检索结果-内蒙古大学图书馆

中华流行病学杂志 2025年第2期46卷 334-344页

作者：吴文凯何俏姚明宏徐嘉悦王雯孙鑫四川大学华西公共卫生学院成都610041 四川大学华西医院中国循证医学中心成都610041 国家药品监督管理局海南真实世界数据研究与评价重点实验室成都610041 四川省真实世界数据技术创新中心成都610041

目的基于真实世界数据的药物安全性评价常同时面临治疗转换与罕见事件的挑战。通过统计模拟,探讨在治疗转换和罕见事件叠加场景下,转换率和相对治疗效应对常用分析策略及方法统计学性能的影响。方法模拟场景设置为双向治疗转换(允许对... 详细信息

目的基于真实世界数据的药物安全性评价常同时面临治疗转换与罕见事件的挑战。通过统计模拟,探讨在治疗转换和罕见事件叠加场景下,转换率和相对治疗效应对常用分析策略及方法统计学性能的影响。方法模拟场景设置为双向治疗转换(允许对照组转向治疗组,也允许治疗组转向对照组),并设置事件发生率为2%、5%和20%。在样本量足够的情况下,考虑转换率和相对治疗效应,生成不同的具体模拟场景。分别采用意向治疗(ITT)、符合方案(PP)和遵循治疗(AT)3类分析策略对模拟数据集进行分析。比较不同场景下各类方法的相对偏倚、均方误差、经验标准误、置信区间覆盖率和拒绝率5个指标表现,并给出方法选择建议。结果从分析策略来看,AT分析在参数估计相对偏倚和准确性方面整体相对最优,其次为PP分析,最后为ITT分析。当相对治疗效应趋同时(如HR=1.0),ITT分析和AT时间依赖性方法(边际结构模型、时间依赖性Cox回归或时间依赖性倾向性评分匹配)具有较好的性能;当相对治疗效应较小时(如HR=0.8),边际结构模型性能相对最佳;当相对治疗效应较大时(如HR=0.6或0.4),AT分析中对转换者采取删失处理的方法估计更为准确。此外,当2组治疗效应存在差异时,AT时间依赖性方法的拒绝率整体上相对最高,ITT分析的拒绝率整体上相对最低。结论对于真实世界药物安全性评价中双向治疗转换和罕见事件的双重挑战,保证充分的样本量是准确估计治疗效应的前提,同时转换率和转换药物的相对效应量也会影响估计准确性。应具体结合事件发生率是否罕见、转换率和2类治疗的预期相对治疗效应大小,选择合适的策略及方法进行分析。

关键词：罕见事件治疗转换模拟研究转换率治疗效应

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以提升临床研究能力为导向的《临床科研设计》教学创新探讨与效果评价

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中国循证医学杂志 2025年第2期25卷 234-238页

作者：任燕李静魏万强徐叶熊益权刘春容贾玉龙孙鑫王坤杰谭婧四川大学华西医院中国循证医学中心成都610041 国家药品监督管理局海南真实世界数据研究与评价重点实验室成都610041 四川省真实世界数据技术创新中心成都610041 四川大学华西医院泌尿外科成都610041

目的基于医学大数据时代学科发展的需求,为提升医学研究生的临床研究能力,探讨一些医学教学创新并进行评价。方法开展以提升临床研究能力为导向的研究生临床科研设计课程教学内容和教学方法创新,采用调查问卷对临床医学硕士研究生进行调... 详细信息

目的基于医学大数据时代学科发展的需求,为提升医学研究生的临床研究能力,探讨一些医学教学创新并进行评价。方法开展以提升临床研究能力为导向的研究生临床科研设计课程教学内容和教学方法创新,采用调查问卷对临床医学硕士研究生进行调查,并评估教学创新效果。结果699位临床医学硕士研究生完成了调查问卷,94%的学生对教学创新后的课程感到满意,96%的学生认为教学创新后课程内容的相关知识能够覆盖临床研究所需,94%的学生认为在学习完本课程后,自己的科研能力有所提高,99%的学生认为课程的学习有助于研究生阶段发表学术论文和完成硕士课题。结论医学生认可该课程的教学创新,教学创新后的课程激发了医学生对该课程学习的主动性和积极性,提高了该课程的教学质量,提升了学生的科研能力。

