检索结果-内蒙古大学图书馆

中华流行病学杂志 2025年第2期46卷 296-306页

作者：刘畅彭晓霞蔡思雨刘雅莉张超胡芳国家儿童医学中心首都医科大学附属北京儿童医院临床流行病与循证医学中心北京100045 海南省真实世界数据研究院琼海571400

目的构建一个适用于多中心临床实验室来源真实世界数据(RWD)的预处理流程,以提高数据的标准化水平,控制多中心数据间的系统误差,进而提升真实世界证据(RWE)的真实性和可信度。方法采用目的抽样,在临床检验诊断学、流行病与卫生统计学、... 详细信息

目的构建一个适用于多中心临床实验室来源真实世界数据(RWD)的预处理流程,以提高数据的标准化水平,控制多中心数据间的系统误差,进而提升真实世界证据(RWE)的真实性和可信度。方法采用目的抽样,在临床检验诊断学、流行病与卫生统计学、临床医学等领域内邀请曾利用RWD开展临床研究的相关专家作为访谈对象,采用半结构式个人深度访谈法,对其进行一对一深入访谈,然后采用主题分析法对资料进行分析。结果共完成16位专家的深入访谈,他们均认为在应用RWD之前,对多中心临床实验室来源的数据进行预处理是至关重要的。基于专家知识,构建了多中心临床实验室来源的RWD预处理流程,包括6个关键步骤:①根据研究问题制定拟提取变量的清单并下发给各个临床实验室;②根据各临床实验室已有的质评结果初步评估数据质量;③数据清洗;④判断不同临床实验室之间的RWD(包括分类变量/连续变量)是否存在异质性;⑤探索产生异质性的潜在原因;⑥针对识别的原因进行相应处理。结论本研究针对多个临床实验室来源的RWD构建了理论上可行的应用前预处理流程,将为控制多中心临床实验室来源RWD的系统误差、提升RWE真实性提供方法学参考。

关键词：真实世界数据临床实验室多中心定性研究

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基于美国FAERS数据库的免疫检查点抑制剂相关血小板减少症信号挖掘与分析

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中国药物警戒 2025年第1期22卷 23-28页

作者：孙熙木周涵李雁铭郭鹏聂晓璐国家儿童医学中心首都医科大学附属北京儿童医院药学部北京100045 国家儿童医学中心首都医科大学附属北京儿童医院临床流行病与循证医学中心北京100045 海南省真实世界数据研究院海南琼海571437

目的基于美国食品药品监督管理局不良事件报告系统(FAERS)数据库对免疫检查点抑制剂(ICIs)相关血小板减少症不良事件(AE)信号挖掘,以期为临床安全用药提供参考。方法提取美国FAERS数据库2011年第1季度至2024年第2季度ICIs相关血小板减... 详细信息

目的基于美国食品药品监督管理局不良事件报告系统(FAERS)数据库对免疫检查点抑制剂(ICIs)相关血小板减少症不良事件(AE)信号挖掘,以期为临床安全用药提供参考。方法提取美国FAERS数据库2011年第1季度至2024年第2季度ICIs相关血小板减少症的AE报告,采用报告比值比法(ROR)和信息成分法(IC)进行信号挖掘。结果共获得ICIs为首要怀疑药物(PS)所致血小板减少症的AE报告共2050份,多见于男性(52.29%)和老年(44.73%)人群。报告最多的国家为日本(19.95%),适应证多分布于肺部(33.41%)和皮肤(13.41%)。除细胞毒性T淋巴细胞相关抗原4(CTLA-4)抑制剂外,程序性死亡受体1(PD-1)抑制剂和程序性死亡受体配体1(PD-L1)抑制剂在血小板减少症和免疫性血小板减少症上均检测到阳性信号。血小板减少症阳性信号按照信息成分(IC_(025))分类为弱强度信号。免疫性血小板减少症阳性信号除西米普利单抗(IC_(025)=0.07)和阿维鲁单抗(IC_(025)=0.57)外均为中等强度信号,尤其PD-L1抑制剂和CTLA-4抑制剂联合方案ROR值最高[ROR=26.15(13.04~52.45)]。结论医务人员应警惕ICIs可能导致的血小板减少症不良事件并及时予以预防或治疗方案,以提高ICIs的临床应用安全性。

