都医科大学附属北京安贞医院临床与流行病研究中心北京100029 北京大学第三医院心内科北京100191 重大疾病流行病学教育部重点实验室(北京大学) 北京100191 血管稳态与重构全国重点实验室(北京大学) 北京100191

目的:探索血浆中脂质代谢分子与颈动脉粥样硬化斑块、传统心血管危险因素的关系及可能的膳食相关因素。方法:从参加2012年“亚临床动脉粥样硬化队列10年随访研究”的北京市石景山区1 312名社区人群中,按照入排标准(年龄<70岁、无临... 详细信息

目的:探索血浆中脂质代谢分子与颈动脉粥样硬化斑块、传统心血管危险因素的关系及可能的膳食相关因素。方法:从参加2012年“亚临床动脉粥样硬化队列10年随访研究”的北京市石景山区1 312名社区人群中,按照入排标准(年龄<70岁、无临床心血管病及其他疾病等)筛选出85名有2个以上颈动脉软斑块或混合斑块者,以及相匹配的89名无斑块对照者;然后从中各随机抽取10名分别作为病例组和对照组。颈动脉斑块采用GE Vivid i超声仪(8L探头)确定。采用高效液相色谱-质谱联用法对脂质代谢分子进行检测,检测指标包括113种脂质代谢分子。传统心血管危险因素使用统一的标准问卷进行采集,膳食相关因素采用膳食使用频率和重量问卷进行采集。采用Wilcoxin秩和检验分析病例组和对照组脂质代谢分子的差异,在对照组中,采用Spearman相关法描述有统计学意义的脂质代谢分子与传统心血管危险因素、膳食因素的相关关系。结果:在113种脂质代谢分子中检测出的53种脂质分子中,C24:0鞘磷脂,C22:0、C24:0神经酰胺,C18:0磷脂酰乙醇胺,C18:2 (Cis)磷脂酰胆碱,C18:0磷脂酰胆碱等在颈动脉粥样硬化斑块病例组显著高于无斑块对照组。对照组相关分析发现,C24:0鞘磷脂与低密度脂蛋白胆固醇呈显著正相关(r=0.636,P<0.05),C18:2 (Cis)磷脂酰胆碱与收缩压呈显著正相关(r=0.733,P<0.05),C18:0磷脂酰乙醇胺与高敏C反应蛋白呈显著正相关(r=0.782,P<0.01),C22:0、C24:0神经酰胺及C18:0磷脂酰乙醇胺与蔬菜摄入量呈显著负相关(r=-0.679,P<0.05;r=-0.711,P<0.05;r=-0.808,P<0.01),C24:0神经酰胺与豆类食品摄入量呈显著负相关(r=-0.736,P<0.05)。结论:血浆C24:0鞘磷脂、C22:0和C24:0神经酰胺、C18:0磷脂酰乙醇胺、C18:2和C18:0磷脂酰胆碱等脂质代谢分子升高可能是人类动脉粥样硬化斑块的新危险因素,这些分子可能与血脂、血压或炎症水平及蔬菜、豆制品摄入有关,但关联的性质需要在更大样本人群中验证。

关键词：脂质代谢分子动脉粥样硬化相关分析危险因素

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多发性骨髓瘤肾损伤诊治指南(2024版)

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中华内科杂志 2024年第4期63卷 343-354页

作者：中国医师协会血液科医师分会中国老年医学学会血液学分会中国研究型医院学会肾脏病学专委会黄晓军杨莉陈晓农侯健李娟路瑾王胜锋王素霞谢院生曾彩虹赵占正周福德不详北京大学人民医院、北京大学血液病研究所、国家血液系统疾病临床医学研究中心北京100044 北京大学第一医院肾内科北京大学肾脏病研究所、卫生部肾脏疾病重点实验室慢性肾脏病防治教育部重点实验室(北京大学)、中国医学科学院免疫介导肾病诊治创新单元北京100034 上海交通大学医学院附属瑞金医院肾脏内科上海交通大学医学院附属仁济医院血液内科中山大学附属第一医院血液内科北京大学人民医院北京大学血液病研究所北京大学公共卫生学院北京大学第一医院电镜室解放军总医院肾脏内科解放军东部战区总医院肾脏内科郑州大学第一附属医院肾脏内科北京大学第一医院肾脏内科

肾损伤是多发性骨髓瘤(MM)的常见合并症。所有MM患者均应评估是否存在肾损伤及其严重程度。MM肾损伤临床病理表现复杂多样,轻链管型肾病在临床表现典型时一般不需肾活检即可诊断,余患者应尽可能行肾活检明确诊断。所有MM肾损伤患者应尽... 详细信息

