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中国当代儿科杂志 2025年第3期27卷 308-314页

作者：尹萌萌胡群刘爱国王雅琴张艾华中科技大学同济医学院附属同济医院儿童血液科湖北武汉430030

目的分析急性淋巴细胞白血病(acute lymphoblastic leukemia,ALL)儿童的预后及治疗失败的相关因素。方法回顾性收集并研究华中科技大学同济医学院附属同济医院儿童血液科2012年1月—2019年12月收治的ALL患儿的临床资料,随访至2024年6月... 详细信息

目的分析急性淋巴细胞白血病(acute lymphoblastic leukemia,ALL)儿童的预后及治疗失败的相关因素。方法回顾性收集并研究华中科技大学同济医学院附属同济医院儿童血液科2012年1月—2019年12月收治的ALL患儿的临床资料,随访至2024年6月。结果共纳入341例ALL患儿。69例治疗失败患儿中,复发55例(80%),非复发性死亡14例(20%),无患儿发生二次肿瘤;初诊WBC计数≥50×10^(9)/L、微小残留病灶阳性及严重不良事件是治疗失败的独立危险因素(P<0.05);55例复发患儿中,复发时间以极早期复发为主(36%),复发部位以骨髓复发为主(56%),免疫分型(P=0.009)、初诊WBC计数(P=0.011)及融合基因(P=0.040)与复发时间有关;高危、T细胞ALL、复发及严重不良事件是影响ALL儿童长期生存率的独立危险因素(P<0.05)。结论ALL儿童预后与危险分层、免疫分型、是否复发及是否发生严重不良事件等因素相关,其中复发是患儿治疗失败的主要原因,积极预防复发可降低患儿的治疗失败率,提高长期生存率。

关键词：急性淋巴细胞白血病预后治疗失败危险因素儿童

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儿童血小板增多症诊治进展

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中国当代儿科杂志 2025年第2期27卷 236-241页

作者：徐雨婷(综述) 胡群(审校) 华中科技大学同济医学院附属同济医院儿童血液科湖北武汉430030

血小板增多症是儿科的常见疾病,包括原发性和继发性两类。继发性常由感染、贫血、缺铁、外伤或手术等引起,一般无严重血栓形成或出血事件发生。原发因素控制后血小板计数多可恢复正常,临床过程及结局良好。原发性由骨髓增生性肿瘤如真... 详细信息

血小板增多症是儿科的常见疾病,包括原发性和继发性两类。继发性常由感染、贫血、缺铁、外伤或手术等引起,一般无严重血栓形成或出血事件发生。原发因素控制后血小板计数多可恢复正常,临床过程及结局良好。原发性由骨髓增生性肿瘤如真性红细胞增多症、原发性血小板增多症、骨髓纤维化等引起,常伴有造血细胞基因突变。临床表现相较于成人不典型,血栓栓塞及出血事件少见。无症状或症状轻微者一般无需特殊治疗,建议定期监测血小板数值。有血栓形成风险或血小板极度增多者可以考虑使用阿司匹林抗血小板治疗,必要时进行降细胞治疗,但需密切监测药物毒副作用。目前常用的降细胞药物包括羟基脲、干扰素α、阿那格雷等。该文通过介绍儿童血小板增多症的病因及分类、临床表现、诊断及治疗,旨在进一步为临床医师提供治疗决策。

关键词：血小板增多症原发性血小板增多症血栓栓塞羟基脲儿童

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T细胞淋巴瘤的嵌合抗原受体T细胞治疗进展

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白血病.淋巴瘤 2025年第2期34卷 117-121页

作者：燕思佳肖毅华中科技大学同济医学院附属同济医院血液内科武汉430030

T细胞淋巴瘤(TCL)是一种罕见的非霍奇金淋巴瘤,目前常用CHOP/CHOP样方案治疗,但预后差。嵌合抗原受体T细胞治疗在B细胞淋巴瘤中展现出了其独特的优势,但其在TCL中的疗效仍不明确,针对不同靶点的多项研究正在进行之中,为TCL患者的治疗提... 详细信息

T细胞淋巴瘤(TCL)是一种罕见的非霍奇金淋巴瘤,目前常用CHOP/CHOP样方案治疗,但预后差。嵌合抗原受体T细胞治疗在B细胞淋巴瘤中展现出了其独特的优势,但其在TCL中的疗效仍不明确,针对不同靶点的多项研究正在进行之中,为TCL患者的治疗提供了新的方向。

关键词：淋巴瘤,T细胞,外周嵌合抗原受体T细胞分子靶向治疗免疫疗法

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嵌合抗原受体T细胞治疗:难治性神经系统自身免疫性疾病的曙光

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中华神经科杂志 2025年第4期58卷 341-346页

作者：秦川田代实刘雨欣王伟华中科技大学同济医学院附属同济医院神经内科武汉430030

嵌合抗原受体(CAR)T(CAR-T)细胞疗法作为一种新兴的治疗策略,在难治性神经系统自身免疫性疾病(NADs)中展现出显著的治疗潜力。针对这一创新发展,中国专家结合临床试验结果,并充分考虑中国医疗实际需求,制订了《嵌合抗原受体T细胞治疗难... 详细信息

