随机对照试验(randomized controlled trial,RCT)一直被誉为药物临床疗效评估的金标准,但基于理想状态下开展的RCT及其得到的有效性证据,与临床实践存在一定差距,有时难以推断在存在并发症、伴随治疗等普遍情况下的风险和效益,其在临床实践中的外推性可能受限[1-3]。现实世界研究(real world study,RWS),又被称为真实世界研究,是一种RCT之外临床疗效评价的有益补充,近年来得到广泛重视。
意向性原则(intention to treat,ITT)是以意向性治疗(即计划的治疗方案)为基础,而不以实际给予的治疗为基础进行评价的原则,在随机对照试验(randomized controlled trial,RCT)中广泛应用。随着临床试验的不断发展和进步,对ITT原则需要...
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意向性原则(intention to treat,ITT)是以意向性治疗(即计划的治疗方案)为基础,而不以实际给予的治疗为基础进行评价的原则,在随机对照试验(randomized controlled trial,RCT)中广泛应用。随着临床试验的不断发展和进步,对ITT原则需要重新理解和诠释。在ITT原则的标准定义中,受试者的意向性分组并未特指随机化分组,而是计划的治疗方案,非随机化临床试验中受试者同意入组某一治疗方案同样为一种意向性。在单臂临床试验及非随机化的现实世界研究(real world study,RWS)中,应用ITT原则可评价由患者/医生决定的意向性治疗方案的有效性。在实际应用过程中,应根据研究目的结合ITT原则进行分组策略的综合考虑。
目的:了解心房颤动(房颤)患者口服抗凝剂治疗过程中抗凝效果的疗效观察指标应用情况,比较不同疗效观察指标的优缺点及适用性。方法:运用Cochrane系统评价方法,检索MEDLINE,EMBASE和Cochrane Library近10年(1998年1月～2008年1月)关于口服抗凝剂(调整剂量华法林)疗效控制指标的文献进行系统评价。相关指标包括:在抗凝目标值范围内的时间百分比(percentage of time in therapeutic range,TTR),在抗凝目标值范围内的国际标准化比值(INR)百分比等。结果:根据纳入排除标准入选文献50篇,共计68个研究组。研究样本量从25例到6 454例不等(平均757例);研究或随访时间最短3个月,最长42个月(中位数12个月)。使用最多的抗凝控制指标为TTR[占研究总数69%(45/65)]和抗凝目标值范围内的INR百分比[占研究总数37%(24/65)]。仅有9%(6/65)的研究同时采用以上两种指标,两指标间差别有统计学意义[(59±13)%vs.(53±10)%,P=0.002],同时有显著直线相关关系(r=0.988,P<0.001)。结论:TTR和抗凝目标值范围内的INR百分比是目前最常用的抗凝控制指标。相关研究可以同时采用这两种指标,并结合其他指标使用,以弥补相互不足便于抗凝监控和比较。
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