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中华医学杂志 2025年第9期105卷 708-712页

作者：张莹范祎徐蜜蜜屠雨青相梦琪仇惠英薛胜利唐晓文陈苏宁吴德沛陈佳苏州大学附属第一医院血液科国家血液系统疾病临床医学研究中心江苏省血液研究所苏州215000

分析无化疗方案治疗初治费城染色体(Ph)阳性混合表型急性白血病(Ph+MPAL)的疗效。回顾性纳入2021年7月1日至2023年10月31日在苏州大学附属第一医院接受维奈克拉(VEN)、阿扎胞苷(AZA)联合酪氨酸激酶抑制剂(TKIs)组成的无化疗方案治疗的初... 详细信息

分析无化疗方案治疗初治费城染色体(Ph)阳性混合表型急性白血病(Ph+MPAL)的疗效。回顾性纳入2021年7月1日至2023年10月31日在苏州大学附属第一医院接受维奈克拉(VEN)、阿扎胞苷(AZA)联合酪氨酸激酶抑制剂(TKIs)组成的无化疗方案治疗的初治Ph+MPAL患者的临床资料。末次随访时间为2024年12月1日。分析患者的完全缓解/血细胞计数未完全恢复的完全缓解(CR/CRi)、微小残留病(MRD)、生存及安全性情况。共纳入6例患者,男1例,女5例,年龄40(25~52)岁,初诊时外周血白细胞为191.4(13.6~344.0)×10^(9)/L。6例患者均为B系和髓系混合表达。5例患者检测到Ph染色体,其中3例可见附加染色体异常。6例患者在1疗程的诱导治疗后均获得治疗反应,其中3例达CR,3例达CRi,且6例患者均达到骨髓MRD阴性。治疗1.5(0.4~5.9)个月后,6例患者均达到分子学缓解(MMR)。2例患者出现复发。5例患者接受异基因造血干细胞移植治疗。随访时间31.4(13.1~40.6)个月,6例患者均处于无病生存状态。严重不良反应主要为血液学毒性和败血症,无治疗相关死亡事件的发生。VEN+AZA+TKIs组成的无化疗方案治疗初治Ph+MPAL的疗效较好。

关键词：白血病,双表型,急性费城染色体无化疗

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维奈克拉联合去甲基化药物治疗高危组骨髓增生异常综合征患者的疗效及安全性分析

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中国实验血液学杂志 2025年第1期33卷 168-174页

作者：徐洋张剑林志洪陈君刘立民仇惠英吴德沛苏州大学附属第一医院血液科江苏省血液研究所国家血液系统疾病临床医学研究中心江苏苏州215006 苏州永鼎医院血液科江苏苏州215299 苏州弘慈血液病医院血液科江苏苏州215128

目的:探讨维奈克拉(venetoclax,VEN)联合去甲基化药物(HMA)治疗高危骨髓增生异常综合征(MDS)患者的临床疗效及安全性。方法:纳入2019年3月至2022年11月苏州大学附属第一医院30例接受VEN联合HMA治疗的高危MDS患者。评估所有纳入患者的总... 详细信息

目的:探讨维奈克拉(venetoclax,VEN)联合去甲基化药物(HMA)治疗高危骨髓增生异常综合征(MDS)患者的临床疗效及安全性。方法:纳入2019年3月至2022年11月苏州大学附属第一医院30例接受VEN联合HMA治疗的高危MDS患者。评估所有纳入患者的总缓解率(ORR)、改良后的总缓解率(mORR)、总生存期(OS)、无进展生存期(PFS)和不良反应。结果:VEN联合HMA方案治疗的30例高危MDS患者中,24例达完全缓解(CR)/骨髓完全缓解(mCR),2例达部分缓解(PR),ORR为24/30,中位OS为28.1个月,中位PFS为28.1个月。此外,经过治疗后,达到CR/mCR的患者相较于未达到CR/mCR的患者,其总生存期(OS)有显著延长。12例患者接受了异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)。3级及以上血液学不良反应包括血小板减少(14例)、中性粒细胞减少(14例)、中性粒细胞减少发热(10例)和贫血(7例)。任何级别的胃肠道不良事件均常见,主要包括呕吐(7例)、腹泻(5例)和便秘(4例)。结论:VEN联合HMA治疗高危MDS患者安全、有效。该方案联合allo-HSCT可改善患者预后。这种联合治疗方式的不良事件监测和管理对于确保患者安全至关重要。

