目的系统评价苯丙酮尿症(phenylketonuria,PKU)的患者报告结局(PRO)。方法系统检索PubMed、EMBASE、The Cochrane Library、Web of Science、Scopus和EBSCO英文数据库以及中国期刊全文数据库发表的有关PKU患者的PRO研究。结果初检确定1...
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目的系统评价苯丙酮尿症(phenylketonuria,PKU)的患者报告结局(PRO)。方法系统检索PubMed、EMBASE、The Cochrane Library、Web of Science、Scopus和EBSCO英文数据库以及中国期刊全文数据库发表的有关PKU患者的PRO研究。结果初检确定1680篇相关文献,手工检索确定6篇,经去重、审查标题和全文后,最终纳入32篇。共30种PRO评估工具,其中适用于成年患者25种,未成年患者6种。评估疾病症状量表17种,患者报告抑郁、焦虑情绪较多,评估健康相关生命质量的量表13种,其中PKU-QOL最为常用。结论目前用于PKU患者的PRO量表多是国外量表,中文版本的量表较少,限制了在国内的应用。
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