目的系统梳理全球转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病(transthyretin amyloid polyneuropathy, ATTR-PN)疾病负担研究进展。方法检索ISI Web of Knowledge、PubMed、Embase、Cochrane Library、中国学术文献网络出版总库、维普数据...
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目的系统梳理全球转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病(transthyretin amyloid polyneuropathy, ATTR-PN)疾病负担研究进展。方法检索ISI Web of Knowledge、PubMed、Embase、Cochrane Library、中国学术文献网络出版总库、维普数据库、中国生物医学文献数据库和万方等数据库,查找关于转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病的疾病负担研究的文献,按照纳入排除标准筛选文献、提取资料后,概括全球ATTR-PN的流行病学和疾病负担特点。结果 ATTR-PN的疾病负担主要表现为低发病率、低患病率、低生存率、患者地区分布不均、患者及照顾者生活质量较差和家庭、社会的经济负担重等特点。结论国内外关于ATTR-PN疾病负担的研究较少且分散,未来应加强相应的研究和患者登记工作。
药械临床试验在中国已经发展二十多年,验证药物/器械有效性的随机对照试验(Randomized Controlled Trial,RCT)方法和技术路线已日趋成熟,监管方、研究方、申办方以及合同研究组织等各方都已发展出一套相对科学、稳定、可靠的指导原则及操作规范,广泛应用于现有临床试验实践。近年来,随着医疗信息化的普及和个人健康数据的可及,真实世界数据(Real World Data,RWD)及其衍生的真实世界研究(Real World Study,RWS)和真实世界证据(Real World Evidence,RWE)逐渐成为临床研究的热点领域,日益受到临床研究各方的重视。根据循证医学理念,无论是从RWD产生的RWE对干预效果的评价,还是通过RCT对单一干预效力的验证,都是临床诊疗安全性和有效性的重要证据。药品监管部门已经注意到RWE对药械监管的价值,将其作为RCT证据的补充。
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