嵌合抗原受体(CAR)T(CAR-T)细胞疗法作为一种新兴的治疗策略,在难治性神经系统自身免疫性疾病(NADs)中展现出显著的治疗潜力。针对这一创新发展,中国专家结合临床试验结果,并充分考虑中国医疗实际需求,制订了《嵌合抗原受体T细胞治疗难治性神经系统自身免疫性疾病专家共识(2025年版)》。该共识涵盖了患者筛选、产品选择、治疗程序、监测流程、不良反应处理等方面,为临床实践提供了规范化指导。该共识主要针对NADs进行了详细阐述,更加注重中国患者的实际情况,并提出了便于临床实践的实施方案,为中国神经科领域推广CAR-T细胞治疗提供了重要的指导。

关键词：神经系统自身免疫性疾病嵌合抗原受体T细胞细胞治疗

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多发性骨髓瘤的B细胞成熟抗原靶向嵌合抗原受体T细胞治疗与复发后处理的研究进展

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实用医学杂志 2025年第7期41卷 929-935页

作者：燕思佳肖毅华中科技大学同济医学院附属同济医院血液内科湖北武汉430030

多发性骨髓瘤(MM)是一种较常见的血液系统恶性肿瘤,虽然有多种药物可用于其治疗,但仍不可避免复发。近年来B细胞成熟抗原(BCMA)靶向嵌合抗原受体T(CAR-T)细胞治疗在治疗复发/难治性(R/R)MM方面取得了极大的成就,为RRMM患者带来了新的希... 详细信息

多发性骨髓瘤(MM)是一种较常见的血液系统恶性肿瘤,虽然有多种药物可用于其治疗,但仍不可避免复发。近年来B细胞成熟抗原(BCMA)靶向嵌合抗原受体T(CAR-T)细胞治疗在治疗复发/难治性(R/R)MM方面取得了极大的成就,为RRMM患者带来了新的希望。目前国内外已有4种BCMA-CAR-T产品上市,其在RRMM中的应用越来越广泛。但是,BCMA-CAR-T治疗后的RRMM仍有较高的复发率,而对于BCMA-CAR-T后的维持治疗方面的研究仍较少,BCMA-CAR-T治疗复发后的治疗有多种选择。

关键词：多发性骨髓瘤 B细胞成熟抗原靶向嵌合抗原受体T细胞治疗复发

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心肾代谢综合征发病机制的研究进展

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中国心血管杂志 2025年第1期30卷 9-15页

作者：杜恒志陈琛华中科技大学同济医学院附属同济医院肾内科武汉430030 华中科技大学同济医学院附属同济医院心血管内科武汉430030

心肾代谢综合征涉及机体多个器官和系统,不仅凸显了心血管疾病、慢性肾脏病和内分泌代谢疾病三大类疾病共同的病理生理机制,还影响患者的生活质量,增加心脏病和肾脏病的死亡风险。因此,深入了解其发病机制,对于临床治疗和早期预警具有... 详细信息

心肾代谢综合征涉及机体多个器官和系统,不仅凸显了心血管疾病、慢性肾脏病和内分泌代谢疾病三大类疾病共同的病理生理机制,还影响患者的生活质量,增加心脏病和肾脏病的死亡风险。因此,深入了解其发病机制,对于临床治疗和早期预警具有重要意义。

关键词：心肾代谢综合征心力衰竭慢性肾脏病代谢疾病

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塞利尼索-美法仑联合预处理方案在多发性骨髓瘤患者自体造血干细胞移植中的可行性研究

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中国实用内科杂志 2025年第1期45卷 73-77,88页

作者：苏帅徐斌同茜雯朱意温卓昕毛霞王迪李春蕊张东华华中科技大学同济医学院附属同济医院血液内科湖北武汉430000

目的探索多发性骨髓瘤(MM)患者在进行自体造血干细胞移植(ASCT)时接受塞利尼索-美法仑联合预处理方案的可行性。方法在2023年4月至2024年6月期间,于华中科技大学同济医学院附属同济医院共招募11例被诊断为MM并接受ASCT的患者。预处理方... 详细信息

目的探索多发性骨髓瘤(MM)患者在进行自体造血干细胞移植(ASCT)时接受塞利尼索-美法仑联合预处理方案的可行性。方法在2023年4月至2024年6月期间,于华中科技大学同济医学院附属同济医院共招募11例被诊断为MM并接受ASCT的患者。预处理方案包括在造血干细胞输注前第10天和第3天给予塞利尼索60 mg,以及在输注前第2天给予标准剂量或减少剂量的美法仑。主要终点为完全缓解(CR)率和安全性;次要终点包括无进展生存期(PFS)、可测量残留病(MRD)阴性率、总生存期(OS)及肾功能改善。结果患者的中性粒细胞和血小板的中位植入时间分别为13(12~13)d和15(12~16)d。在11例患者中,9例患者在ASCT后1个月内达到了CR,另2例患者仍处于部分缓解(PR)状态。1例患者在ASCT后3个月内出现疾病进展。移植后3个月的CR率和MRD阴性率均为72.7%。治疗相关的不良事件包括低钠血症(90.9%)、恶心(81.8%)、呕吐(54.5%)、低钾血症(45.5%)、发热性中性粒细胞减少症(45.5%)、口腔黏膜炎(45.5%)及肺炎(9.1%)。随访结束时,所有患者均存活;中位PFS和OS尚未达到。结论塞利尼索-美法仑联合预处理方案在接受ASCT的MM患者中具有可行性,且患者耐受性良好。