关键词：骨髓增生异常综合征维奈克拉去甲基化药物不良事件

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初诊危重急性髓系白血病的临床特征及预后分析

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中华血液学杂志 2025年第1期46卷 39-44页

作者：梁佩淇高梦谢妍李冰清李倩刘子溢王栋仇惠英陈苏宁吴德沛付建红国家血液系统疾病临床医学研究中心苏州大学附属第一医院血液科重症监护病房江苏省血液研究所苏州215006

目的回顾性分析初诊危重急性髓系白血病(AML)收住血液专科重症监护病房(HCU)患者的临床特征,分析AML危重症出现的特点和早期死亡相关因素。方法收集2020年10月至2024年10月苏州大学附属第一医院HCU收治的91例初诊AML患者的临床资料,分... 详细信息

目的回顾性分析初诊危重急性髓系白血病(AML)收住血液专科重症监护病房(HCU)患者的临床特征,分析AML危重症出现的特点和早期死亡相关因素。方法收集2020年10月至2024年10月苏州大学附属第一医院HCU收治的91例初诊AML患者的临床资料,分析患者收住HCU的原因及HCU的主要治疗措施,分析危重患者早期死亡的危险因素。结果初诊AML患者从诊断至入HCU的中位时间为3(3,9)d,中位住HCU天数为10(3,23)d,71例患者在诱导化疗前收住HCU,20例在诱导化疗开始后转入HCU。收入HCU的最主要原因为肺部感染(78.0%),其次分别是呼吸衰竭(44.0%)、肝功能不全(28.6%)、肾功能不全(27.5%)、弥散性血管内凝血(DIC)(25.3%)和脓毒症(23.1%),入HCU时中位急性生理与慢性健康Ⅱ评分(APACHEⅡ评分)14(11,18)分,中位脓毒症序贯器官衰竭评分(SOFA评分)7(4,10)分,HCU的主要救治措施包括血管活性药物、无创机械通气、连续性肾脏替代治疗、有创机械通气及治疗性白细胞清除。接受诱导化疗的患者复合完全缓解率及总体缓解率分别为65.4%和88.5%。35例(38.5%)患者在入HCU后28 d内死亡,DIC(OR=9.350,95%CI 1.999~43.745,P=0.005)、脓毒症(OR=6.817,95%CI 1.571~29.582,P=0.010)及心功能不全(OR=12.281,95%CI 2.385~63.254,P=0.003)是患者28 d死亡的独立危险因素。结论初诊危重AML患者入住HCU的主要原因为肺部感染,近四成患者早期死亡,DIC、脓毒症及心功能不全是影响早期死亡的因素。

关键词：白血病,髓系,急性重症监护病房危重早期死亡

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经转录组测序诊断的PICALM::MLLT10融合基因阳性急性髓系白血病的临床特征

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中华内科杂志 2025年第3期64卷 234-238页

作者：夏晶胡晓慧赵晔马骁吴德沛陈苏宁陈峰苏州大学附属第一医院、江苏省血液研究所、国家血液系统疾病临床医学研究中心苏州215006

回顾性分析2017年6月至2023年3月在苏州大学附属第一医院经转录组测序(RNA-seq)诊断的8例PICALM::MLLT10(P/M)融合基因阳性急性髓系白血病(AML)患者的临床资料,分析其实验室检查结果及治疗情况,采用Kaplan-Meier法进行生存分析。8例患... 详细信息