关键词：临床科研设计临床研究教学创新临床流行病学循证医学

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基于层次结构数据的间断时间序列分析方法

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中国循证医学杂志 2022年第12期22卷 1459-1466页

作者：仉元瑾任燕姚明宏黄云香贾玉龙王雨宁邹康孙鑫四川大学华西医院中国循证医学中心成都610041 国家药品监督管理局海南真实世界数据研究与评价重点实验室成都610041 四川省真实世界数据技术创新中心成都610041 海南省医疗保障局真实世界数据研究重点实验室成都610041

间断时间序列(ITS)分析是一种用于评价卫生干预效果的准实验设计方法。ITS分析通过控制干预前时间趋势,比较结局在干预前后产生的瞬时变化和斜率变化。当卫生干预措施在多中心或区域乃至全国范围内实施且收集到的数据具有层次结构时,使... 详细信息

间断时间序列(ITS)分析是一种用于评价卫生干预效果的准实验设计方法。ITS分析通过控制干预前时间趋势,比较结局在干预前后产生的瞬时变化和斜率变化。当卫生干预措施在多中心或区域乃至全国范围内实施且收集到的数据具有层次结构时,使用传统的ITS方法进行分析可能会造成聚合误差。本文介绍两种基于层次结构数据进行ITS分析的方法,以期为大型卫生干预的效果评价提供方法学参考。

关键词：间断时间序列分析层次结构数据两阶段模型多水平模型

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真实世界数据支持大规模简单临床试验设计应用探讨

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中国循证医学杂志 2024年第5期24卷 605-611页

作者：王鸣岐贾玉龙王雨宁李玲王雯任燕姚明宏孙鑫四川大学华西医院中国循证医学中心成都610041 国家药品监督管理局海南真实世界数据研究与评价重点实验室成都610041 四川省真实世界数据技术创新中心成都610041

高质量随机对照临床试验是评价药械有效性和安全性的金标准,但常需要花费大量的资源,难以为监管部门和医疗决策者提供即时证据,尤其是面对新发或突发的重大疾病。与此同时,随机对照试验因严格的设计限制,结果的外部效度较弱,难以提供药... 详细信息

高质量随机对照临床试验是评价药械有效性和安全性的金标准,但常需要花费大量的资源,难以为监管部门和医疗决策者提供即时证据,尤其是面对新发或突发的重大疾病。与此同时,随机对照试验因严格的设计限制,结果的外部效度较弱,难以提供药械在更广泛人群的临床疗效评价证据。相比之下,大规模简单临床试验(large simple trials,LST)可以缩短研究流程,降低研究花费,提供较好的外推性和可靠性证据。本文基于国内外有关LST的文献和监管部门的指导原则,介绍LST的发展、特点以及其与传统随机对照试验的区别,还有在进行LST时的特殊考虑。此外,本文还探讨了真实世界数据支持开展LST的前景,以期为相关研究者开展LST提供参考和借鉴。

关键词：随机对照试验大规模简单临床试验真实世界数据真实世界证据

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孕期药物暴露与出生缺陷相关性研究的横断面调查

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中国循证医学杂志 2022年第6期22卷 692-705页

作者：王晶李明曦刘春容熊益权齐亚娜谭婧孙鑫四川大学华西医院中国循证医学中心成都610041 国家药品监督管理局海南真实世界数据研究与评价重点实验室成都610041 四川省真实世界数据技术创新中心成都610041

目的对孕期药品暴露和出生缺陷相关性研究进行调查,以期为提高孕期用药安全性相关研究的质量提供参考。方法计算机检索Pub Med数据库,搜集孕期用药与出生缺陷相关性的观察性研究,检索时限从2020年1月1日到2020年12月31日。由2位研究... 详细信息