关键词：多发性骨髓瘤自体造血干细胞移植预处理方案塞利尼索美法仑

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浆细胞肿瘤相关血栓性事件的风险预防及临床管理

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中华医学杂志 2025年第14期105卷 1041-1044页

作者：李群孙春艳华中科技大学同济医学院附属协和医院血液科武汉430022

肿瘤相关血栓性事件是浆细胞肿瘤最危险的并发症之一。血栓性事件的发生会干扰治疗计划的实施,损害患者的生活质量,严重时甚至威胁患者生命,给临床管理带来巨大挑战。因此,准确识别血栓相关风险因素并合理开展血栓预防具有重要意义。本... 详细信息

肿瘤相关血栓性事件是浆细胞肿瘤最危险的并发症之一。血栓性事件的发生会干扰治疗计划的实施,损害患者的生活质量,严重时甚至威胁患者生命,给临床管理带来巨大挑战。因此,准确识别血栓相关风险因素并合理开展血栓预防具有重要意义。本文将针对浆细胞肿瘤相关血栓性事件的流行病学、风险评估和分层预防等问题进行探讨,旨在提高临床医师对这一常见并发症的认识,促进浆细胞肿瘤相关血栓性事件的规范化管理。

关键词：浆细胞肿瘤血栓性事件风险评估分层预防

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托伐普坦治疗肝硬化难治性腹水的研究进展

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中华肝脏病杂志 2025年第1期33卷 88-92页

作者：张清清陈阅陈毅雄杨玲华中科技大学同济医学院附属协和医院消化内科武汉430022

腹水是肝硬化失代偿期最常见的并发症,约5%~10%的肝硬化腹水会进展为难治性腹水(RA)。RA发病机制复杂、治疗棘手、预后不良,是临床治疗的一大难题和巨大挑战。托伐普坦(TLV)是一种新型非肽类选择性精氨酸血管加压素V2受体拮抗剂,可以抑... 详细信息

腹水是肝硬化失代偿期最常见的并发症,约5%~10%的肝硬化腹水会进展为难治性腹水(RA)。RA发病机制复杂、治疗棘手、预后不良,是临床治疗的一大难题和巨大挑战。托伐普坦(TLV)是一种新型非肽类选择性精氨酸血管加压素V2受体拮抗剂,可以抑制肾脏对水的重吸收,促进游离水排泄,升高血钠水平,为治疗肝硬化RA提供新的临床选择。现简要概述TLV的作用机制,并介绍其治疗RA的有效性、安全性及应答情况的预测因素,以期为TLV治疗肝硬化RA临床应用提供参考。

关键词：肝硬化治疗难治性腹水托伐普坦作用机制疗效安全性预测因素

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治疗免疫球蛋白A型肾病的非免疫抑制药物sparsentan

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中国新药杂志 2025年第3期34卷 225-230页

作者：计雅纯贾慧霞祁骏升华中科技大学同济医学院附属同济医院药学部许昌市中心医院血液净化中心

2023年2月17日，美国FDA加速批准sparsentan上市许可申请，使其成为唯一获批的治疗免疫球蛋白A型肾病（immunoglobulin A kidney disease, IgAN）的非免疫抑制药物，该药适用于具有疾病快速进展风险，且尿蛋白与肌酐比值（urine protein... 详细信息

2023年2月17日，美国FDA加速批准sparsentan上市许可申请，使其成为唯一获批的治疗免疫球蛋白A型肾病（immunoglobulin A kidney disease, IgAN）的非免疫抑制药物，该药适用于具有疾病快速进展风险，且尿蛋白与肌酐比值（urine protein/creatinine ratio, UPCR）≥1.5 g·g-1的原发性IgAN成人患者。sparsentan是一种新型的非免疫抑制、单分子、双效内皮素-血管紧张素受体拮抗剂，可双重阻断内皮素A型（endothelin type A,ETA）和血管紧张素Ⅱ型1受体（angiotensinⅡtype 1 receptor, AT1）,发挥保护肾小球足细胞和减少蛋白尿的作用。虽然美国FDA药品标签中包含了2个针对sparsentan的黑框警告，但临床试验表明sparsentan耐受性和安全性较好，相较于厄贝沙坦治疗，其提供了更为显著的临床益处，使患者蛋白尿显著减少，有助于延缓肾脏功能的减退。

关键词：免疫球蛋白A型肾病尿蛋白 sparsentan 肾功能非免疫抑制

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