回顾性分析2017年6月至2023年3月在苏州大学附属第一医院经转录组测序(RNA-seq)诊断的8例PICALM::MLLT10(P/M)融合基因阳性急性髓系白血病(AML)患者的临床资料,分析其实验室检查结果及治疗情况,采用Kaplan-Meier法进行生存分析。8例患者中男性5例,女性3例,年龄16~35岁,中位数27岁。患者血小板计数均正常,3例患者存在轻、中度贫血。临床表现中均存在髓外浸润表现,其中5例纵隔肿块、2例肝脾肿大,1例中枢神经系统白血病、1例颈部淋巴结肿大。核型分析发现异常核型7例,其中复杂核型6例,4例检出t(10;11)异常。诱导化疗后完全缓解率为7/8,2例患者出现早期复发。全部患者后续均接受异基因造血干细胞移植(allo-HSCT),随访时间86~812 d,中位数330 d,8例患者中3例存活,死亡5例,死因均为复发。复发与死亡只发生于移植后P/M阳性患者中。移植后1年总生存率为37.5%。P/M+AML具有发病年龄小、血小板计数正常、髓外浸润发生率高、复杂核型比例高等特征。RNA-seq能够明显提高该类型疾病的检出率。allo-HSCT可部分改善P/M+AML的预后,移植后P/M阳性可预警复发,复发是影响生存的重要因素。

关键词：白血病,髓样,急性转录物组测序融合基因,PICALM::MLLT10

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异基因造血干细胞移植后急性移植物抗宿主病的治疗新靶点

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实用医学杂志 2025年第5期41卷 634-640页

作者：段昊良茹煜华陈佳国家血液系统疾病临床医学研究中心、江苏省血液研究所、苏州大学附属第一医院血液科江苏苏州215006

异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)是血液系统恶性肿瘤的根治性手段,其疗效取决于预处理过程中对原发肿瘤的清除效果及移植物抗白血病(GVL)效应。然而,急性移植物抗宿主病(a GVHD)是allo-HSCT后的主要并发症之一,严重影响患者的生存和生... 详细信息

异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)是血液系统恶性肿瘤的根治性手段,其疗效取决于预处理过程中对原发肿瘤的清除效果及移植物抗白血病(GVL)效应。然而,急性移植物抗宿主病(a GVHD)是allo-HSCT后的主要并发症之一,严重影响患者的生存和生活质量。目前的临床前研究重点在于探索如何在减少aGVHD的同时保留足够的GVL效应以提高移植疗效。对此,我们归纳总结了近年来该领域的临床前研究成果,重点阐述了a GVHD中关于T细胞、抗原提呈细胞、髓源性抑制细胞及间充质干细胞相关的调控及其具体分子机制,分析了临床前研究中aGVHD的最新治疗策略,以期开发更多的治疗靶点与方案。

关键词：造血干细胞移植急性移植物抗宿主病移植物抗白血病效应 T细胞抗原提呈细胞髓源性抑制细胞间充质干细胞信号通路

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杂交探针捕获与扩增子文库构建法对HLA基因分型分辨水平的影响

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中国输血杂志 2025年第3期38卷 303-308,321页

作者：袁晓妮张腾腾李杨姜雪杨天杰鲍晓晶何军苏州大学附属第一医院江苏省血液研究所HLA配型实验室江苏苏州215006

目的比较高通量测序(next generation sequencing, NGS)杂交探针捕获和扩增子文库构建方法,分析HLA基因分型分辨水平的影响因素及临床应用中的前景。方法选择207例已知分型结果临床标本和能力验证计划标本,确认HLA基因分型结果符合率... 详细信息

目的比较高通量测序(next generation sequencing, NGS)杂交探针捕获和扩增子文库构建方法,分析HLA基因分型分辨水平的影响因素及临床应用中的前景。方法选择207例已知分型结果临床标本和能力验证计划标本,确认HLA基因分型结果符合率、等位基因覆盖度及分型数据分析指标,比较2种文库构建方法对HLA基因分型分辨水平的影响。结果 207例标本杂交探针捕获法结果与能力验证反馈结果或已知结果符合率均为100%。其中91例标本与原扩增子法比较,杂交探针捕获法可区分13例标本DRB1、DPB1不能确定的等位基因;解决6例标本存在DRB1、DPA1、DQB1位点等位基因不平衡;明确3例患者标本存在DQA1、DQB1位点等位基因漏检。结论杂交探针捕获与扩增子法均满足HLA基因分型临床检测的要求,本文为其临床推广应用提供了实验方法和依据。