目的对孕期药品暴露和出生缺陷相关性研究进行调查,以期为提高孕期用药安全性相关研究的质量提供参考。方法计算机检索Pub Med数据库,搜集孕期用药与出生缺陷相关性的观察性研究,检索时限从2020年1月1日到2020年12月31日。由2位研究者独立筛选文献和提取资料后,采用R 3.6.1软件进行统计分析。结果共纳入40篇文献。8个研究(20.0%)发表在医学四大刊及其子刊中,21个研究(42.5%)来自欧美国家,来自中国的研究有4个(10.0%)。主要研究设计为队列研究(30,75.0%)和病例-对照研究(10,25.0%)。16个研究(40.0%)未说明数据库之间的链接方式。16个研究(40.0%)未报告明确的暴露定义,17个研究(42.5%)将暴露定义为某处方药物,但无法保证孕妇确实服用了该研究药物,可能造成错分偏倚;6个研究(15.0%)未报告出生缺陷的诊断标准,18个研究(45.0%)未具体报告出生缺陷的具体类型;33个研究(82.5%)未在研究设计阶段控制混杂因素,且仅19个研究(47.5%)考虑了活产偏倚。结论现有妊娠期药物暴露和出生缺陷相关性研究在数据来源、暴露和结局的定义及混杂因素的控制等方面均存在较多的方法学不足,亟需制订相关的技术规范来指导相关研究,为决策者和研究者提供更高质量的研究证据。

关键词：孕妇药品出生缺陷观察性研究方法学

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真实世界数据作为外部对照用于药械临床评价的特殊考虑

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中华流行病学杂志 2023年第2期44卷 335-340页

作者：王雨宁姚明宏任燕徐嘉悦贾玉龙林凯李耀华魏春敏孙鑫四川大学华西医院中国循证医学中心成都610041 国家药品监督管理局海南真实世界数据研究与评价重点实验室成都610041 四川省真实世界数据技术创新中心成都610041 海南省药品监督管理局海口570216 海南省博鳌先行区药品不良反应监测中心海口570216

随机对照试验(RCT)被视为药械临床疗效评价的“金标准”。但针对罕见、重大且无有效治疗方式等疾病,考虑伦理、成本等因素,RCT并不适宜。此时,采用真实世界数据(RWD)作为试验的外部对照支持药械临床评价,可降低患者招募难度、缩减研发... 详细信息

随机对照试验(RCT)被视为药械临床疗效评价的“金标准”。但针对罕见、重大且无有效治疗方式等疾病,考虑伦理、成本等因素,RCT并不适宜。此时,采用真实世界数据(RWD)作为试验的外部对照支持药械临床评价,可降低患者招募难度、缩减研发时间及成本。本文基于国内外最新发布的RWD有关的指导原则,并结合团队前期研究经验,介绍了采用RWD作为外部对照用于支持药械临床评价的常见应用场景、数据来源、研究设计、外部对照选择基本原则和统计分析方法,以期为相关学者、申办方开展RWD研究提供参考与借鉴。

关键词：临床试验真实世界数据外部对照真实世界证据

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真实世界证据支持药品说明书变更的关键考虑

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中国循证医学杂志 2022年第10期22卷 1219-1223页

作者：贾玉龙姚明宏徐嘉悦王雨宁林凯邹康任燕孙鑫四川大学华西医院中国循证医学中心成都610041 国家药品监督管理局海南真实世界数据研究与评价重点实验室成都610041 四川省真实世界数据技术创新中心成都610041 海南省药物警戒中心海口570216

随着真实世界研究的逐渐推广,临床实际诊疗过程中产生的健康医疗数据备受关注,尤其是目前普遍存在的因超说明书用药所产生的真实世界数据更是成为相关临床研究的沃土。我国现有真实世界研究指导原则已明确指出真实世界证据可作为当随机... 详细信息

随着真实世界研究的逐渐推广,临床实际诊疗过程中产生的健康医疗数据备受关注,尤其是目前普遍存在的因超说明书用药所产生的真实世界数据更是成为相关临床研究的沃土。我国现有真实世界研究指导原则已明确指出真实世界证据可作为当随机对照试验非最优选择时支持相关药品说明书变更的主要证据来源,但未明确具体实施流程。因此,本文基于国内外相关法律法规及研究报道,探讨使用真实世界证据支持药品说明书变更的具体实施流程和关键考虑,为后续研究和政策提供参考。

关键词：真实世界证据超说明书使用说明书变更关键考虑

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特许医疗政策下的药械真实世界数据研究常见设计及其关键考虑

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中华流行病学杂志 2021年第7期42卷 1306-1311页