关键词：免疫检查点抑制剂血小板减少症药品上市后安全监测信号挖掘美国食品药品监督管理局不良事件报告系统

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基于多源信息构建药品不良反应基准数据库

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中国药物警戒 2025年第1期22卷 10-15,36页

作者：聂晓璐孙凤阎爱侠彭晓霞詹思延国家儿童医学中心首都医科大学附属北京儿童医院临床流行病与循证医学中心100045 北京大学公共卫生学院流行病与卫生统计学系北京100091 海南省真实世界数据研究院海南琼海571437 北京化工大学生命科学与技术学院北京100029

目的总结现有主要药品不良反应(ADR)基准数据库构建信息来源,并以药源性血小板减少(DITP)为例综合多源数据构建ADR基准数据库,以期为今后开展计算模拟研究和指导临床安全用药提供参考。方法比较介绍现有各主要ADR基准数据库的信息来源... 详细信息

目的总结现有主要药品不良反应(ADR)基准数据库构建信息来源,并以药源性血小板减少(DITP)为例综合多源数据构建ADR基准数据库,以期为今后开展计算模拟研究和指导临床安全用药提供参考。方法比较介绍现有各主要ADR基准数据库的信息来源优势与局限性;利用多源信息汇总构建DITP基准数据库,使用Kappa值评价各来源数据信息的一致性;利用药品解剖学、治疗学及化学分类法(ATC)编码分析DITP风险药物在解剖学分类中的分布情况与差异。结果利用美国食品药品监督管理局(FDA)推荐的多源信息来源方法构建了包含1765种药物的DITP基准数据库(DITPst)。在DITPst数据库中,按照ATC编码解剖学分类划分,最常发生DITP的药物为抗肿瘤及免疫调节类药物,77.17%(196/254)可引起DITP。结论利用多源信息构建ADR基准数据库可为药物研发开展计算模拟研究及药品上市后安全与合理用药提供数据参考。

关键词：药品不良反应药源性血小板减少基准数据库多源信息计算模拟研究抗肿瘤药物免疫调节类药物安全合理用药

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美国发布指南明确电子健康记录和医疗索赔中的真实世界数据可支持药物和生物制品的监管决策

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数字医学与健康 2025年第1期3卷 12-19页

作者：姚晨王斌阎小妍北京大学第一医院医学统计室北京100034 北京大学临床研究所北京100191 海南省真实世界数据研究院琼海571437 清华大学临床医学院北京102218

2024年7月,美国食品药品监督管理局发布指南,明确电子健康记录和医疗索赔数据作为真实世界数据在药物和生物制品监管决策中的应用。该指南为数据源选择、研究设计、数据质量控制和验证方法提供了框架。其发布符合美国《21世纪治愈法案... 详细信息

2024年7月,美国食品药品监督管理局发布指南,明确电子健康记录和医疗索赔数据作为真实世界数据在药物和生物制品监管决策中的应用。该指南为数据源选择、研究设计、数据质量控制和验证方法提供了框架。其发布符合美国《21世纪治愈法案》和《处方药用户付费修正案》的要求,并修订了2021年草案。指南强调数据来源的相关性和完整性,并提供评估数据质量的具体建议。这一举措为我国药物监管的实践提供了重要参考,尤其在数字化转型、药物研发、药物经济学评价、中医药融合创新及监管科技发展等方面。同时,指南还指出加强数据驱动监管体系和升级风险管理模式的必要性,为我国在全球药物市场中提升竞争力提供了参考。

关键词：电子病历医疗索赔数据真实世界数据监管决策指南

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基于真实世界数据与定量构效关系的儿童药源性免疫性血小板减少症研究

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中国药物警戒 2025年第1期22卷 16-22页

作者：聂晓璐赵厚宇霍东辉阎爱侠孙凤彭晓霞倪鑫詹思延国家儿童医学中心首都医科大学附属北京儿童医院临床流行病与循证医学中心100045 北京大学公共卫生学院流行病与卫生统计学系北京100091 海南省真实世界数据研究院海南琼海571437 重庆大学医学院重庆400030 中石化(大连)石油化工研究院有限公司辽宁大连116045 北京化工大学生命科学与技术学院北京100029 国家儿童医学中心首都医科大学附属北京儿童医院办公室北京100045