关键词： HLA 高通量测序等位基因临床应用

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奥妥珠单抗、糖皮质激素为基础的联合方案治疗复发性免疫性血栓性血小板减少性紫癜4例

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中华血液学杂志 2025年第1期46卷 70-74页

作者：何海菊李云田竑徐晓燕苏健葛鑫鑫吴德沛余自强殷杰苏州大学附属第一医院血液内科江苏省血液研究所国家血液系统疾病临床医学研究中心国家卫生健康委员会血栓与止血重点实验室血液学协同创新中心苏州215006

目的探索奥妥珠单抗、糖皮质激素为基础的联合方案在复发性免疫性血栓性血小板减少性紫癜(iTTP)患者中的疗效与安全性。方法回顾性分析2023年1月1日至2024年6月30日苏州大学附属第一医院血液内科收治的4例经过奥妥珠单抗、糖皮质激素为... 详细信息

目的探索奥妥珠单抗、糖皮质激素为基础的联合方案在复发性免疫性血栓性血小板减少性紫癜(iTTP)患者中的疗效与安全性。方法回顾性分析2023年1月1日至2024年6月30日苏州大学附属第一医院血液内科收治的4例经过奥妥珠单抗、糖皮质激素为基础联合治疗的复发性iTTP患者。结果4例复发iTTP患者均接受过利妥昔单抗和硼替佐米治疗,3例存在其他自身抗体。4例患者经过奥妥珠单抗和糖皮质激素为基础的联合治疗后均获得临床缓解,ADAMTS13活性恢复正常,抑制物转阴。中位随访11(3~17)个月,4例患者均为持续缓解状态。所有患者治疗及随访期间未出现严重不良反应。结论奥妥珠单抗、糖皮质激素为基础的联合方案治疗复发性iTTP具有良好的疗效和安全性。

关键词：免疫性血栓性血小板减少性紫癜复发奥妥珠单抗临床缓解

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血液系统恶性肿瘤治疗耐受性评估方法的应用进展

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中国肿瘤 2025年第1期34卷 73-80页

作者：黄斯漫万超玲吴德沛薛胜利国家血液系统疾病临床医学研究中心江苏省血液研究所苏州大学附属第一医院国家卫生健康委员会血栓与止血重点实验室江苏苏州215006

血液系统恶性肿瘤在循证医学的实践下已有了规范诊疗流程和合适治疗方案推荐,然而由于疾病的异质性和人群个体差异,不同患者在同一方案治疗下所取得的临床疗效及治疗相关毒副作用不尽相同。如何准确预测血液系统恶性肿瘤个体对特定治疗... 详细信息

血液系统恶性肿瘤在循证医学的实践下已有了规范诊疗流程和合适治疗方案推荐,然而由于疾病的异质性和人群个体差异,不同患者在同一方案治疗下所取得的临床疗效及治疗相关毒副作用不尽相同。如何准确预测血液系统恶性肿瘤个体对特定治疗方案的耐受性至关重要。全文就血液系统恶性肿瘤患者的治疗耐受性评估方法进行综述,以便临床工作者为不同患者作出耐受性科学评估并协助制定最佳治疗方案。

关键词：血液系统恶性肿瘤治疗耐受性评估方法

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三氯化铁损伤小鼠颈动脉血栓模型的影响因素

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中国实验血液学杂志 2025年第1期33卷 193-197页

作者：杜佳豪赵丽丽杨标戴克胜苏州大学苏州医学院江苏省血液研究所苏州大学附属第一医院卫生部血栓与止血重点实验室放射医学与防护国家重点实验室血液学协同创新中心江苏苏州215006