肾损伤是多发性骨髓瘤(MM)的常见合并症。所有MM患者均应评估是否存在肾损伤及其严重程度。MM肾损伤临床病理表现复杂多样,轻链管型肾病在临床表现典型时一般不需肾活检即可诊断,余患者应尽可能行肾活检明确诊断。所有MM肾损伤患者应尽早给予水化等支持治疗。指南详细列出了治疗MM的主要药物在肾损害时的减量原则,包括蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂、单克隆抗体、小分子抑制剂、烷化剂、抗骨病治疗药物等。自体造血干细胞移植(ASCT)及嵌合抗原受体T细胞免疫疗法(CAR-T)在中度肾损伤患者有较好的耐受性及有效性。中国医师协会血液科医师分会、中国老年医学学会血液学分会及中国研究型医院学会肾脏病学专委会组织专家检索MM合并肾损伤相关的最新临床研究进展,并结合国外最新指南、共识及临床实践制订了本指南。

关键词：多发性骨髓瘤肾损伤诊断治疗指南

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我国药物临床试验机构监督检查现状分析

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中国食品药品监管 2025年第3期 82-91页

作者：陈夏燕李会娟北京大学第一医院北京大学临床医学高等研究院临床研究所

目的:分析我国药物临床试验机构监督检查现状,比较各地区监管执行情况,梳理监督检查结果,为新规落地与监管体系优化提供参考。方法:检索2019年6月16日~2023年11月9日在药物临床试验机构备案管理信息平台上登记的监督检查信息,统计分析... 详细信息

目的:分析我国药物临床试验机构监督检查现状,比较各地区监管执行情况,梳理监督检查结果,为新规落地与监管体系优化提供参考。方法:检索2019年6月16日~2023年11月9日在药物临床试验机构备案管理信息平台上登记的监督检查信息,统计分析各地区监督检查类型、次数、频率和结果。结果:8%(128/1652)的新机构或新增专业首次监督检查要求取消备案;3%(4/119)的地址变更检查不通过。日常监督检查中,59%(1143/1929)要求整改或已整改,5%(89/1929)要求限期整改,3%(65/1929)不通过。其他检查中,4%(9/217)要求限期整改,5%(10/217)不通过或取消备案。结论:2019年以来,我国大部分地区逐步定期对行政区域内的药物临床试验机构开展了监督检查。然而,本研究发现部分地区存在监督检查频率较低、信息公开程度较低或不及时等问题。新机构或新增专业首次监督检查受研究者资质要求限制,日常监督检查普遍发现药物临床试验机构在制度规程修订及运行、人员培训和场所与设施设备等方面存在不足。未来应在新发布的《药物临床试验机构监督检查办法(试行)》指导下,统一监督检查工作,并进一步探索基于风险的监督检查制度,增加监管透明性。

关键词：监督检查药物临床试验机构监管数据分析

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辅助生殖助孕患者妊娠风险等级评估标准及使用建议

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中华生殖与避孕杂志 2024年第7期44卷 668-678页

作者：辅助生殖助孕患者妊娠风险评估标准及使用建议编写组李蓉杨蕊陈立雪潘宁宁尚䴖周雯慧陈亮孙正怡韩红敬马延敏耿琳琳王颖杨晓葵赵连明王慧春吴红萍乔杰不详北京大学第三医院妇产科生殖医学中心国家妇产疾病临床研究中心北京市人类辅助生殖技术质量控制和改进中心北京大学第三医院国家妇产疾病临床研究中心北京大学第一医院首都医科大学附属北京朝阳医院北京协和医院北京大学人民医院首都医科大学附属北京妇产医院国家卫生健康委科学技术研究所北京市海淀区妇幼保健院北京大学

人类辅助生殖技术(assisted reproductive technology,ART)是运用医学技术和方法对配子、合子、胚胎进行人工操作,以达到受孕目的的技术。为加强医疗质量安全管理,保障接受ART治疗患者助孕期间及妊娠期的安全,北京市人类辅助生殖技术质... 详细信息

人类辅助生殖技术(assisted reproductive technology,ART)是运用医学技术和方法对配子、合子、胚胎进行人工操作,以达到受孕目的的技术。为加强医疗质量安全管理,保障接受ART治疗患者助孕期间及妊娠期的安全,北京市人类辅助生殖技术质量控制和改进中心结合国家卫生健康委员会印发的孕产妇妊娠风险评估与管理工作规范(孕产妇妊娠风险评估五色球管理),拟定本标准及其使用建议。本评估方法通过对接受辅助生殖治疗的女性进行妊娠相关风险的筛查、评估和管理,及时发现并干预相关风险因素,防范不良妊娠结局,保障母婴安全。

关键词：生殖技术,辅助妊娠风险评估专家建议

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