目的利用医院电子病历数据和药物的构效关系开展儿童药源性免疫性血小板(DIIT)风险信号挖掘及毒性评价研究。方法使用北京儿童医院2009年1月1日至2020年12月31日电子病历数据开展真实世界研究,利用改良的实验室极端异常比例失衡法挖掘儿... 详细信息

目的利用医院电子病历数据和药物的构效关系开展儿童药源性免疫性血小板(DIIT)风险信号挖掘及毒性评价研究。方法使用北京儿童医院2009年1月1日至2020年12月31日电子病历数据开展真实世界研究,利用改良的实验室极端异常比例失衡法挖掘儿童DIIT潜在信号;基于多来源信息构建DIIT基准数据库,并利用3种机器学习算法支持向量机、随机森林和XGBoost算法和药物分子描述符(ECFP4和CORINA),构建定量构效关系(QSAR)模型,基于药物理化性质和分子指纹开展DIIT的毒性评价研究。结果基于电子病历数据挖掘18个儿童DITP阳性信号药物。其中制霉菌素和拉氧头孢钠是儿童和成人的2个新的DITP阳性信号(DITP风险分别为OR:1.75,95%CI:1.37~2.22和OR:1.61,95%CI:1.38~1.88),另发现6个儿童尚未报告的新的阳性信号药物:亚胺培南、替考拉宁、夫西地酸、头孢唑肟钠、头孢他啶和头孢吡肟。基于1319种化合物所构建的9个不同的QSAR模型中效果最优的前3个模型分别为SVM-ECFP4+CORINA模型、RF-ECFP4+CORINA模型及XGBoost-ECFP4模型,其外部验证集上曲线下面积依次为0.747、0.732及0.712。经3个最优模型所组成的共识模型可准确预测出在第一步中发现的7种潜在阳性信号。结论真实世界信号挖掘方法与QSAR模型相结合可进一步完善我国药品上市后安全性评价的方法学体系。

关键词：药源性血小板减少症儿童药品不良反应安全性评价信号挖掘定量构效关系真实世界数据制霉菌素拉氧头孢钠

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特许医疗政策下的药械真实世界数据研究常见设计及其关键考虑

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中华流行病学杂志 2021年第7期42卷 1306-1311页

作者：姚明宏贾玉龙任燕刘艳梅邹康林凯朱宁孙鑫四川大学华西医院中国循证医学中心成都610041 海南真实世界数据研究与评价重点实验室/海南真实世界数据研究院/海南博鳌乐城真实世界数据研究创新中心琼海571435 海南博鳌先行区药品不良反应监测中心琼海571435 海南省药品监督管理局海口570216

博鳌乐城国际医疗旅游先行区是全国唯一的真实世界数据应用试点地区,基于博鳌乐城特许医疗政策,开展真实世界数据研究,形成支持创新药械临床评价和审评审批的真实世界证据,已成为我国药品审评审批制度改革的重要领域,真实世界证据的产... 详细信息

博鳌乐城国际医疗旅游先行区是全国唯一的真实世界数据应用试点地区,基于博鳌乐城特许医疗政策,开展真实世界数据研究,形成支持创新药械临床评价和审评审批的真实世界证据,已成为我国药品审评审批制度改革的重要领域,真实世界证据的产生不仅依靠高质量的真实世界数据,还需要合理可靠的研究设计。本文在国内外相关学术研究和监管部门所发布的真实世界数据研究指导原则或规范的基础上,结合博鳌乐城特殊政策环境和前期实践经验,总结了博鳌乐城真实世界数据研究的设计类型,并探讨了各设计类型在博鳌乐城特殊医疗政策环境中的关键考虑,旨在为进一步实施和开展真实世界数据研究提供借鉴。

关键词：真实世界数据研究设计类型监管决策博鳌乐城

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“三结合”中药注册审评证据体系下中药新药真实世界研究的思考

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中国新药杂志 2022年第14期31卷 1359-1363页

作者：安娜韩玲陈平雁国家药品监督管理局药品审评中心南方医科大学海南省真实世界数据研究院

2019年出台的《中共中央国务院关于促进中医药传承创新发展的意见》中首次提出加快构建中医药理论、人用经验和临床试验相结合的中药注册审评证据体系。中药复方制剂是中药新药开发的主要来源，其在开发前已经有了相当长时间的临床应用... 详细信息