目的:探究构建三氯化铁(FeCl_(3))损伤小鼠颈动脉血栓模型的主要影响因素。方法:FeCl_(3)损伤颈总动脉后,将损伤后血管取下进行固定、包埋、冷冻切片和HE染色,并统计血栓面积比。FeCl_(3)浓度分5%、10%和15%3组,FeCl_(3)损伤时间选取2、... 详细信息

目的:探究构建三氯化铁(FeCl_(3))损伤小鼠颈动脉血栓模型的主要影响因素。方法:FeCl_(3)损伤颈总动脉后,将损伤后血管取下进行固定、包埋、冷冻切片和HE染色,并统计血栓面积比。FeCl_(3)浓度分5%、10%和15%3组,FeCl_(3)损伤时间选取2、4和6 min 3组,小鼠的周龄分4-5、6-8和10周3组。0.075μg/g和0.1μg/g剂量R300注入小鼠眼球后静脉丛,4 h后进行血小板计数,探究血小板数量对FeCl_(3)诱导血栓模型的影响,验证构建的血栓模型的准确性。结果:HE染色观察显示,与5%FeCl_(3)诱导的血栓相比,10%和15%FeCl_(3)氧化损伤血管诱导形成的血栓块更稳定,致密且更大。10%FeCl_(3)损伤血管内皮4 min和6 min后诱导形成致密和大的血栓块,而损伤2 min时诱导形成的血栓更松散且血栓面积小。选取的4-5、6-8和10周龄的小鼠在对10%FeCl_(3)损伤诱导形成的致密血栓和血栓面积差异上并不明显。结论:FeCl_(3)损伤的小鼠血栓模型受到许多因素的影响。10%FeCl_(3)、损伤时间4 min、6-8周龄小鼠作为最佳的实验条件,对于构建稳定的颈动脉血栓模型是合适的。

关键词：血小板颈动脉三氯化铁

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意义未明的单克隆免疫球蛋白血症和冒烟型多发性骨髓瘤全程管理中国专家共识(2025年版)

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中华血液学杂志 2025年第3期46卷 198-208页

作者：中华医学会血液学分会浆细胞疾病学组中国医师协会多发性骨髓瘤专业委员会李娟吴德沛路瑾黄倍晖侯健陈文明祭真不详中山大学附属第一医院广州510080 苏州大学附属第一医院江苏省血液研究所国家血液系统疾病临床医学研究中心苏州215006 北京大学人民医院北京大学血液病研究所国家血液系统疾病临床医学研究中心北京100044 上海交通大学医学院附属仁济医院首都医科大学附属北京朝阳医院浙江大学医学院附属第一医院

意义未明的单克隆免疫球蛋白血症(monoclonal gammopathy of undetermined significance,MGUS)是浆细胞疾病中最常见的一种类型。特征为骨髓内浆细胞克隆性增生、单克隆免疫球蛋白(monoclonal protein,M蛋白)轻度升高,无器官功能损害。... 详细信息

意义未明的单克隆免疫球蛋白血症(monoclonal gammopathy of undetermined significance,MGUS)是浆细胞疾病中最常见的一种类型。特征为骨髓内浆细胞克隆性增生、单克隆免疫球蛋白(monoclonal protein,M蛋白)轻度升高,无器官功能损害。冒烟型多发性骨髓瘤(smoldering multiple myeloma,SMM)是介于MGUS和活动性多发性骨髓瘤(active multiple myeloma,AMM)之间的中间疾病阶段的浆细胞疾病,其特征是血浆中M蛋白水平升高,骨髓中浆细胞浸润增加,但尚未出现典型临床表现。SMM被认为是AMM的前驱状态。本共识由中华医学会血液学分会浆细胞疾病学组和中国医师协会多发性骨髓瘤专业委员会共同制定,内容涵盖了MGUS和SMM的流行病学特征、临床表现、检验和检查、诊断标准、鉴别诊断、预后评估以及患者管理策略。本共识旨在为MGUS和SMM的全程管理提供标准化指导,确保及时监控疾病进展,并在适当时期采取干预措施,以提升患者的生活质量和生存率。

关键词：共识 M蛋白单克隆免疫球蛋白血症

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