作者：姚明宏贾玉龙任燕刘艳梅邹康林凯朱宁孙鑫四川大学华西医院中国循证医学中心成都610041 海南真实世界数据研究与评价重点实验室/海南真实世界数据研究院/海南博鳌乐城真实世界数据研究创新中心琼海571435 海南博鳌先行区药品不良反应监测中心琼海571435 海南省药品监督管理局海口570216

博鳌乐城国际医疗旅游先行区是全国唯一的真实世界数据应用试点地区,基于博鳌乐城特许医疗政策,开展真实世界数据研究,形成支持创新药械临床评价和审评审批的真实世界证据,已成为我国药品审评审批制度改革的重要领域,真实世界证据的产... 详细信息

博鳌乐城国际医疗旅游先行区是全国唯一的真实世界数据应用试点地区,基于博鳌乐城特许医疗政策,开展真实世界数据研究,形成支持创新药械临床评价和审评审批的真实世界证据,已成为我国药品审评审批制度改革的重要领域,真实世界证据的产生不仅依靠高质量的真实世界数据,还需要合理可靠的研究设计。本文在国内外相关学术研究和监管部门所发布的真实世界数据研究指导原则或规范的基础上,结合博鳌乐城特殊政策环境和前期实践经验,总结了博鳌乐城真实世界数据研究的设计类型,并探讨了各设计类型在博鳌乐城特殊医疗政策环境中的关键考虑,旨在为进一步实施和开展真实世界数据研究提供借鉴。

关键词：真实世界数据研究设计类型监管决策博鳌乐城

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特许医疗政策下真实世界数据治理的模式探索

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中国循证医学杂志 2021年第12期21卷 1373-1380页

作者：贾玉龙姚明宏刘艳梅任燕邹康李耀华孙鑫四川大学华西医院中国循证医学中心成都610041 国家药品监督管理局海南真实世界数据研究与评价重点实验室成都610041 四川省真实世界数据技术创新中心成都610041 海南省药品和医疗器械审评服务中心海口570216

随着真实世界证据作为临床急需药械产品上市前注册和上市后监管决策证据支撑的研究体系和技术指导规范的日趋完善,如何生产高质量的真实世界数据以满足药械临床评价要求,日益受到学术界、工业界和监管部门关注。本文基于博鳌乐城真实世... 详细信息

随着真实世界证据作为临床急需药械产品上市前注册和上市后监管决策证据支撑的研究体系和技术指导规范的日趋完善,如何生产高质量的真实世界数据以满足药械临床评价要求,日益受到学术界、工业界和监管部门关注。本文基于博鳌乐城真实世界数据研究模式和眼科数据平台建设经验,从数据多源异构、研究设计多元及监管要求规范化等特殊性和必要性出发,对真实世界研究中的"源数据-数据库-证据链"产生流程、数据管理和数据治理环节进行总结分析,为进一步构建综合研究型数据平台提供参考。

关键词：特许医疗博鳌乐城真实世界研究数据管理数据治理

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多水平模型及其在医药政策评价研究领域的应用

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中国循证医学杂志 2021年第12期21卷 1474-1479页

作者：任燕黄云香仉元瑾姚明宏贾玉龙杨珉孙鑫四川大学华西医院中国循证医学中心成都610041 国家药品监督管理局海南真实世界数据研究与评价重点实验室成都610041 四川省真实世界数据技术创新中心成都610041 四川大学华西公共卫生学院成都610041

随着区域医疗大数据平台的建立和不断完善,区域医疗大数据在医药政策研究评价中越来越凸显出重要的作用。区域医疗大数据通常具有层次结构,传统的统计分析模型因不能处理层次结构的数据而受到限制,多水平模型是处理层次结构数据的有力... 详细信息

随着区域医疗大数据平台的建立和不断完善,区域医疗大数据在医药政策研究评价中越来越凸显出重要的作用。区域医疗大数据通常具有层次结构,传统的统计分析模型因不能处理层次结构的数据而受到限制,多水平模型是处理层次结构数据的有力统计分析工具,近年来受到国外政策评价研究者的广泛关注,而国内缺乏其在医药政策评价中的应用。本文介绍了多水平模型构建的总体思路及其在医药政策评价领域中的几种常见应用场景,以期为未来利用区域医疗大数据或层次结构数据评价医疗政策实施效果提供方法学参考。

关键词：多水平模型医药政策效果评价区域医疗大数据

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