2019年出台的《中共中央国务院关于促进中医药传承创新发展的意见》中首次提出加快构建中医药理论、人用经验和临床试验相结合的中药注册审评证据体系。中药复方制剂是中药新药开发的主要来源，其在开发前已经有了相当长时间的临床应用，积累了较丰富的人用经验，即真实世界数据。为了有效利用这些数据资源，促进中药新药的研发和转化，本研究着重探讨真实世界研究支持中药新药研发时的常见情形及关注点，为构建“三结合”的中药注册审评证据体系提供借鉴。

关键词：中药真实世界研究审评真实世界证据人用经验

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前言

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中国食品药品监管 2023年第10期 4-5页

作者：无本刊编辑部海南省真实世界数据研究院不详

真实世界研究是中国药品监管科学行动计划的重要组成部分,也是海南自贸港的重大制度创新之一。2019年在国家药品监督管理局的战略布局和大力支持下,海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区在全国率先开展临床真实世界数据应用试点工作,为将真... 详细信息

真实世界研究是中国药品监管科学行动计划的重要组成部分,也是海南自贸港的重大制度创新之一。2019年在国家药品监督管理局的战略布局和大力支持下,海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区在全国率先开展临床真实世界数据应用试点工作,为将真实世界数据应用于药械临床审评探索拉开序幕,对中国药械注册监管改革具有深远意义。

关键词：药品监管先行区应用试点真实世界数据战略布局国际医疗旅游海南博鳌行动计划

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基于层次结构数据的间断时间序列分析方法

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中国循证医学杂志 2022年第12期22卷 1459-1466页

作者：仉元瑾任燕姚明宏黄云香贾玉龙王雨宁邹康孙鑫四川大学华西医院中国循证医学中心成都610041 国家药品监督管理局海南真实世界数据研究与评价重点实验室成都610041 四川省真实世界数据技术创新中心成都610041 海南省医疗保障局真实世界数据研究重点实验室成都610041

间断时间序列(ITS)分析是一种用于评价卫生干预效果的准实验设计方法。ITS分析通过控制干预前时间趋势,比较结局在干预前后产生的瞬时变化和斜率变化。当卫生干预措施在多中心或区域乃至全国范围内实施且收集到的数据具有层次结构时,使... 详细信息

间断时间序列(ITS)分析是一种用于评价卫生干预效果的准实验设计方法。ITS分析通过控制干预前时间趋势,比较结局在干预前后产生的瞬时变化和斜率变化。当卫生干预措施在多中心或区域乃至全国范围内实施且收集到的数据具有层次结构时,使用传统的ITS方法进行分析可能会造成聚合误差。本文介绍两种基于层次结构数据进行ITS分析的方法,以期为大型卫生干预的效果评价提供方法学参考。

关键词：间断时间序列分析层次结构数据两阶段模型多水平模型

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真实世界证据支持药品说明书变更的关键考虑

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中国循证医学杂志 2022年第10期22卷 1219-1223页

作者：贾玉龙姚明宏徐嘉悦王雨宁林凯邹康任燕孙鑫四川大学华西医院中国循证医学中心成都610041 国家药品监督管理局海南真实世界数据研究与评价重点实验室成都610041 四川省真实世界数据技术创新中心成都610041 海南省药物警戒中心海口570216

随着真实世界研究的逐渐推广,临床实际诊疗过程中产生的健康医疗数据备受关注,尤其是目前普遍存在的因超说明书用药所产生的真实世界数据更是成为相关临床研究的沃土。我国现有真实世界研究指导原则已明确指出真实世界证据可作为当随机... 详细信息

随着真实世界研究的逐渐推广,临床实际诊疗过程中产生的健康医疗数据备受关注,尤其是目前普遍存在的因超说明书用药所产生的真实世界数据更是成为相关临床研究的沃土。我国现有真实世界研究指导原则已明确指出真实世界证据可作为当随机对照试验非最优选择时支持相关药品说明书变更的主要证据来源,但未明确具体实施流程。因此,本文基于国内外相关法律法规及研究报道,探讨使用真实世界证据支持药品说明书变更的具体实施流程和关键考虑,为后续研究和政策提供参考。

关键词：真实世界证据超说明书使用说明书变更关键考虑

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